← Studii clinice în RomâniaMedicament aflat în studii clinice · fișă științifică

arlocabtagene autoleucel

Cunoscut și ca: arlo-cel, BMS-986393, CC-95266

Clasa: terapie celulară: celule T autologe modificate genetic cu receptor antigenic chimericȚinta: GPRC5D

Cuprins

Pe scurt
De reținut
Cum acționează
Siguranța
Autorizări
Etapele dezvoltării
Studii publicate
Administrare și farmacologie
Ce nu am putut verifica
Termeni explicați
Surse

Este o fișă de informare științifică pentru medici, realizată cu ajutorul inteligenței artificiale după surse publicate (citate mai jos). Nu este material promoțional și nu a fost făcută la cererea sau cu sprijinul vreunui producător.

Pe scurt

arlocabtagene autoleucel (arlo-cel, BMS-986393) este o terapie cu celule T ¹. Celulele sunt recoltate prin și modificate cu un ². Ele exprimă un receptor antigenic chimeric îndreptat împotriva , cu domeniu de 4-1BB și domeniu de semnalizare CD3ζ ².

Celulele CAR T recunosc GPRC5D de pe malign ^2,3. Ele se activează, se multiplică și distrug celulele de mielom ^2,7. Tratamentul se administrează o singură dată, intravenos, după ^1,13.

La verificarea din 18.10.2026 nu am identificat o autorizație de punere pe piață în SUA sau în UE ^20,21. EMA a acordat în 2024 o , care nu este o autorizație ¹⁹.

Bristol Myers Squibb îl dezvoltă în mielomul multiplu recidivat sau refractar. Programul clinic cuprinde:

un studiu de fază 2 înregistrațional, QUINTESSENTIAL ⁹;
un studiu de fază 3 față de tratamentele standard, la pacienți expuși la lenalidomidă, QUINTESSENTIAL-2, cu centre și în România ^10,12;
un studiu de fază 1 de asocieri ¹¹.

Clasa terapeutică	terapie celulară: celule T autologe modificate genetic cu receptor antigenic chimeric (CAR) anti-GPRC5D
Ținta	GPRC5D (receptorul cuplat cu proteina G, clasa C, grupul 5, membrul D) este un receptor orfan de membrană. Este exprimat pe plasmocitele maligne din mielomul multiplu, independent de BCMA. În țesuturile normale apare în foliculul pilos și la baza papilelor filiforme ale limbii. Expresia în patul unghial, o altă structură keratinizată, este presupusă
Dezvoltat de	Bristol Myers Squibb, prin Juno Therapeutics, sponsorul studiilor înregistrate, cu Celgene ca colaborator ^8,10. Produsul provine din programul de celule CAR T anti-GPRC5D dezvoltat la Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Produsul academic al acelui program, MCARH109, a fost finanțat de Juno Therapeutics/Bristol Myers Squibb ^4,6,16

De reținut pentru medicul care trimite un pacient

La 18.10.2026 nu am identificat o autorizație de punere pe piață în SUA sau în UE pentru arlo-cel ^20,21. Produsul este evaluat în studii clinice ^8,9,10,11.
În România recrutează studiul de fază 3 QUINTESSENTIAL-2 ¹⁰. Principalele criterii de includere sunt:
- mielom multiplu recidivat sau refractar cu 1–3 regimuri anterioare ^10,12;
- expunere anterioară la lenalidomidă ^10,12;
- stare generală 0 sau 1 ¹²;
- fără tratament anterior anti- ¹².
Registrul exclude afectarea sistemului nervos central de mielom, activă sau în antecedente ¹⁰. Se aplică și celelalte criterii ale protocolului ¹⁰.
În QUINTESSENTIAL-2, randomizarea este 1:1 între două brațe ¹²:
- brațul A: în 3–4 zile de la randomizare, obligatorie cu sau , și o singură perfuzie de arlo-cel ¹²;
- brațul B: DPd sau Kd, la alegerea investigatorului, până la progresie ¹².
Criteriile principale sunt și răspunsul complet cu negativă ^10,12. Sunt planificați 440 de pacienți, în aproximativ 125 de centre ¹².
GPRC5D este exprimat independent de ^3,6. În faza 1, 49% dintre pacienți primiseră anterior terapii anti-BCMA ¹. Studiul înregistrațional QUINTESSENTIAL include numai pacienți expuși la aceste terapii ⁹.
Pe lângă monitorizarea obișnuită a terapiilor CAR T, sunt de urmărit:
- și ¹;
- efectele asupra pielii, unghiilor și cavității bucale ^1,13;
- neurotoxicitățile cerebeloase sau de mers, cu debut tardiv și durată lungă ^13,22.
Cu MCARH109, posibila pierdere a GPRC5D a fost observată la 6 din 10 pacienți la recidivă ⁵. Înaintea unei noi terapii anti-GPRC5D după recidivă, expresia țintei nu poate fi presupusă ⁵.

Paginile acestor studii pe ionco.ro: QUINTESSENTIAL-2

Cum acționează

Mecanismul pas cu pas, cu animații.

Structura moleculei

tip de produs: Limfocite T obținute din celulele mononucleare din sângele periferic, prin , îmbogățite în celule CD8+ și CD4+ cultivate împreună. Clasificare oficială: terapie genică pe bază de celule (antineoplazic). ²
vector: autoinactivant (SIN), nereplicativ, pseudotipat cu glicoproteina G a virusului veziculoase (VSV-G). Transgena este controlată de un promotor hibrid EF-1α uman / amplificator R al virusului HTLV-1 și conține elementele RRE, Flap și WPRE. ²
receptorul CAR: Secvență-lider CD33 umană. Domeniu de legare uman specific pentru (clona ET150-8). Regiune-balama IgG4, domeniu transmembranar CD28, domeniu de 4-1BB și domeniu de semnalizare CD3ζ. ²
fabricare și specificații: Activare cu un reactiv magnetic anti-/CD28, transducție cu vectorul lentiviral, multiplicare în mediu fără ser cu interleukinele 2, 7 și 15. Produsul final are cel puțin 80% celule CD3+, dintre care cel puțin 10% exprimă receptorul CAR. ²
relația cu MCARH109: Recenziile descriu arlo-cel ca având aceeași structură cu MCARH109, produsul academic testat la Memorial Sloan Kettering. Pentru MCARH109, celulele CD4+ și CD8+ au fost selectate separat și combinate în raport 1:1, apoi transduse lentiviral; procesul industrial al arlo-cel este descris doar în documentul INN. ^6,16,4,2
originea scFv-ului (etapa preclinică): Fragmentele scFv anti-GPRC5D au fost identificate dintr-o bibliotecă de fagi derivată din limfocite B umane; 42 de construcții CAR (7 scFv, două orientări, trei distanțiere) au fost comparate. Varianta aleasă (scFv 109, orientare VL/VH, distanțier lung IgG4, transmembranar CD28, 4-1BB și CD3ζ) a combinat, în testul cu reporter Nur77, o semnalizare tonică redusă cu un răspuns puternic la antigen. ³

Mecanismul, pas cu pas

arlo-cel (medicamentul studiat) ținta medicamentul asociat∞ leagă

Pașii din desen

Limfocitele pacientului sunt recoltate prin leucafereză. Celulele T CD4+ și CD8+ sunt apoi activate, transduse cu vectorul care poartă gena CAR anti-GPRC5D și multiplicate ².
Pacientul primește, la nevoie, . Urmează chimioterapia de (fludarabină și ciclofosfamidă) și o singură perfuzie de arlo-cel. a fost 150 × 10⁶ celule CAR T ^12,13.
Fragmentul scFv al receptorului CAR recunoaște GPRC5D de pe malign ^2,3. Expresia țintei este independentă de ^3,6.
Mecanismul este cel general al receptorilor CAR ⁷. Legarea grupează receptorii, iar motivele ale CD3ζ sunt și activează ZAP70 ⁷. Domeniul 4-1BB adaugă costimularea prin TRAF și ⁷.
Celulele CAR T activate se multiplică și eliberează citokine ^2,7. Acestea pot porni o cascadă inflamatorie care implică și monocitele și macrofagele ⁷. a apărut la 82% dintre pacienții din faza 1 ¹.
Celula CAR T distruge plasmocitul malign mai ales prin și granzime ⁷. În modele , celulele anti-GPRC5D au eradicat mielomul, inclusiv după pierderea BCMA ³.
GPRC5D din țesuturile normale poate contribui la efectele asupra pielii, unghiilor și mucoasei bucale ^1,6. În studiul MCARH109, ARN-ul din nucleul olivar inferior a fost discutat ca posibilă explicație a tulburărilor cerebeloase de la doze mari ⁴.
La pacienții cu mielom multiplu recidivat sau refractar, o singură perfuzie a produs răspunsuri, inclusiv după terapii anti-BCMA ^1,12.

Ținta și dovezile preclinice

este un receptor cuplat cu proteina G „orfan”. Ligandul lui nu este cunoscut ⁶. Gena se află pe cromozomul 12p13 ⁶. Funcția și semnalizarea receptorului, în țesutul normal și în mielom, nu sunt stabilite ⁶.

Expresia GPRC5D în mielom are trei trăsături importante:

apare pe maligne CD138+ din măduva osoasă ^3,6;
este independentă de expresia , deși distribuția este asemănătoare ^3,6;
lipsește practic pe limfocitele B și T normale, pe , monocite, granulocite și progenitorii medulari ^3,6.

Din acest motiv, ținta a fost propusă și pentru pacienții tratați anterior cu terapii anti-BCMA sau recidivați după ele ^3,16.

arlo-cel este fabricat din celulele mononucleare ale pacientului, recoltate prin . Limfocitele T CD8+ și CD4+ sunt îmbogățite, activate cu un reactiv magnetic anti-/CD28 și transduse cu un autoinactivant, nereplicativ, care poartă gena receptorului CAR. Celulele sunt apoi multiplicate într-un mediu fără ser, cu interleukinele 2, 7 și 15 ².

Receptorul exprimat are, de la exterior spre interior: un (scFv) uman specific pentru GPRC5D (clona ET150-8), o regiune-balama derivată din IgG4, un domeniu transmembranar CD28, un domeniu de 4-1BB și domeniul de semnalizare CD3ζ ². Recenziile descriu construcția ca identică cu cea a produsului academic MCARH109 ^6,16. scFv-ul lui a fost ales dintre 42 de variante de receptor ³. Criteriile au fost activarea puternică la contactul cu antigenul și semnalizarea tonică redusă, fără antigen ³.

Mecanismul receptorilor CAR este cunoscut la nivel general ⁷. După legarea antigenului, receptorii se grupează ⁷. Motivele ale lanțului CD3ζ sunt și transmit semnalul prin kinaza ZAP70 ⁷. La fel se petrece la receptorul natural al limfocitului T ⁷. Domeniul 4-1BB adaugă costimularea prin factorii TRAF și ⁷. Costimularea poate influența expansiunea, persistența și fenotipul de memorie al celulelor ⁷.

Urmează multiplicarea celulelor CAR T și eliberarea de citokine ⁷. Celulele distrug apoi celula-țintă, mai ales prin și granzime ⁷. Conform descrierii oficiale a produsului, celulele răspund la țintele care exprimă GPRC5D prin citokine proinflamatoare și citotoxicitate ².

În teste , celulele CAR T cu scFv-ul anti-GPRC5D au avut următoarele efecte ³:

au distrus linii celulare și celule primare de mielom ³;
au eliberat citokine ³;
au eradicat mielomul la șoareci, inclusiv într-un model de pierdere a BCMA ³.

Înaintea perfuziei se administrează ¹. În faza 1 s-au folosit fludarabină 30 mg/m² pe zi și ciclofosfamidă 300 mg/m² pe zi, timp de 3 zile ⁶. Registrul enumeră și bendamustina, fără doze și fără repartizare pe cohorte ⁸. În terapiile CAR T, fludarabina poate reduce și respingerea celulelor care conțin secvențe străine ⁷.

În studiul de fază 1, expansiunea celulelor CAR T a depins de doză ^6,18. Concentrația de BCMA solubil a scăzut la toate dozele ^6,18.

GPRC5D este exprimat și în țesuturi normale keratinizate ⁶:

foliculii piloși, numai în anumite faze ale ciclului ⁶;
glandele sudoripare ecrine ⁶;
baza papilelor filiforme ale limbii ⁶;
probabil patul unghial ⁶.

Această expresie poate contribui la efectele „” asupra pielii, unghiilor și cavității bucale ^1,6. Mecanismul nu este stabilit ⁶.

În studiul MCARH109, ARN-ul GPRC5D a apărut îmbogățit în nucleul olivar inferior din bulbul rahidian ⁴. Această structură transmite semnale către cerebel ⁴. Autorii au considerat posibilă legătura cu tulburările cerebeloase apărute la doza de 450 × 10⁶ celule ⁴. Cauza rămâne neclară ⁴.

La recidiva după MCARH109, o posibilă pierdere a GPRC5D la imunohistochimie a fost observată la 6 din 10 pacienți ⁵. Pierderea antigenului este deci un mecanism de rezistență posibil pentru această clasă ⁵.

Profilul de siguranță cunoscut

sindromul de eliberare de citokine, neurotoxicitate de tip icans, alte neurotoxicități și altele; frecvențe și conduită.

Cât de des apar efectele adverse principale

Procentul pacienților cu efectul respectiv, în contextul scris deasupra fiecărui grup. Frecvențele din contexte diferite nu se compară între ele.

Faza 1, pacienți cu cel puțin 3 linii anterioare (84 de pacienți, articolul din Blood)¹

Sindrom de eliberare de citokine82% · grad 3–4 la 4% în analiza de la ASH 2024
Efecte în cavitatea bucală32%
Efecte pe piele30%
Efecte pe unghii19%
Alte neurotoxicități12%
ICANS10% · grad 3 la 2% în analiza de la ASH 2024

Cohorta fazei 1 cu 1–3 regimuri anterioare (31 de pacienți, rezumat EMN 2026)¹³

Orice eveniment advers de grad 3–487% · mai ales citopenii
Sindrom de eliberare de citokine84% · toate de grad 1–2
Efecte în cavitatea bucală42%
Efecte pe unghii36%
Efecte pe piele26%
Infecții55% · toate de grad 1–2
ICANS10% · toate de grad 1–2
Alte neurotoxicități6,5% · toate de grad ≤ 2

Apăsați pe o reacție adversă ca să vedeți frecvența, gradele și măsurile descrise în studii.

Sindromul de eliberare de citokine

Faza 1, 84 de pacienți: la 82%, majoritatea de grad 1–2 ¹.
Frecvența a părut să crească odată cu doza ¹.
Un pacient a murit din cauza sindromului de eliberare de citokine, la doza de 450 × 10⁶ celule ¹.
Analiza prezentată la ASH 2024, pe 86 de pacienți, raportează grad 3–4 la 4% ²².
Cohorta cu 1–3 linii anterioare: 84%, toate de grad 1–2 și remise ¹³. Nu a apărut ¹³.^1,22,13

Neurotoxicitate de tip ICANS

la 10% dintre pacienții din faza 1 ¹.
Analiza de la ASH 2024 raportează grad 3 la 2% ²².
Cohorta cu 1–3 linii anterioare: 10%, toate de grad 1–2 și remise ¹³.^1,22,13

Alte neurotoxicități (cerebeloase și de mers)

Alte neurotoxicități la 12% dintre pacienții din faza 1, majoritatea de grad 1–2 ¹.
Manifestările descrise sunt amețeală, ataxie, dizartrie și nistagmus ²². Mecanismul lor este puțin înțeles ²².
Cohorta cu 1–3 linii anterioare: 6,5%, cu un caz de ataxie, unul de dizartrie și două de tulburare de mers ¹³. Toate au fost de grad ≤ 2 și încă prezente la data analizei ¹³.
Cu MCARH109, doi din cinci pacienți tratați cu 450 × 10⁶ celule au avut tulburare cerebeloasă de grad 3, persistentă ⁴. La cei 12 pacienți cu 25–150 × 10⁶ celule nu a apărut ⁴. Simptomele erau încă prezente la 31 și 34 de luni de la debut ⁵. Recenziile descriu aceeași structură CAR pentru arlo-cel ^6,16.^1,22,13,4,5

Efecte pe țintă în afara tumorii: piele, unghii, cavitate bucală

Faza 1: efecte pe piele la 30%, pe unghii la 19% și orale la 32% ¹. Au fost tranzitorii și de grad 1–2 ¹. Majoritatea s-au remis fără tratament ¹.
Cohorta cu 1–3 linii anterioare: unghii 36%, piele 26% și cavitate bucală 42% ¹³.
Efectele sunt atribuite expresiei în țesuturile normale ^1,6. Mecanismul rămâne neclar ⁶.
În comparații între studii, disgeuzia a părut mai frecventă cu anti-GPRC5D decât cu terapiile CAR T ⁶. Explicațiile propuse includ administrarea continuă față de cea unică, și distribuția diferită ⁶.^1,13,6

Citopenii

Cohorta cu 1–3 linii anterioare: evenimente adverse de grad 3–4 la 87%, mai ales citopenii ¹³.
Frecvențele fiecărei citopenii în populația cu cel puțin 3 linii anterioare sunt cunoscute numai din relatarea presei medicale. Ele sunt trecute la „Ce nu am putut verifica” ¹⁵.^13,15

Infecții

Cohorta cu 1–3 linii anterioare: infecții la 55%, toate de grad 1–2 ¹³.
Autorii notează că frecvența și gradul infecțiilor au fost mai mici decât cele raportate pentru terapiile anti- ¹³.¹³

Efecte asupra alimentației și greutății

Pentru clasa terapiilor anti-GPRC5D, recenziile recomandă atenție la impactul efectelor orale asupra alimentației și greutății ⁶.
Cifrele pentru scăderea în greutate vin din relatări de presă și sunt trecute la „Ce nu am putut verifica” ^15,17.^6,15,17

Autorizări de punere pe piață

Fără autorizare de punere pe piață.

La data verificării (18.10.2026) nu am găsit nicio autorizare de punere pe piață pentru acest medicament. Accesul are loc de regulă prin studii clinice. În anumite situații pot exista programe de acces compasional sau alte mecanisme autorizate; disponibilitatea și condițiile se verifică individual cu medicul și autoritățile competente.

Cum a ajuns aici: etapele dezvoltării

13 etape, 2019–2026.

2019
1. 03.2019Se publică studiul de la Memorial Sloan Kettering. El validează ca țintă pentru celule CAR T în mielomul multiplu și descrie selecția -ului³
2021
1. 02.2021Începe studiul de fază 1 CC-95266-MM-001 (NCT04674813), primul la om cu CC-95266, numit ulterior BMS-986393 și arlo-cel, în mielomul multiplu recidivat sau refractar⁸
2022
1. 09.2022Se publică studiul de fază 1 al produsului academic MCARH109, finanțat de Juno Therapeutics/Bristol Myers Squibb. Recenziile descriu ulterior aceeași structură CAR pentru arlo-cel ^6,16⁴
2. 12.2022Primele rezultate ale studiului de fază 1 al BMS-986393 sunt prezentate la congresul ASH⁶
2023
1. Denumirea „arlocabtagene autoleucel” apare în lista 130 de denumiri comune internaționale propuse de OMS²
2024
1. 02.2024Începe studiul de fază 1 de asocieri NCT06121843. Versiunea registrului din iulie 2026 enumeră arlo-cel cu alnuctamab, mezigdomidă, iberdomidă, elranatamab sau mezigdomidă și dexametazonă¹¹
2. 03.2024Începe studiul de fază 2 înregistrațional QUINTESSENTIAL (NCT06297226), la pacienți expuși la patru clase de medicamente, inclusiv terapii anti-⁹
3. 04.2024EMA acordă o pentru BMS-986393 (decizia P/0128/2024 din 12.04.2024). Derogarea nu este o autorizație de punere pe piață¹⁹
4. 12.2024Datele actualizate ale fazei 1 sunt prezentate la congresul ASH 2024, pe o analiză cu 86 de pacienți^15,22
2025
1. 03.2025Începe studiul de fază 3 QUINTESSENTIAL-2 (NCT06615479), față de sau , la pacienți cu 1–3 linii anterioare expuși la lenalidomidă. Printre centre se află Institutul Clinic Fundeni, Spitalul Universitar de Urgență București și Institutul Regional de Oncologie Iași^10,12
2026
1. 04.2026Rezultatele cohortei cu 1–3 linii anterioare din faza 1 și designul QUINTESSENTIAL-2 sunt prezentate la reuniunea European Myeloma Network^12,13
2. 09.2026Articolul complet al studiului de fază 1 apare în Blood¹
3. 09.2026Bristol Myers Squibb anunță că QUINTESSENTIAL și-a atins criteriul principal, rata de răspuns, și criteriile secundare-cheie. Cifrele nu au fost făcute publice¹⁴

Studii publicate

3 studii.

Fiecare card este un studiu publicat: faza, publicația și rezultatul principal. Apăsați pe card ca să vedeți ce au vrut să afle autorii, cum au lucrat, toate rezultatele și concluzia.

Rezultatele sunt redate exact cum au fost publicate. Ele descriu grupuri de pacienți și nu arată cum ar răspunde un anumit pacient.

CC-95266-MM-001, populația cu cel puțin 3 linii anterioare

Faza 1Bal S et al. Blood 2026;148:1240–1250; PMID 42233419Rata de răspuns global87% (răspuns complet 53%)

ClinicalTrials.gov · NCT04674813 ↗Bal S et al. Blood 2026;148:1240–1250; PMID 42233419 ↗Bal S et al. HemaSphere 2023;7(Suppl):S193 (rezumat EHA 2023, neindexat în PubMed) ↗

Ce au vrut să afle

Dacă arlo-cel este sigur la doze crescătoare, care este și ce activitate antitumorală are la pacienții cu mielom multiplu recidivat sau refractar tratați intens anterior.

Cum au lucrat

84 de adulți cu mielom multiplu recidivat sau refractar ¹. Toți primiseră cel puțin 3 regimuri anterioare, inclusiv un imunomodulator, un inhibitor de și un anticorp anti-CD38 ¹. Mediana a fost de 5 regimuri anterioare, iar 49% primiseră terapii anti- ¹.

Studiu deschis, multicentric, fără grup de control, cu escaladarea și extinderea dozei ^1,8. Pacienții au primit o singură perfuzie de 25–450 × 10⁶ celule CAR T, după ¹.

Criteriul principal: Criteriile principale au fost siguranța și doza maximă tolerată ¹. Registrul enumeră între criteriile principale și toxicitățile limitante de doză, anomaliile de laborator și doza recomandată pentru faza 2 ⁸. Rata de răspuns, supraviețuirea fără progresie și supraviețuirea globală au fost criterii secundare ^1,8.

Rezultatele principale

Rata de răspuns global87% (răspuns complet 53%)pacienți evaluabili pentru eficacitate; data-limită 23.08.2024

Durata răspunsului (mediană)18,0 luniurmărire mediană 16,1 luni

Supraviețuirea fără progresie (mediană)18,3 luni (IC 95% 11,8–21,9)n = 79

Supraviețuirea globală la 1 an90%N = 84

Rata de răspuns la doza recomandată (150 × 10⁶)91%pacienți cu cel puțin 3 linii anterioare, rezumatul fazei 3 ¹². Răspunsul complet 48% și n = 23 vin din relatarea prezentării ASH 2024 ¹⁵

Ce le-a ieșit

Autorii consideră profilul de siguranță gestionabil ¹. Ei descriu răspunsuri profunde și durabile la pacienți tratați intens anterior și susțin continuarea cercetării ¹. Studiul nu are braț de control, iar doza maximă tolerată nu a fost atinsă ¹.^1,8,12,15

Siguranța

Sindrom de eliberare de citokine la 82%, cu un deces la doza de 450 × 10⁶ celule ¹. ICANS la 10% și alte neurotoxicități la 12%, majoritatea de grad 1–2 ¹. Efecte pe piele la 30%, pe unghii la 19% și orale la 32%, tranzitorii și de grad 1–2 ¹.

CC-95266-MM-001, cohorta C (1–3 linii anterioare)

Faza 1Bal S et al. Haematologica 2026;111(s2):P33 (rezumat EMN 2026, neindexat în PubMed)Rata de răspuns global96% (23/24)

ClinicalTrials.gov · NCT04674813 ↗Bal S et al. Haematologica 2026;111(s2):P33 (rezumat EMN 2026, neindexat în PubMed) ↗

Ce au vrut să afle

Dacă arlo-cel la doza recomandată este sigur și activ la pacienții cu mielom multiplu recidivat sau refractar tratați mai puțin intens, cu 1–3 regimuri anterioare.

Cum au lucrat

31 de pacienți cu 1–3 regimuri anterioare, inclusiv un inhibitor de și un imunomodulator ¹³. Mediana a fost de 2 regimuri anterioare ¹³. Anticorpul anti-CD38 nu era obligatoriu, iar terapiile anti- anterioare, inclusiv celule CAR T, erau permise ¹³.

Cohortă de extindere fără grup de control ¹³. Pacienții au primit o singură perfuzie de 150 × 10⁶ celule CAR T, după ¹³. a fost opțională și a fost folosită la 61% dintre pacienți ¹³. Toți cei 31 de pacienți au primit perfuzia, după o fabricare reușită ¹³.

Criteriul principal: Criteriul principal a fost siguranța ¹³. Criteriile secundare au cuprins activitatea clinică după criteriile IMWG și farmacocinetica ¹³.

Rezultatele principale

Rata de răspuns global96% (23/24)data-limită 06.06.2025, urmărire mediană 18,3 luni, 24 de pacienți evaluabili ¹³. Rezumatul fazei 3 dă 94% pentru pacienții cu 1–3 linii anterioare la aceeași doză ¹²

Răspuns complet sau mai bun67% (16/24)16 din 24 de pacienți evaluabili ¹³. Valoarea de 71% vine din relatarea congresului EHA 2026, fără rezumat primar verificat ¹⁷

Răspuns complet cu boală minimă reziduală negativă (10⁻⁵)56,3%16 pacienți cu date ¹³. Valoarea de 65% (IC 95% 40,8–84,6%) din 20 de pacienți vine din relatarea congresului EHA 2026, fără rezumat primar verificat ¹⁷

Supraviețuirea fără progresie la 12 luni74%24 de pacienți evaluabili ¹³. Valorile de 73,0% la 12 luni și 62,6% la 18 luni vin din relatarea congresului EHA 2026, fără rezumat primar verificat ¹⁷

Ce le-a ieșit

Autorii raportează că tratamentul a fost bine tolerat ¹³. Ei descriu o rată de răspuns mare, care s-a adâncit în timp, și puține recidive precoce la o urmărire mediană de 18,3 luni ¹³. Autorii consideră arlo-cel o posibilă opțiune în liniile mai timpurii, evaluată acum în QUINTESSENTIAL-2 ¹³. Datele provin dintr-o cohortă mică, fără control ¹³. Nu am identificat o publicație integrală separată pentru această cohortă.^13,12,17

Siguranța

Sindrom de eliberare de citokine la 84% și ICANS la 10%, toate de grad 1–2 și remise ¹³. Evenimente adverse de grad 3–4 la 87%, mai ales citopenii ¹³. Niciun deces nu a fost atribuit evenimentelor adverse ¹³.

QUINTESSENTIAL

Faza 2

ClinicalTrials.gov · NCT06297226 ↗

Ce au vrut să afle

Dacă o singură administrare de arlo-cel produce o rată de răspuns semnificativă la pacienții cu mielom multiplu recidivat sau refractar expuși la patru clase de medicamente, inclusiv terapii anti-.

Cum au lucrat

Adulți cu mielom multiplu recidivat sau refractar, cu cel puțin 3 linii anterioare ⁹. Toți au fost expuși la un imunomodulator, un inhibitor de , un anticorp anti-CD38 și o terapie anti-BCMA ⁹. Tratamentul anterior cu celule CAR T era permis, cel anti- nu ⁹.

Studiu de fază 2 înregistrațional, deschis, multicentric, fără grup de control, cu o perfuzie unică ⁹. Sunt planificați aproximativ 230 de pacienți, în două cohorte ⁹.

Criteriul principal: Criteriul principal este rata de răspuns global, răspuns parțial sau mai bun, la pacienții cu cel puțin 4 linii anterioare ⁹. Criteriile secundare-cheie sunt rata de răspuns complet în aceeași populație ⁹. Li se adaugă rata de răspuns și de răspuns complet la pacienții cu cel puțin 3 linii ⁹.

Rezultatele principale

Rata de răspuns global (≥ 4 linii anterioare)criteriu atins (cifră nepublicată)anunț al producătorului, 08.09.2026

Rata de răspuns complet (≥ 4 și ≥ 3 linii anterioare)criterii atinse (cifre nepublicate)anunț al producătorului

Ce le-a ieșit

La 08.09.2026, producătorul a anunțat atingerea criteriului principal și a criteriilor secundare-cheie ¹⁴. Rezultatele numerice, și siguranța detaliată nu sunt în anunț ¹⁴. Registrul consultat la 18.10.2026 nu are rezultate depuse ⁹.^9,14

Siguranța

Date detaliate nepublicate.

Administrare și farmacologie

administrare, doze evaluate în faza 1, doza recomandată pentru faza 2, limfodepleție, terapie de legătură, expansiune și marker de activitate, farmacocinetică celulară, urmărire pe termen lung.

administrare	O singură perfuzie intravenoasă, după . Etapele sunt: , fabricare, la nevoie, limfodepleție, perfuzie și monitorizarea efectelor adverse.^1,13
doze evaluate în faza 1	Între 25 și 450 × 10⁶ celule CAR T, într-o singură perfuzie. nu a fost atinsă. Singurul deces prin a apărut la doza de 450 × 10⁶ celule.¹
doza recomandată pentru faza 2	150 × 10⁶ celule CAR T, perfuzie unică.^12,13
limfodepleție	În faza 1: fludarabină 30 mg/m² pe zi și ciclofosfamidă 300 mg/m² pe zi, timp de 3 zile. Registrul fazei 1 enumeră și bendamustina, fără doze și fără repartizare pe cohorte. Registrul QUINTESSENTIAL-2 enumeră fludarabina și ciclofosfamida, fără doze și fără calendar.^6,8,10
terapie de legătură	În cohorta fazei 1 cu 1–3 regimuri anterioare a fost opțională. A primit-o 61% dintre pacienți (19 din 31). În QUINTESSENTIAL-2 este obligatorie, începută în cel mult 6 zile de la randomizare, cu sau la alegerea investigatorului.^13,12
expansiune și marker de activitate	Expansiunea celulelor CAR T a depins de doză. solubil a scăzut la toate dozele.^6,18
farmacocinetică celulară	Registrele prevăd concentrația maximă, timpul până la concentrația maximă și aria de sub curbă ale transgenei. În faza 3 se măsoară pe parcursul a până la 5 ani. Valorile nu sunt încă publicate.^8,10
urmărire pe termen lung	Pacienții care primesc arlo-cel în QUINTESSENTIAL-2 intră într-un studiu de urmărire de până la 15 ani de la perfuzie.¹²

Ce nu am putut verifica

9 elemente, căutate din nou o dată pe lună.

Pentru elementele de mai jos nu am găsit încă surse publicate. Le căutăm din nou o dată pe lună și completăm fișa când apar.

Rezultatele numerice ale studiului înregistrațional QUINTESSENTIAL: rata de răspuns, răspunsul complet, durata răspunsului, supraviețuirea fără progresie și siguranța detaliată. Producătorul a anunțat pe 08.09.2026 numai faptul că criteriile au fost atinse. Anunțul spune și că profilul de siguranță a fost concordant cu al altor terapii CAR T și anti-GPRC5D, fără cifre. Această apreciere nu are încă date publicate. Registrul nu avea rezultate depuse la 18.10.2026. Ultima căutare: 18.10.2026.
Statutul de reglementare: depunerea unei cereri de autorizare la FDA sau EMA și desemnările oficiale (RMAT, PRIME, medicament orfan). EMA a publicat o derogare pediatrică pentru BMS-986393, decizia P/0128/2024 din 12.04.2024 ¹⁹. Derogarea nu este o autorizație. Nu am identificat o confirmare oficială a desemnării RMAT. Ea este cunoscută numai din declarația prim-autoarei la ASH 2024, relatată de presa medicală ¹⁵. Listele PRIME, desemnările orfane și evaluările în curs ale EMA nu conțineau produsul la 18.10.2026 ²¹. Ultima căutare: 18.10.2026.
Farmacocinetica celulară a arlo-cel (expansiunea maximă, timpul până la vârf, persistența celulelor CAR T în timp) și imunogenitatea. Rezumatul articolului din Blood și rezumatele de congres nu dau valorile. Rezumatul EHA 2023 descrie numai o expunere celulară dependentă de doză și scăderea BCMA solubil ¹⁸. Registrele fazelor 1 și 3 prevăd evaluări farmacocinetice, fără valori publicate ^8,10. Ultima căutare: 18.10.2026.
Durata fabricării, de la leucafereză la perfuzie, și rata de reușită a fabricării în toate cohortele. În cohorta cu 1–3 regimuri anterioare, toți cei 31 de pacienți au primit perfuzia după o fabricare reușită ¹³. În analiza EHA 2023, la 07.09.2022, 33 din 40 de pacienți înrolați primiseră perfuzia ¹⁸. Articolul din Blood descrie 84 de pacienți tratați ¹, iar registrul 130 de pacienți înrolați în tot protocolul ⁸. Durata fabricării nu este publicată. Ultima căutare: 18.10.2026.
Echivalența dintre clona scFv ET150-8 din descrierea OMS și clona 109 din studiul preclinic al MCARH109. Recenziile afirmă că arlo-cel are aceeași structură cu MCARH109 ^6,16. Nicio sursă consultată nu leagă explicit cele două denumiri ale clonei. Ultima căutare: 18.10.2026.
Doza de arlo-cel și schema de limfodepleție din QUINTESSENTIAL-2. Registrul enumeră fludarabina și ciclofosfamida, fără doze și fără calendar ¹⁰. Doza de arlo-cel nu este precizată ^10,12. Documentele protocolului din registrul UE CTIS nu au fost citite. Ultima căutare: 18.10.2026.
Zilele de administrare a limfodepleției în faza 1 și repartizarea schemelor pe cohorte. Dozele de fludarabină și ciclofosfamidă pe 3 zile sunt publicate ⁶. Administrarea în zilele −5, −4 și −3 și folosirea bendamustinei numai într-o cohortă apar doar în relatarea prezentării ASH 2024 ¹⁵. Registrul enumeră substanțele, fără doze și fără cohorte ⁸. Ultima căutare: 18.10.2026.
Cifrele de siguranță și de administrare din prezentarea ASH 2024, cunoscute numai din presa medicală. Relatarea prezentării dă neutropenie la 74% (grad 3–4: 70%) și anemie la 50% (32%) ¹⁵. Dă trombocitopenie la 46% (29%) și evenimente de grad 3–4 de orice tip la 86% ¹⁵. Dă infecții la 55% (grad 3–4: 19%), iar la doza recomandată 50% și 12% ¹⁵. Dă scădere în greutate la 5 pacienți ¹⁵. Dă absența oricărei intervenții la 79% dintre pacienții cu efecte pe piele, unghii sau mucoasă ¹⁵. Pentru alte neurotoxicități dă grad 3–4 la 7%, fără grad 4–5 ¹⁵. Ele au apărut la doze de 150–450 × 10⁶ celule, cu debut median la 30,5 zile ¹⁵. Nu s-au raportat parkinsonism, sindrom Guillain-Barré sau paralizii de nervi cranieni ¹⁵. Pentru terapia de legătură dă cel mult 28 de zile, oprită cu cel puțin 19 zile înaintea perfuziei ¹⁵. Ea a fost folosită la 57 din 86 de pacienți înrolați ¹⁵. La doza recomandată dă 23 de pacienți evaluabili, cu răspuns complet 48% ¹⁵. Relatările de presă nu susțin singure procente de siguranță. Ultima căutare: 18.10.2026.
Actualizarea cohortei cu 1–3 regimuri anterioare prezentată la congresul EHA 2026. Relatarea de presă dă răspuns complet 71% ¹⁷. Dă răspuns complet cu boală reziduală minimă negativă 65% (IC 95% 40,8–84,6%) din 20 de pacienți ¹⁷. Dă supraviețuire fără progresie 73,0% la 12 luni și 62,6% la 18 luni ¹⁷. Dă infecții la 61,3% și scădere în greutate la 3,2% ¹⁷. Rata de răspuns de 94% la aceeași doză este confirmată de rezumatul fazei 3 ¹². Rezumatul primar S200 al congresului nu a fost recuperat. Ultima căutare: 18.10.2026.

Informațiile au fost verificate la 18.10.2026. Fișa a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale, după sursele de mai jos, și poate conține greșeli.

Termeni explicați

43 de termeni, în ordine alfabetică.

Termenii subliniați punctat din fișă se explică la atingere. Aici sunt toți, în ordinea alfabetică. Definițiile sunt generale, nu despre acest medicament.

anticorp bispecific: Anticorp construit să recunoască două ținte diferite, cu brațe de legare diferite.
BCMA (antigenul de maturare a limfocitelor B): Proteină de pe plasmocite (normale și din mielom) și de pe unele limfocite B mature; ținta unor anticorpi bispecifici, a unor celule CAR-T și a unor ADC.
boală reziduală minimă: Celulele leucemice rămase după tratament în număr prea mic pentru a fi văzute la microscop, detectate prin citometrie în flux sau prin teste moleculare (în engleză, MRD).
CD3: Complex de proteine asociat receptorului de celulă T, prin care se transmite semnalul de activare al limfocitului T.
celule NK: Limfocite ale imunității înnăscute, care pot distruge celule tumorale fără stimulare antigenică prealabilă.
cerere de autorizare a unui produs biologic (BLA): Cererea de autorizare a unui medicament biologic depusă la FDA (Biologics License Application).
chimioterapie de limfodepleție: Chimioterapie scurtă administrată înaintea perfuziei de celule modificate, care scade numărul limfocitelor proprii și le lasă celulelor administrate loc să se multiplice.
criteriile IMWG: Criterii internaționale ale International Myeloma Working Group pentru diagnosticul mielomului și pentru măsurarea răspunsului la tratament.
derogare pediatrică: Decizie EMA care scutește compania de obligația unui plan de investigație pediatrică pentru o anumită boală; nu este o autorizație.
disgeuzie: Modificarea percepției gustului.
domeniu de costimulare (4-1BB): Partea receptorului care adaugă un al doilea semnal, pe lângă cel principal, și susține multiplicarea și supraviețuirea limfocitului T în timp.
doza recomandată pentru faza 2 sau 3: Doza aleasă la sfârșitul unei etape de studiu pentru etapa următoare, pe baza siguranței și a activității observate.
doză maximă tolerată: Cea mai mare doză la care efectele adverse rămân acceptabile într-un studiu de fază 1 cu creșterea dozei.
DPd: Regim folosit în mielomul recidivat: daratumumab, pomalidomidă și dexametazonă.
durata răspunsului: Timpul de la primul răspuns tumoral până la progresia bolii sau deces, la pacienții care au răspuns.
ECOG: Scală a stării generale a pacientului, de la 0 (activitate normală) la 5 (deces).
efecte pe țintă, în afara tumorii: Efecte adverse produse de tratament în țesuturi normale care exprimă aceeași țintă ca tumora.
epitop: Porțiunea scurtă dintr-un antigen pe care o recunoaște efectiv un limfocit T sau un anticorp.
fosforilare: Adăugarea unei grupări fosfat pe o proteină; la receptorii de creștere, fosforilarea arată că semnalul este activ.
fragment variabil monocatenar (scFv): Partea de legare a unui anticorp redusă la regiunile variabile ale lanțului greu și ușor, unite printr-un linker peptidic într-un singur lanț.
GPRC5D: Receptor de membrană exprimat pe plasmocitele maligne din mielomul multiplu și, în țesuturile normale, mai ales în structuri keratinizate; ligandul lui nu este cunoscut.
IC 95%: Intervalul de încredere de 95%: domeniul în care se află, foarte probabil, valoarea reală. La un raport de risc, un interval care nu include 1 arată o diferență semnificativă statistic.
ICANS: Sindrom de neurotoxicitate asociat celulelor efectoare imune: confuzie, tulburări de vorbire, convulsii sau encefalopatie după tratamente care activează limfocitele T.
Kd: Regim folosit în mielomul recidivat: carfilzomib și dexametazonă.
leucafereză: Procedură prin care sângele pacientului este trecut printr-un aparat care reține leucocitele și întoarce restul sângelui; de aici se iau limfocitele pentru terapiile celulare.
medicament orfan: Statut acordat unui medicament pentru o boală rară, care îi aduce sprijin de reglementare și o perioadă de exclusivitate pe piață.
motive ITAM: Secvențe din lanțul CD3ζ care, fosforilate, transmit în celulă semnalul de activare a limfocitului T.
neutropenie: Scădere a numărului de neutrofile din sânge, cu risc crescut de infecții.
NF-κB: Factor de transcripție care pornește gene de supraviețuire și de inflamație. Inhibitorul lui, IκB-α, îl ține inactiv.
perforine și granzime: Proteine din granulele limfocitelor T citotoxice: perforina face pori în membrana celulei țintă, iar granzimele intră prin ei și declanșează moartea celulei.
plasmocit: Celulă provenită din limfocitul B, care produce anticorpi; în mielomul multiplu, o clonă de plasmocite devine malignă.
preclinic: Din studii de laborator sau pe animale, înainte de studiile la om. Rezultatele preclinice nu arată încă efectul la pacienți.
PRIME: Schemă a EMA prin care un medicament experimental primește sprijin științific timpuriu și evaluare accelerată. Nu este o autorizație.
produs autolog: Produs făcut din celulele pacientului însuși, recoltate și modificate special pentru el.
proteazom: Complex de enzime din celulă care distruge proteinele marcate pentru degradare.
sindrom de activare macrofagică: Activare excesivă a macrofagelor, cu febră, citopenii, feritină mare și afectarea organelor; se suprapune cu limfohistiocitoza hemofagocitară.
sindrom de eliberare de citokine: Reacție inflamatorie generală produsă de citokinele eliberate de limfocitele T activate; se manifestă prin febră, hipotensiune și hipoxie.
stomatită: Inflamație a mucoasei gurii, cu durere și uneori ulcerații, care poate îngreuna alimentația.
supraviețuire fără progresie: Timpul de la începutul tratamentului (sau de la randomizare) până la creșterea bolii sau deces (în engleză, PFS).
supraviețuire globală: Timpul de la randomizare până la deces, din orice cauză (în engleză, OS).
terapie de legătură: Tratament administrat între recoltarea celulelor și perfuzia lor, cât timp produsul este fabricat, ca să țină boala sub control.
toxicitate limitantă de doză: Efect advers sever, definit dinainte în protocol, care oprește creșterea dozei într-un studiu de fază 1.
vector lentiviral: Virus modificat în laborator, incapabil să se înmulțească, folosit pentru a introduce o genă nouă în celulele cultivate.

Surse

22 de surse.

Bal S, Htut M, Nadeem O, Anderson LD, Gregory T, Koçoğlu MH, et al., Berdeja JG. Arlocabtagene autoleucel: a GPRC5D-targeted CAR T-cell therapy for heavily pretreated relapsed/refractory multiple myeloma. Blood. 2026;148:1240-1250. PMID 42233419. PubMed ↗ · DOI 10.1182/blood.2025030750
Organizația Mondială a Sănătății. International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN): Proposed INN List 130 — arlocabtagene autoleucel. WHO Drug Information. 2023;37(4):976-977. OMS (INN) (PDF) ↗
Smith EL, Harrington K, Staehr M, Masakayan R, Jones J, Long TJ, et al. GPRC5D is a target for the immunotherapy of multiple myeloma with rationally designed CAR T cells. Sci Transl Med. 2019;11(485):eaau7746. PMID 30918115. PubMed ↗ · DOI 10.1126/scitranslmed.aau7746
Mailankody S, Devlin SM, Landa J, Nath K, Diamonte C, Carstens EJ, et al. GPRC5D-Targeted CAR T Cells for Myeloma. N Engl J Med. 2022;387(13):1196-1206. PMID 36170501. PubMed ↗ · DOI 10.1056/NEJMoa2209900
Jurgens EM, Firestone RS, Chaudhari J, Hosszu K, Devlin SM, Shah UA, et al. Phase I Trial of MCARH109, a GPRC5D-Targeted Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy for Multiple Myeloma: An Updated Analysis. J Clin Oncol. 2025;43(5):498-504. PMID 39631041. PubMed ↗ · DOI 10.1200/JCO-24-01785
Rodriguez-Otero P, van de Donk NWCJ, Pillarisetti K, Cornax I, Vishwamitra D, Gray K, et al., Chari A. GPRC5D as a novel target for the treatment of multiple myeloma: a narrative review. Blood Cancer J. 2024;14(1):24. PMID 38307865. PubMed ↗ · DOI 10.1038/s41408-023-00966-9
Larson RC, Maus MV. Recent advances and discoveries in the mechanisms and functions of CAR T cells. Nat Rev Cancer. 2021;21(3):145-161. PMID 33483715. PubMed ↗ · DOI 10.1038/s41568-020-00323-z
ClinicalTrials.gov. NCT04674813: A Phase 1, Multicenter, Open-Label Study of CC-95266 in Subjects With Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (Juno Therapeutics, a Bristol-Myers Squibb Company). Consultat 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
ClinicalTrials.gov. NCT06297226: A Phase 2, Open-Label, Multicenter Study of Arlocabtagene Autoleucel (BMS-986393), a GPRC5D-directed CAR T Cell Therapy in Adult Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (QUINTESSENTIAL). Consultat 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
ClinicalTrials.gov. NCT06615479: A Study to Compare the Efficacy and Safety of BMS-986393 Versus Standard Regimens in Adult Participants With Relapsed or Refractory and Lenalidomide-exposed Multiple Myeloma (QUINTESSENTIAL-2). Consultat 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
ClinicalTrials.gov. NCT06121843: A Phase 1, Multicenter, Open-label Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of Arlocabtagene Autoleucel (BMS-986393) in Novel Combinations in Participants With Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Consultat 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
Lebel E, et al., Rodriguez-Otero P. Phase 3 study of arlocabtagene autoleucel (arlo-cel) vs. standard of care in adults with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) exposed to lenalidomide (QUINTESSENTIAL-2) — trial in progress. 7th European Myeloma Network Meeting, Praga, 16–18.04.2026, poster P58. Haematologica. 2026;111(s2). Haematologica (rezumat EMN) ↗ · DOI 10.3324/haematol.2026.s2.14111
Bal S, Htut M, Berdeja J, Anderson L, Rossi A, Gregory T, et al., Nadeem O. Arlocabtagene autoleucel (arlo-cel; CC-95266; BMS-986393), a GPRC5D-targeted CAR T-cell therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: updated Phase 1 safety and efficacy results in patients with 1–3 prior regimens. 7th European Myeloma Network Meeting, Praga, 16–18.04.2026, poster P33. Haematologica. 2026;111(s2). Haematologica (rezumat EMN) ↗ · DOI 10.3324/haematol.2026.s2.14112
Bristol Myers Squibb. Bristol Myers Squibb Announces Positive Topline Results from Registrational Phase 2 QUINTESSENTIAL Trial of the Potential First-in-Class GPRC5D-Directed CAR T Cell Therapy Arlocabtagene Autoleucel. Comunicat de presă, 08.09.2026. comunicat BMS ↗
OncLive. Arlo-cel elicits 87% ORR in heavily pretreated relapsed/refractory multiple myeloma (relatare a prezentării Bal S et al. la congresul ASH 2024). 10.12.2024. OncLive (relatare ASH 2024) ↗
Sperling AS. CAR-T Cell Therapy: Engineering Remission in Refractory Myeloma. Cancer J. 2026;32:e00854. PMID 42809697. PubMed ↗ · DOI 10.1097/PPO.0000000000000854
CancerNetwork. Arlo-cel produces deep responses in pretreated R/R multiple myeloma (relatare a rezumatului S200, Bal S et al., congresul EHA 2026, Stockholm). 15.06.2026. CancerNetwork (relatare EHA 2026) ↗
Bal S, Berdeja J, Htut M, Kocoglu M, Gregory T, Anderson L, et al., Nadeem O. S193: BMS-986393 (CC-95266), a G protein-coupled receptor class C group 5 member D (GPRC5D)-targeted CAR T-cell therapy for relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): results from a phase 1 study. HemaSphere. 2023;7(Suppl):S193. PMCID PMC10428438. Europe PMC (rezumat EHA 2023) ↗
European Medicines Agency. Decizia P/0128/2024 din 12 aprilie 2024 privind acordarea unei derogări specifice de produs pentru celule T autologe care exprimă un receptor antigenic chimeric împotriva GPRC5D (BMS-986393). EMEA-003543-PIP01-23, EMA/114622/2024. EMA (derogare pediatrică) (PDF) ↗
U.S. Food and Drug Administration. Approved Cellular and Gene Therapy Products. Conținut actualizat la 17.09.2026, consultat la 18.10.2026. Lista nu conține arlocabtagene autoleucel. FDA ↗
European Medicines Agency. Medicines: downloadable medicines data table, plus listele PRIME, desemnările orfane și medicamentele aflate în evaluare. Căutate la 18.10.2026 după arlocabtagene, BMS-986393, CC-95266 și GPRC5D, fără nicio înregistrare pentru produs. EMA ↗
Suzuki T, Iida S. Advances and future perspectives in chimeric antigen receptor T-cell and bispecific antibody therapies for multiple myeloma. J Clin Exp Hematop. 2025. PMID 41320284. PubMed ↗ · DOI 10.3960/jslrt.25038