Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Studii clinice în RomâniaMedicament aflat în studii clinice · fișă științifică

IDRX-42

Cunoscut și ca: velzatinib (nume supus aprobării USAN), GSK6042981, M4205

Clasa: inhibitor selectiv de tirozin-kinază al receptorului KIT mutantȚinta: receptorul tirozin-kinazic KIT
Cuprins
  1. Pe scurt
  2. De reținut
  3. Cum acționează
  4. Siguranța
  5. Autorizări
  6. Etapele dezvoltării
  7. Studii publicate
  8. Administrare și farmacologie
  9. Ce nu am putut verifica
  10. Termeni explicați
  11. Surse

Este o fișă de informare științifică pentru medici, realizată cu ajutorul inteligenței artificiale după surse publicate (citate mai jos). Nu este material promoțional și nu a fost făcută la cererea sau cu sprijinul vreunui producător.

Pe scurt

IDRX-42 (velzatinib, GSK6042981, fost M4205) este un administrat pe cale orală 1,5,16. Țintește receptorul KIT mutant din (GIST) 1,2.
A fost proiectat să blocheze atât primare ale KIT, cât și care apar după imatinib 1,2. Datele de mecanism sunt 1. Selectivitatea față de alte kinaze, în special față de și FLT3, este mare 1,2.
Medicamentul nu are autorizație de punere pe piață 16,27. Baza de date Drugs@FDA nu conținea nicio înregistrare pentru el la 18.10.2026 26. GSK raportează desemnările FDA , pentru GIST după progresie sau intoleranță la imatinib, și Orphan Drug, pentru GIST 14,16.
Studiile principale testează medicamentul la pacienți cu GIST metastatice sau nerezecabile și mutații KIT 4,5,6:
  • StrateGIST 1, studiu de fază 1/1b 4;
  • StrateGIST 3, studiu de fază 3 față de sunitinib după imatinib, cu centre și în România 5;
  • StrateGIST Frontline, studiu de fază 3 față de imatinib în prima linie 6.
Clasa terapeuticăinhibitor selectiv de tirozin-kinază al receptorului KIT mutant (moleculă mică, administrată oral)
Țintareceptorul tirozin-kinazic KIT (CD117) mutant. Mutațiile primare activatoare sunt în exonii 9 și 11. Mutațiile secundare de rezistență sunt în buzunarul de legare a ATP (exonii 13 și 14) și în bucla de activare (exonii 17 și 18)
Dezvoltat deMerck KGaA a descoperit IDRX-42, inițial cu codul M4205, și l-a licențiat către IDRx, Inc. (SUA) 1. Dezvoltarea clinică a început în august 2022 4. GSK a anunțat achiziția IDRx în ianuarie 2025 și finalizarea ei în februarie 2025 15,21. GSK datorează companiei Merck plăți condiționate de succes și redevențe pentru medicament 15,21.

De reținut pentru medicul care trimite un pacient

  • IDRX-42 (velzatinib) rămâne experimental 16,27. În România, registrul listează centre pentru StrateGIST 3 (NCT07218926) în București, Craiova și Timișoara 5. Studiul compară medicamentul cu sunitinib la pacienți cu GIST metastatice sau nerezecabile, după progresie sau intoleranță la imatinib 5. Celelalte studii din fișă nu listează centre în România 4,6,7.
  • Selecția pacienților în StrateGIST 3 se face după tumorii 5,18:
    • tumora trebuie să aibă mutații KIT și/sau PDGFRA, documentate din țesut 5;
    • sunt excluse GIST fără mutații în ambele gene și tumorile cu PDGFRA exon 18 5;
    • randomizarea se stratifică după mutația KIT (exon 11, exon 9, alte mutații) 18.
  • Datele de eficacitate provin din StrateGIST 1, un studiu fără braț de control 4. Nu am identificat o publicare primară completă, indexată, a rezultatelor 24. Cifrele din fișă vin din comunicatele companiei și din relatările presei medicale despre rezumatele de congres 14,17. Răspunsurile din prima și a doua linie sunt în parte neconfirmate 17.
  • Comunicatele și presa descriu ca frecvente efectele adverse digestive (diaree, greață, ), oboseala și 13,18. Procentele de întreruperi temporare și de reducere a dozei sunt la „Ce nu am putut verifica”.
  • Nu am găsit rezultate publicate pentru ajustarea dozei în insuficiența hepatică sau renală și pentru interacțiunile cu omeprazol ori ciclosporină 9,10,11. Registrul arată studiile dedicate fără recrutare începută, cu date de început estimate 9,10,11.

Paginile acestor studii pe ionco.ro: StrateGIST 3

Cum acționează

Mecanismul pas cu pas, cu animații.

Structura moleculei

tip de moleculă
Moleculă mică sintetică, formula C29H32N8O, masa moleculară 508,6 g/mol. Denumire chimică (IUPAC): N-{[4-(1-metilpirazol-4-il)fenil]metil}-6-[7-(3-pirolidin-1-ilpropoxi)imidazo[1,2-a]piridin-3-il]pirimidin-4-amină. 19
nucleu chimic și origine
Nucleu imidazopiridinic, provenit dintr-un compus identificat prin screening de mare capacitate pe enzima KIT V654A. Optimizarea chimică a urmărit acoperirea tuturor mutațiilor KIT relevante și menținerea selectivității față de FLT3 și . 1,2
legarea în KIT
cu al KIT, la 2,1 Å (PDB 7ZW8). V654 și reziduul gatekeeper T670 sunt locurile celor mai frecvente mutații de rezistență din exonii 13 și 14. Contactele directe ale moleculei cu ele explică activitatea pe mutațiile din buzunarul ATP. O sinteză indexată clasifică IDRX-42 drept inhibitor KIT de tip II. Conformația DFG nu a fost confirmată în sursele consultate. 1,22
formulare
Sunt descrise capsule de 400 mg și tablete de 300 mg. Comunicatul companiei din 2024 raportează pentru tabletă o expunere la comparabilă cu a capsulei de 400 mg. 23,14

Mecanismul, pas cu pas

IDRX-42 (velzatinib)moleculă mică orală, capsule și tabletesângenucleuIDRX-42(velzatinib)KIT mutantîn membranaceluleicelulatumorală deGIST cumutații KITCalea pe care acționeazăKIT mutant activ fără ligand(exon 9/11)buzunarul ATP al domeniuluikinazic KITsemnal opritautofosforilarea KIT (Y703)fosforilarea ERK1/2 și AKTproliferare și supraviețuireEfectul asupra celulei / țesutuluiscade autofosforilarea KIT,inclusiv la mutațiile secundare(preclinic)scade semnalul ERK1/2 și AKT(preclinic)viabilitate celulară și mitozereduse (preclinic)regresii tumorale și degeneraremixoidă în modele animalescădere a ADN-ului tumoralcirculant cu mutații KIT (relatatde presă)123456La pacient: Studiile clinice evalueazăreducerea sau stabilizarea tumorii,inclusiv la pacienții cu mutații derezistență apărute după imatinib.Preclinic, activitatea este redusă peunele mutații combinate AP/AL.În asociere: Monoterapie. În studiilede fază 3 se compară cu sunitinib,după imatinib, și cu imatinib, în primalinie.

IDRX-42 (velzatinib) (medicamentul studiat) ținta celula tumorală medicamentul asociat✕ inhibă etape oprite

Pașii din desen

  1. Mutațiile primare KIT din exonul 9 sau exonul 11 activează receptorul fără ligand 1. Sub imatinib apar în buzunarul ATP (exonii 13/14) sau în (exonii 17/18) 1.
  2. IDRX-42 pătrunde în celulă și se leagă în buzunarul ATP al domeniului kinazic KIT, cu contacte directe cu reziduurile V654 și T670 1,2.
  3. În celule, IDRX-42 inhibă KIT (tirozina 703) 1. este 4 nmol/L în celulele GIST430 (deleție în exonul 11), 48 nmol/L în GIST430/654 (plus V654A) și 4 nmol/L în Kasumi-1 (KIT N822K) 1.
  4. În modele celulare, IDRX-42 scade și . Acestea transmit semnalul KIT de proliferare și supraviețuire 1.
  5. În modele , scad viabilitatea celulelor GIST dependente de KIT și numărul mitozelor 1,3. Xenogrefele pot regresa, inclusiv cele rezistente la imatinib 1. Modelele cu K642E prezintă 3.
  6. Presa medicală relatează, în StrateGIST 1, o scădere cu peste 99% a fracției mutante KIT din , la majoritatea pacienților 17,18. Scăderea apare în exonii 9, 11, 13, 14 și 17 17,18.

Ținta și dovezile preclinice

KIT este principalul factor oncogenic în aproximativ 80% dintre GIST metastatice 1. Mutațiile primare din regiunea extracelulară (exonul 9) apar la aproximativ 10% dintre aceste tumori 1. Cele din domeniul (exonul 11) apar la aproximativ 67% 1.
Sub imatinib apar la 50–80% dintre pacienții cu progresie 1. Aceste mutații diferă adesea între leziunile aceluiași pacient 1.
Medicamentele folosite după imatinib acoperă incomplet aceste mutații 1:
  • sunitinib este activ pe mutațiile din buzunarul ATP și puțin activ pe cele din ;
  • regorafenib are profilul invers;
  • ripretinib acționează în principal pe bucla de activare.
În leziunile care progresează sub ripretinib apar frecvent mutații din buzunarul ATP asociate, pe aceeași alelă, cu mutații ale buclei de activare ( AP/AL) 20. Aceste genotipuri conferă rezistență mare la ripretinib 20. Activitatea sunitinib pe ele variază între modele, iar relevanța clinică rămâne incertă 20.
IDRX-42 a fost proiectat pentru o acoperire largă a mutațiilor KIT, cu selectivitate față de și FLT3 1. Inhibarea acestor kinaze poate contribui la hipertensiune arterială și la toxicitate hematologică 1. Activitatea pe unele mutații AP/AL este redusă în modele celulare 20.
În testele , IDRX-42 a avut activitate largă pe variantele KIT studiate 1. În celule vii, la 1 nmol/L a ocupat peste 80% din țintă pentru V559D, L576P, V654A, D816H și A829P 1. La 100 nmol/L a ocupat cel puțin 50% din țintă pentru T670I și peste 80% pentru D816V 1. În celulele GIST430/654, inhibarea a fost comparabilă cu cea a sunitinib 1. Comparațiile cu imatinib și ripretinib au depins de variantă și de test 1. Linia GIST48B, care nu depinde de KIT, a fost practic nesensibilă ( 16 μmol/L) 1.
Selectivitatea a fost măsurată pe 398 de kinaze. La 1 μmol/L, IDRX-42 a inhibat cu peste 80% numai KIT și cinci kinaze înrudite (PDGFRA, PDGFRB, CSF1R, FLT3, LCK) 1.
Pe celelalte kinaze testate în celule 1:
  • IDRX-42 nu a inhibat VEGFR2 până la 10 μmol/L;
  • a inhibat slab CSF1R (IC50 952 nmol/L);
  • a fost mai puțin activ pe FLT3 decât inhibitorul experimental NB003.
Într-un panel de 320 de linii tumorale, numai 6 linii au avut GI50 sub 100 nmol/L 1. Toate cele 6 aveau alterări ale kinazelor-țintă 1.
În de GIST, IDRX-42 a produs regresii complete la 10 mg/kg/zi în modele cu mutații în exonul 11 1. A produs regresii complete și într-un , cu V654A, rezistent la imatinib 1. A redus tumorile cu mutații ale buclei de activare: Y823D și, în xenogrefe de leucemie, N822K 1. În modelul cu exonul 11, tumorile nu au recreșcut în timpul celor 160 de zile de tratament continuu 1.
Un studiu condus la KU Leuven, cu participarea unor cercetători Merck, a arătat reducerea tumorilor cu exonul 9 sau exonul 13 (K642E) 3. Creșterea unui model cu mutații în exonii 11 și 17 a fost întârziată 3.

Profilul de siguranță cunoscut

profilul clinic general, date preclinice relevante pentru toxicitate; frecvențe și conduită.

Apăsați pe o reacție adversă ca să vedeți frecvența, gradele și măsurile descrise în studii.

Profilul clinic general (comunicate și presă)
  • Nu am găsit un articol evaluat colegial cu datele de siguranță din StrateGIST 1.
  • Comunicatele companiei raportează efecte adverse legate de tratament în principal de grad mic.
  • Efectele cu frecvența ≥ 20% au fost diaree, greață, scăderea apetitului, vărsături, și oboseală. Efectele digestive au fost, la majoritatea pacienților, de grad 1.
  • Relatarea presei despre analiza ASCO 2026, la pacienți din prima și a doua linie, numește frecvente diaree, greață, disgeuzie, și oboseală.
  • Procentele de reducere a dozei, întrerupere, oprire și evenimente de grad ≥ 3 provin numai din comunicate și presă. Le-am trecut la „Ce nu am putut verifica”.13,14,18,24
Date preclinice relevante pentru toxicitate
  • Molecula nu inhibă până la 10 μmol/L. Potrivit autorilor, acest lucru ar putea reduce riscul de hipertensiune arterială întâlnit cu sunitinib și regorafenib.
  • Concentrația liberă eficace estimată la om este de 5–16 ori sub pentru FLT3, kinază asociată cu toxicitatea hematologică.
  • La șoarece au apărut efecte minime, dependente de doză, asupra celulelor hematopoietice la doze ≥ 35 mg/kg/zi. Doza de 25 mg/kg/zi a fost tolerată 160 de zile.1

Autorizări de punere pe piață

Fără autorizare de punere pe piață.

La data verificării (18.10.2026) nu am găsit nicio autorizare de punere pe piață pentru acest medicament. Accesul are loc de regulă prin studii clinice. În anumite situații pot exista programe de acces compasional sau alte mecanisme autorizate; disponibilitatea și condițiile se verifică individual cu medicul și autoritățile competente.

Cum a ajuns aici: etapele dezvoltării

14 etape, 2022–2026.
  1. 2022
    1. 08.2022Începe studiul de fază 1/1b StrateGIST 1 (NCT05489237), primul la om, în GIST metastatice sau nerezecabile. IDRx sponsorizează studiul. IDRx a licențiat molecula de la Merck KGaA.4,1
  2. 2023
    1. 02.2023Se publică descoperirea M4205 (Merck KGaA) în Journal of Medicinal Chemistry.2
    2. 08.2023Se publică în Clinical Cancer Research un studiu pe de GIST, condus la KU Leuven, cu participarea cercetătorilor Merck.3
  3. 2024
    1. 05.2024Se încheie escaladarea dozei și începe faza 1b, cu tablete de 300 mg. La ASCO 2024 se prezintă primele date actualizate, la 73 de pacienți.13,14
    2. 11.2024La congresul CTOS 2024 se prezintă date actualizate din StrateGIST 1, la 89 de pacienți. IDRx anunță desemnările FDA și de . IDRx anunță și acordul cu FDA asupra designului studiului de fază 3 StrateGIST 3.14
  4. 2025
    1. 01.2025GSK anunță achiziția IDRx, pentru până la 1,15 miliarde USD.15
    2. 02.2025GSK anunță, la 24 februarie, finalizarea achiziției IDRx.21
    3. 07.2025Se publică caracterizarea preclinică completă în Molecular Cancer Therapeutics.1
    4. 12.2025Începe studiul de fază 3 StrateGIST 3 (NCT07218926). Studiul compară IDRX-42 cu sunitinib după imatinib. Sunt estimați 450 de pacienți, cu centre și în România.5
  5. 2026
    1. 05.2026GSK anunță la 26 mai 2026 prezentările ASCO despre velzatinib, cu analize în prima linie și pe mutații KIT și . Registrul StrateGIST 3 menționează numele ca supus aprobării USAN.16,5
    2. 07.2026Începe studiul de fază 3 StrateGIST Frontline (NCT07585266). Studiul compară velzatinib cu imatinib în prima linie. Sunt estimați 800 de pacienți.6,16
    3. 08.2026Începe în Japonia studiul de fază 2 StrateGIST J (NCT07689201), după imatinib, sunitinib, regorafenib și pimitespib.7
    4. 09.2026Se înregistrează individual și studiul de continuare a tratamentului StrateGIST Legacy. Accesul extins vizează GIST cu mutații KIT în exonii 9, 11, 13 sau 17, după cel puțin 3 linii.8,12
    5. 10.2026Se publică în registru studiile de farmacologie clinică: insuficiență hepatică, insuficiență renală și interacțiuni medicamentoase.9,10,11

Studii publicate

3 studii.

Fiecare card este un studiu publicat: faza, publicația și rezultatul principal. Apăsați pe card ca să vedeți ce au vrut să afle autorii, cum au lucrat, toate rezultatele și concluzia.

Rezultatele sunt redate exact cum au fost publicate. Ele descriu grupuri de pacienți și nu arată cum ar răspunde un anumit pacient.

StrateGIST 1, escaladarea dozei (actualizări distincte: ASCO 2024 și CTOS 2024)

Faza 1Schöffski P, Heinrich MC, Trent JC et al. StrateGIST 1: a first-in-human phase 1 study of IDRX-42 in patients with metastatic GIST resistant to prior TKIs. J Clin Oncol 2024;42(16 suppl):11501 (rezumat ASCO 2024, neindexat în PubMed)Rata de răspuns obiectiv, analiza ASCO 2024, toate liniile (n = 66 evaluabili)23% (15/66): numai răspunsuri parțiale

ClinicalTrials.gov · NCT05489237 ↗Schöffski P, Heinrich MC, Trent JC et al. StrateGIST 1: a first-in-human phase 1 study of IDRX-42 in patients with metastatic GIST resistant to prior TKIs. J Clin Oncol 2024;42(16 suppl):11501 (rezumat ASCO 2024, neindexat în PubMed) ↗

Ce au vrut să afle

Ce doză de IDRX-42 poate fi administrată sigur și ce activitate antitumorală are la pacienții cu GIST metastatice sau nerezecabile cu mutații KIT, după progresie sub imatinib și, la majoritatea, sub mai multe linii de tratament.

Cum au lucrat

Comunicatul companiei din 14.11.2024 raportează 89 de pacienți cu GIST cu mutații KIT, la data de închidere 30.09.2024. Mediana liniilor anterioare era 4. Dintre ei, 17% primiseră o singură linie, 11% două linii și 72% trei sau mai multe.

Studiu deschis, fără braț de control, cu escaladarea dozei. S-au raportat doze totale de 120–1200 mg pe zi. Registrul precizează evaluarea răspunsului după criteriile modificate pentru GIST.

Criteriul principal: Siguranța și toxicitățile limitante de doză, doza maximă tolerată și doza recomandată pentru faza 1b. Rata de răspuns a fost criteriu secundar.

Rezultatele principale

Rata de răspuns obiectiv, analiza ASCO 2024, toate liniile (n = 66 evaluabili)23% (15/66): numai răspunsuri parțialeîn linia a doua, 6 răspunsuri parțiale la 14 pacienți (43%); cifre citate într-o sinteză evaluată colegial, altă analiză decât cea CTOS de mai jos
Rata de răspuns obiectiv, analiza CTOS 2024, toate liniile (n = 87 evaluabili)29% (25/87): 1 răspuns complet, 24 parțialela doza recomandată pentru faza 1b: 26% (10/38); comunicatul companiei, fără articol evaluat colegial
Rata de răspuns obiectiv în linia a doua (n = 15)53% (8/15): 1 răspuns complet, 7 parțiale50% (7/14) la doza recomandată sau sub aceasta; supraviețuirea fără progresie la 6 luni 85%, mediana neatinsă; comunicatul companiei
Supraviețuirea fără progresie (mediană), linia a treia sau ulterioare (n = 72)9,2 lunilinia a treia: 12,9 luni (n = 10); linia a patra sau ulterioare, fără ripretinib anterior: 9,2 luni (n = 25); comunicatul companiei
Doza maximă toleratăneatinsă, potrivit comunicatelor companiei; doza recomandată pentru faza 1b: 400 mg capsulă / 300 mg tabletă o dată pe zitoxicitățile limitante de doză sunt la „Ce nu am putut verifica”

Ce le-a ieșit

Compania raportează activitate antitumorală în toate liniile, mai mare în linia a doua. Compania raportează și efecte adverse în principal de grad mic la doza recomandată. Datele provin dintr-un studiu fără braț de control. Sursele sunt rezumate de congres și comunicate, fără intervale de încredere. în linia a doua era imatură.4,13,14,24

Siguranța

Comunicatele companiei raportează efecte adverse în principal de grad mic. Efectele cu frecvență ≥ 20% au fost digestive (diaree, greață, scăderea apetitului, vărsături, disgeuzie) și oboseala. Procentele de reducere a dozei sunt la „Ce nu am putut verifica”.

StrateGIST 1, analiza pe prima și a doua linie după statusul mutațiilor KIT (ASCO 2026)

Faza 1/1bJones RL et al. Velzatinib (IDRX-42) as 1L or 2L therapy for advanced GIST by KIT mutation status: a subset analysis of the phase 1/1b StrateGIST 1 study. J Clin Oncol 2026;44(16 suppl):11501 (rezumat ASCO 2026, neindexat în PubMed)Rata de răspuns obiectiv, inclusiv răspunsurile neconfirmate, prima linie (n = 23)65%: 1 răspuns complet, 14 parțiale

ClinicalTrials.gov · NCT05489237 ↗Jones RL et al. Velzatinib (IDRX-42) as 1L or 2L therapy for advanced GIST by KIT mutation status: a subset analysis of the phase 1/1b StrateGIST 1 study. J Clin Oncol 2026;44(16 suppl):11501 (rezumat ASCO 2026, neindexat în PubMed) ↗

Ce au vrut să afle

Ce activitate și ce toleranță are velzatinib la pacienții cu GIST avansate netratați anterior (prima linie) sau după imatinib (a doua linie), în funcție de mutațiile KIT.

Cum au lucrat

Presa medicală relatează pacienți cu GIST avansate cu mutații KIT. Eficacitatea a fost evaluată la 23 de pacienți în prima linie și la 48 în a doua linie. Analiza de siguranță include 73 de pacienți din prima și a doua linie. Datele s-au închis în aprilie 2026.

Cohorte de expansiune deschise, fără braț de control, definite după linia de tratament. Dozele recomandate pentru faza 1b au fost 300 mg și 500 mg o dată pe zi. Răspunsul este evaluat după criteriile modificate pentru GIST.

Criteriul principal: În faza 1b, registrul indică drept criterii principale siguranța și rata de răspuns. Supraviețuirea fără progresie este criteriu secundar. Analiza ASCO 2026 raportează supraviețuirea fără progresie pentru linia a doua.

Rezultatele principale

Rata de răspuns obiectiv, inclusiv răspunsurile neconfirmate, prima linie (n = 23)65%: 1 răspuns complet, 14 parțialeIC 95% 42,7–83,6; urmărire mediană 7,4 luni; supraviețuirea fără progresie imatură; relatare de presă a rezumatului ASCO 2026, fără articol evaluat colegial
Rata de răspuns obiectiv, inclusiv răspunsurile neconfirmate, a doua linie (n = 48)40%: 2 răspunsuri complete, 17 parțialeIC 95% 25,8–54,7; boală stabilă la 50%, progresie la 10%; relatare de presă a rezumatului ASCO 2026
Supraviețuirea fără progresie (mediană), a doua linie13,7 luni (IC 95% 8,6–18,4)urmărire mediană 18,4 luni; relatare de presă a rezumatului ASCO 2026

Ce le-a ieșit

Investigatorii raportează, în relatările de presă, activitate antitumorală și un profil de siguranță tolerabil indiferent de mutațiile KIT. Răspunsurile sunt în parte neconfirmate. Cohortele sunt mici și fără braț de control. Comparația cu tratamentele standard se face în StrateGIST 3 și StrateGIST Frontline.16,17,18

Siguranța

Procentele de siguranță (grad ≥ 3, reduceri, întreruperi) provin numai din relatarea presei medicale. Ele sunt la „Ce nu am putut verifica”.

StrateGIST 1, eficacitatea pe linii de tratament și răspunsul ADN-ului tumoral circulant (ASCO 2026)

Faza 1/1bHeinrich MC et al. Efficacy of velzatinib (IDRX-42) in patients with advanced/metastatic GIST by line of therapy and circulating tumor DNA response in the phase 1/1b StrateGIST 1 trial. J Clin Oncol 2026;44(16 suppl):11520 (rezumat ASCO 2026, neindexat în PubMed)Linia a treia (n = 26)rată de răspuns 27% (IC 95% 11,6–47,8); supraviețuire fără progresie mediană 9,2 luni (IC 95% 3,7–12,9)

ClinicalTrials.gov · NCT05489237 ↗Heinrich MC et al. Efficacy of velzatinib (IDRX-42) in patients with advanced/metastatic GIST by line of therapy and circulating tumor DNA response in the phase 1/1b StrateGIST 1 trial. J Clin Oncol 2026;44(16 suppl):11520 (rezumat ASCO 2026, neindexat în PubMed) ↗

Ce au vrut să afle

Ce activitate are velzatinib la pacienții cu GIST tratați anterior cu cel puțin două linii și dacă mutațiile KIT detectate în (ctDNA) la început și dispariția lor sub tratament se asociază cu rezultatul.

Cum au lucrat

Presa medicală relatează pacienți din toate cohortele (256 tratați până în septembrie 2025). Analiza de eficacitate (decembrie 2025) include 26 de pacienți în linia a treia și 140 în linia a patra sau ulterioare. Analiza prognostică include 225 de pacienți cu ADN tumoral circulant la început.

Analiză a cohortelor deschise, fără grup de control. ADN-ul tumoral circulant (ctDNA, analizat cu Guardant360) a fost recoltat la început și în săptămânile 2, 4, 8 și 32.

Criteriul principal: Analiză de eficacitate pe linii de tratament și de răspuns al ADN-ului tumoral circulant. În protocol, supraviețuirea fără progresie este criteriu secundar.

Rezultatele principale

Linia a treia (n = 26)rată de răspuns 27% (IC 95% 11,6–47,8); supraviețuire fără progresie mediană 9,2 luni (IC 95% 3,7–12,9)fără bezuclastinib anterior (n = 22): 32% și 11,1 luni; relatare de presă a rezumatului ASCO 2026, fără articol evaluat colegial
Linia a patra sau ulterioare (n = 140)rată de răspuns 24% (IC 95% 16,8–31,5); supraviețuire fără progresie mediană 5,6 luni (IC 95% 5,3–7,4)linia a patra fără ripretinib, bezuclastinib, NB003 sau THE-630 anterior (n = 39): 44% și 11,0 luni
Rata de răspuns după mutația KIT din ctDNA (toate liniile)exon 9: 44% (n = 43); exon 17: 23% (n = 87); exon 14: 20% (n = 10); exon 11: 19% (n = 119); exon 13: 17% (n = 66)un pacient cu mutații în mai mulți exoni apare în mai multe grupuri
Supraviețuirea fără progresie după ADN-ul tumoral circulant la începutctDNA nedetectabil (n = 45): 16,59 lunifață de ctDNA detectabil (n = 180): 7,26 luniHR 0,39; p < 0,001; comparație prognostică între subgrupuri, nu între tratamente; relatare de presă a rezumatului ASCO 2026

Ce le-a ieșit

Investigatorii raportează activitate în toate liniile. Raportează o activitate mai mare la pacienții cu mutații în exonul 9 detectate în ADN-ul tumoral circulant. Ei consideră statusul mutațiilor KIT pe exoni și detectabilitatea ADN-ului tumoral circulant la început markeri prognostici. Legătura dintre beneficiul clinic și răspunsul molecular rămâne de studiat.16,17,18

Siguranța

Sursele consultate nu dau frecvențele evenimentelor adverse pentru această analiză.

Administrare și farmacologie

administrare, doze evaluate în faza 1, dozele din cohortele de expansiune, farmacocinetică la om, estimări preclinice, interacțiuni și populații speciale.
administrare
  • Oral, o dată sau de două ori pe zi, continuu, în cicluri de 28 de zile (faza 1).
  • Pentru expansiunea de fază 1b, o sinteză indexată raportează tableta de 300 mg o dată pe zi.4,24
doze evaluate în faza 1
  • Doze totale de 120–1200 mg pe zi, de la 120 mg o dată pe zi până la 600 mg de două ori pe zi.
  • nu a fost atinsă, potrivit comunicatelor companiei.24,17,13,14
dozele din cohortele de expansiunePresa medicală relatează dozele de 300 mg și 500 mg o dată pe zi, folosite în cohortele de fază 1b ale analizelor din 2026.17
farmacocinetică la om
  • Nu am găsit valori clinice publicate pentru sau pentru .
  • Protocolul StrateGIST 1 include un concentrație–interval .4,23
estimări preclinice
  • Clearance plasmatic estimat 0,20 L/oră/kg, volum de distribuție 9,5 L/kg, timp de înjumătățire terminal estimat aproximativ 33 de ore.
  • Doza eficace estimată la om: 40–140 mg pe zi (24–260 mg în intervalul de încredere de 80%).
  • Fracția liberă în plasmă la șoarece: 0,903%.1
interacțiuni și populații speciale
  • Un studiu la voluntari sănătoși evaluează omeprazol () și ciclosporină (inhibitor /BCRP). Registrul îl arată fără recrutare începută, la actualizarea din 07.10.2026. Data de început estimată, 16.10.2026, a trecut.
  • Alte două studii evaluează insuficiența hepatică (ușoară, moderată, severă) și renală (moderată, severă). Registrul le arată fără recrutare începută, la actualizările din 06.10.2026 și 09.10.2026. Datele de început sunt estimate.9,10,11

Ce nu am putut verifica

6 elemente, căutate din nou o dată pe lună.

Pentru elementele de mai jos nu am găsit încă surse publicate. Le căutăm din nou o dată pe lună și completăm fișa când apar.

  • Publicarea primară completă, evaluată colegial, a rezultatelor StrateGIST 1. Nu am găsit un articol primar indexat. O sinteză evaluată colegial citează o analiză ASCO 2024, distinctă de actualizarea CTOS: răspuns obiectiv 23% (15/66) 24. Cifrele CTOS 2024 și ASCO 2026 din fișă provin din comunicatele companiei și din relatările presei medicale 13,14,17,18. Rezumatele ASCO au DOI în J Clin Oncol, dar textul lor nu este accesibil fără cont. Rezumatul CTOS 2024 nu este într-o sursă publică indexată. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Farmacocinetica la om: timpul de înjumătățire, clearance, metabolizarea, căile de eliminare, legarea de proteine și efectul alimentelor. Sinteza farmacologică nu oferă parametri farmacocinetici umani detaliați 23. Comunicatul companiei din 2024 descrie doar un profil „plat și liniar cu doza” 13. Studiile dedicate (insuficiență hepatică și renală, interacțiuni cu omeprazol și ciclosporină) nu au rezultate depuse. Registrul le arată fără recrutare începută, cu date de început estimate 9,10,11. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Frecvențele și gradele efectelor adverse (de exemplu diareea și neutropenia de grad ≥ 3), natura toxicităților limitante de doză și rezultatele substudiului QTc. Sursele publice consultate dau numai procente globale, din comunicate și presă. Nu există tabel de toxicitate. Niciuna dintre cifrele de mai jos nu vine dintr-un articol evaluat colegial. Comunicatul din 2024 raportează toxicități limitante de doză la 3 din 73 de pacienți, la 600, 800 și 1200 mg pe zi 13. Toți trei au continuat tratamentul cu doză redusă. Doi au avut ulterior răspuns parțial confirmat la 400 mg o dată pe zi 13. La 400 mg o dată pe zi, comunicatul dă reducerea dozei la 6%, întreruperea temporară la 9% și nicio oprire definitivă 13. La doza recomandată pentru faza 1b, comunicatul CTOS dă reducerea dozei la 8% și nicio oprire definitivă 14. Relatarea presei despre ASCO 2026 vizează 73 de pacienți din prima și a doua linie. Ea dă evenimente adverse de grad ≥ 3 la 63%, dintre care 33% legate de velzatinib 18. Aceeași relatare dă evenimente grave legate de tratament la 5%, întreruperea temporară la 55%, reducerea dozei la 21% și oprirea definitivă la 5% 18. Natura toxicităților limitante de doză nu este descrisă. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Datele exacte ale desemnărilor FDA Fast Track și Orphan Drug și existența unei desemnări de medicament orfan în UE. Comunicatul GSK confirmă desemnările FDA, fără data acordării 16. Registrul FDA conține o înregistrare IDRX din 26.07.2022, pentru un inhibitor de kinază cu moleculă mică în GIST 25. Pagina nu numește IDRX-42, deci nu atribui data medicamentului. Căutările nominale în domeniul EMA nu au găsit o desemnare orfană. Accesul direct la căutarea EMA a fost limitat, deci căutarea nu este exhaustivă. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Conformația DFG a legării în kinază și activitatea clinică pe mutațiile PDGFRA. O sinteză indexată clasifică IDRX-42 drept inhibitor KIT de tip II 22. Sursele consultate nu descriu conformația DFG. Datele identificate pe PDGFRA sunt preclinice 20. Nu am găsit pacienți cu GIST cu mutații PDGFRA raportați. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Statutul oficial al denumirii velzatinib (lista INN a OMS, aprobarea USAN). Înregistrarea StrateGIST 3 păstrează mențiunea că numele este supus aprobării USAN 5. Starea actuală a procedurii nu a fost verificată în listele OMS și USAN. Ultima căutare: 18.10.2026.

Informațiile au fost verificate la 18.10.2026. Fișa a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale, după sursele de mai jos, și poate conține greșeli.

Termeni explicați

44 de termeni, în ordine alfabetică.

Termenii subliniați punctat din fișă se explică la atingere. Aici sunt toți, în ordinea alfabetică. Definițiile sunt generale, nu despre acest medicament.

acces extins
Cale prin care un pacient care nu poate intra într-un studiu primește un medicament neautorizat, cu acordul companiei și al autorității competente.
ADN tumoral circulant
Fragmente de ADN eliberate de celulele tumorale în sânge, analizate dintr-o probă de sânge (biopsie lichidă).
AKT
Kinază activată de PIP3, care transmite semnalele de creștere și supraviețuire ale căii PI3K; pAKT este forma fosforilată, activă.
autofosforilare
Proces prin care o kinază își atașează singură grupări fosfat. Așa se activează receptorul și pornește semnalul în celulă.
boală stabilă
Răspuns la tratament în care tumora nu crește și nu se micșorează suficient pentru a fi socotită progresie sau răspuns parțial, după criteriile de măsurare.
bucla de activare
Segment mobil al domeniului kinazic a cărui poziție controlează dacă enzima este activă sau inactivă.
clearance
Volumul de sânge din care organismul elimină complet medicamentul în unitatea de timp. Arată cât de repede se elimină medicamentul.
degenerare mixoidă
Modificare a țesutului în care celulele sunt înlocuite de o substanță gelatinoasă (mixoidă). În tumorile tratate, poate însemna pierderea celulelor active.
desemnarea Fast Track
Statut acordat de FDA unui medicament pentru o boală gravă cu nevoie nesatisfăcută; permite contacte mai dese cu agenția și depunerea dosarului pe părți.
disgeuzie
Modificarea percepției gustului.
doză maximă tolerată
Cea mai mare doză la care efectele adverse rămân acceptabile într-un studiu de fază 1 cu creșterea dozei.
ERK1/2 (pERK)
Enzime activate de MEK1/2 prin fosforilare; ERK fosforilat (pERK) arată că semnalul din calea MAPK este activ.
eveniment advers grav
Eveniment advers care duce la deces, pune viața în pericol, cere spitalizare sau o prelungește ori lasă o dizabilitate.
fosforilare
Adăugarea unei grupări fosfat pe o proteină; la receptorii de creștere, fosforilarea arată că semnalul este activ.
genotip viral
Variantă genetică a unui virus, cu secvența ARN sau ADN ușor diferită de a altor variante ale aceluiași virus.
IC 95%
Intervalul de încredere de 95%: domeniul în care se află, foarte probabil, valoarea reală. La un raport de risc, un interval care nu include 1 arată o diferență semnificativă statistic.
IC50
Concentrația unei substanțe care reduce la jumătate un efect măsurat în laborator, de exemplu creșterea celulelor.
inhibitor de pompă de protoni
Medicament care scade secreția acidă a stomacului (de exemplu omeprazol); poate schimba absorbția altor medicamente orale.
inhibitor de tirozin-kinază
Moleculă mică, de obicei administrată oral, care intră în celulă și blochează domeniul enzimatic (kinaza) al unui receptor.
intervalul QTc
Intervalul QT al electrocardiogramei, corectat pentru frecvența cardiacă; prelungirea lui crește riscul de aritmii.
juxtamembranar
Situat imediat lângă membrana celulară, în partea receptorului cea mai apropiată de membrană.
KIT (CD117)
Receptor tirozin-kinazic de pe suprafața unor celule. Mutațiile lui activatoare îl țin pornit fără ligand și întrețin creșterea celulelor tumorale, mai ales în tumorile stromale gastrointestinale.
medicament orfan
Statut acordat unui medicament pentru o boală rară, care îi aduce sprijin de reglementare și o perioadă de exclusivitate pe piață.
model derivat de la pacient
Tumoră a unui pacient implantată direct la șoareci fără imunitate; păstrează mai bine caracteristicile tumorii originale decât liniile celulare.
monoterapie
Tratament cu un singur medicament, fără alt medicament asociat pentru aceeași boală.
mutații activatoare ale EGFR
Mutații ale genei EGFR care țin receptorul activ fără stimul și întrețin creșterea tumorii. Cele mai frecvente sunt deleția din exonul 19 și substituția L858R din exonul 21.
mutații kinazice / helicale (nekinazice) ale PIK3CA
Mutațiile PIK3CA se grupează după regiunea proteinei p110α: domeniul kinazic (de exemplu H1047R) sau domeniul helical (de exemplu E542K, E545K) și alte regiuni (nekinazice).
mutații secundare (de rezistență)
Mutații noi apărute în aceeași genă-țintă în timpul tratamentului; pot împiedica legarea medicamentului și produc rezistență.
neutropenie
Scădere a numărului de neutrofile din sânge, cu risc crescut de infecții.
P-gp și BCRP
Proteine de transport care scot medicamentele din celule (intestin, ficat, rinichi); blocarea lor crește concentrația altor medicamente.
preclinic
Din studii de laborator sau pe animale, înainte de studiile la om. Rezultatele preclinice nu arată încă efectul la pacienți.
raport de risc (HR)
Compară, în timp, riscul unui eveniment (progresie sau deces) între două grupuri. Sub 1 înseamnă risc mai mic în grupul cu medicamentul studiat; 0,5 înseamnă aproximativ jumătate.
răspuns obiectiv
Proporția pacienților la care tumora s-a micșorat cu cel puțin 30% (răspuns parțial) sau a dispărut (răspuns complet), după criteriile RECIST.
receptori tirozin-kinazici
Receptori de pe suprafața celulei (de exemplu EGFR) care transmit semnalele de creștere prin fosforilarea unor proteine.
RECIST 1.1
Criterii standard de măsurare a tumorilor pe imagistică, folosite pentru a defini răspunsul și progresia.
stare de echilibru
Momentul în care cantitatea de medicament absorbită între doze egalează cantitatea eliminată, iar concentrația nu mai crește.
structură cristalografică
Imaginea tridimensională a unei proteine, eventual cu molecula legată de ea, obținută prin difracția razelor X pe cristalele proteinei.
substudiu (într-un studiu-platformă)
Parte a unui studiu-platformă, cu protocol comun, în care se testează o anumită asociere de tratamente.
supraviețuire fără progresie
Timpul de la începutul tratamentului (sau de la randomizare) până la creșterea bolii sau deces (în engleză, PFS).
timp de înjumătățire
Timpul în care concentrația medicamentului din sânge scade la jumătate.
toxicitate limitantă de doză
Efect advers sever, definit dinainte în protocol, care oprește creșterea dozei într-un studiu de fază 1.
tumoră stromală gastrointestinală (GIST)
Sarcom care pornește din celulele de susținere ale peretelui tubului digestiv. De obicei are mutații activatoare în genele KIT sau PDGFRA.
VEGFR2
Principalul receptor al VEGF-A de pe celulele endoteliale; activarea lui stimulează formarea de vase noi.
xenogrefă
Tumoră umană implantată la animale de laborator, de obicei la șoareci fără imunitate, folosită în studiile preclinice.

Surse

27 de surse.
  1. Esdar C, Linde N, Blum A, Schieferstein H, Drechsler C, Sherbetjian E, Petersson C, Ross E, Leuthner B, Grädler U, Dorsch D, Blaukat A. M4205 (IDRX-42) Is a Highly Selective and Potent Inhibitor of Relevant Oncogenic Driver and Resistance Variants of KIT in Cancer. Mol Cancer Ther. 2025;24(7):1040–1053. PMID 40018846. PubMed ↗ · DOI 10.1158/1535-7163.MCT-24-0699
  2. Blum A, Dorsch D, Linde N, Brandstetter S, Buchstaller HP, Busch M, Glaser N, Grädler U, Ruff A, Petersson C, Schieferstein H, Sherbetjian E, Esdar C. Identification of M4205 – A Highly Selective Inhibitor of KIT Mutations for Treatment of Unresectable Metastatic or Recurrent Gastrointestinal Stromal Tumors. J Med Chem. 2023;66(4):2386–2395. PMID 36728508. PubMed ↗ · DOI 10.1021/acs.jmedchem.2c00851
  3. De Sutter L, Wozniak A, Verreet J, Vanleeuw U, De Cock L, Linde N, Drechsler C, Esdar C, Sciot R, Schöffski P. Antitumor Efficacy of the Novel KIT Inhibitor IDRX-42 (Formerly M4205) in Patient- and Cell Line-Derived Xenograft Models of Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST). Clin Cancer Res. 2023;29(15):2859–2868. PMID 37223931. PubMed ↗ · DOI 10.1158/1078-0432.CCR-22-3822
  4. ClinicalTrials.gov. NCT05489237 (StrateGIST 1): First-in-human Study of IDRX-42 in Participants With Metastatic and/or Unresectable Gastrointestinal Stromal Tumors. IDRx, Inc. (filială GSK). Început 08.2022; 276 de participanți; activ, fără înrolare. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  5. ClinicalTrials.gov. NCT07218926 (StrateGIST 3): A Phase 3, Randomized, Multicenter, Open-Label Study of IDRX-42 (GSK6042981) Versus Sunitinib in Participants With Metastatic and/or Unresectable GIST After Imatinib Therapy. GlaxoSmithKline. Început 03.12.2025; 450 de participanți estimați; criteriu principal: supraviețuirea fără progresie; centre în România (București, Craiova, Timișoara); EU CT 2025-522229-37-00. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  6. ClinicalTrials.gov. NCT07585266 (StrateGIST Frontline): A Phase 3, Randomized, Multicenter, Open-Label Study of Velzatinib (GSK6042981) Versus Imatinib in Participants With Previously Untreated Metastatic and/or Unresectable GIST. GlaxoSmithKline. Început 27.07.2026; 800 de participanți estimați; criteriu principal: supraviețuirea fără progresie evaluată central, în orb. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  7. ClinicalTrials.gov. NCT07689201 (StrateGIST J): A Phase 2, Single-arm Study of Velzatinib (GSK6042981) in Participants With Metastatic and/or Unresectable GIST After Imatinib, Sunitinib, Regorafenib, and Pimitespib. GlaxoSmithKline, Japonia. Început 17.08.2026; 24 de participanți estimați. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  8. ClinicalTrials.gov. NCT07825701: Individual Patient Expanded Access for Velzatinib (GSK6042981) in Patients With Gastrointestinal Stromal Tumours With KIT Mutations. GlaxoSmithKline. Disponibil. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  9. ClinicalTrials.gov. NCT07859735: Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Velzatinib in Participants With Hepatic Impairment Compared to Healthy Participants (fază 1, încă fără înrolare). GlaxoSmithKline. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  10. ClinicalTrials.gov. NCT07867171: Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Velzatinib in Participants With Moderate or Severe Renal Impairment Compared to Healthy Participants (fază 1, încă fără înrolare). GlaxoSmithKline. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  11. ClinicalTrials.gov. NCT07862114: Effects of Coadministration of Omeprazole or Cyclosporine (P-gp/BCRP Inhibitor) on the Pharmacokinetics of Velzatinib in Healthy Participants (fază 1, încă fără înrolare). GlaxoSmithKline. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  12. ClinicalTrials.gov. NCT07843641: A Phase 2, StrateGIST Legacy Study to Provide Continued Treatment With Velzatinib to Participants With GIST Who Have Completed a Velzatinib Parent Study (încă fără înrolare). GlaxoSmithKline. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  13. IDRx, Inc. IDRx Reports Updated Preliminary Phase 1 Data from Ongoing Phase 1/1b StrateGIST 1 Trial of IDRX-42 in Patients with GIST (ASCO 2024, rezumat 11501, prezentat de P. Schöffski; date de închidere 28.04.2024). Comunicat de presă, 31.05.2024. comunicat IDRx ↗
  14. IDRx, Inc. IDRx Announces Updated Phase 1 Data from Ongoing Phase 1/1b StrateGIST 1 Trial of IDRX-42 in Advanced GIST at CTOS 2024 (prezentat de S. George; date de închidere 30.09.2024). Comunicat de presă, 14.11.2024. comunicat IDRx ↗
  15. GSK plc. GSK enters agreement to acquire IDRx, Inc. Comunicat de presă, Londra, 13.01.2025. comunicat GSK ↗
  16. GSK plc. GSK to showcase long-term outcomes and pipeline expansion with latest oncology research at ASCO and EHA (velzatinib: rezumatele ASCO 2026 nr. 11501 și 11520; desemnări FDA Fast Track și Orphan Drug; aprobarea USAN pentru numele velzatinib în curs). Comunicat de presă, Londra, 26.05.2026. comunicat GSK ↗
  17. OncLive. Velzatinib Shows Activity Across Treatment Lines and KIT Mutation Profiles in Advanced GIST (relatare a rezumatelor ASCO 2026: Heinrich MC et al., nr. 11520; Jones RL et al., nr. 11501). 01.06.2026. OncLive ↗
  18. Targeted Oncology. Velzatinib Shows Activity Across KIT Mutation Spectrum in Advanced GIST (relatare ASCO 2026, inclusiv datele de siguranță la 73 de pacienți în prima și a doua linie și designul StrateGIST 3). 01.06.2026. Targeted Oncology ↗
  19. PubChem. IDRX-42 (sinonime M4205, velzatinib), CID 155587867: formula moleculară, masa moleculară și denumirea IUPAC. National Center for Biotechnology Information. Consultat 14.10.2026 și 18.10.2026. PubChem ↗
  20. Mühlenberg T, Falkenhorst J, Schulz T et al. KIT ATP-Binding Pocket/Activation Loop Mutations in GI Stromal Tumor: Emerging Mechanisms of Kinase Inhibitor Escape. J Clin Oncol. 2024;42(12):1439–1449. PMID 38408285. PubMed ↗ · DOI 10.1200/JCO.23.01197
  21. GSK plc. GSK completes acquisition of IDRx, Inc. Comunicat de presă, Londra, 24.02.2025. Finalizarea achiziției, prețul anunțat și obligațiile față de Merck KGaA. comunicat GSK ↗
  22. Venkataraman V, George S, Cote GM. Molecular Advances in the Treatment of Advanced Gastrointestinal Stromal Tumor. Oncologist. 2023;28(8):671–681. PMID 37315115; PMCID PMC10400151. Secțiunea IDRX-42: clasificare ca inhibitor KIT de tip II. PMC ↗ · DOI 10.1093/oncolo/oyad167
  23. Xiao XH, Zhang QS, Hu JY, Zhang YX, Song H. Tyrosine Kinase Inhibitors for Gastrointestinal Stromal Tumor After Imatinib Resistance. Pharmaceutics. 2025;17(7):923. PMID 40733131; PMCID PMC12298759. Tabelul 1: formulările capsulă 400 mg și tabletă 300 mg; date farmacocinetice detaliate nepublicate. PMC ↗ · DOI 10.3390/pharmaceutics17070923
  24. Pan M, Zhou M, Xie L, Bui N, Ganjoo K. Recent advances in sarcoma therapy: new agents, strategies and predictive biomarkers. J Hematol Oncol. 2024;17:124. PMID 39696530; PMCID PMC11656826. Secțiunea GIST: doze totale 120–1200 mg pe zi, tabletă de expansiune 300 mg pe zi, o analiză ASCO 2024 cu răspuns obiectiv 23% (15/66). PMC ↗ · DOI 10.1186/s13045-024-01650-6
  25. U.S. Food and Drug Administration, Office of Orphan Products Development. Search Orphan Drug Designations and Approvals, înregistrarea 892122: „Small molecule kinase inhibitor”, sponsor IDRX, Inc., tratamentul tumorilor stromale gastrointestinale (GIST), desemnat la 26.07.2022. Consultat 18.10.2026. Pagina nu numește IDRX-42. FDA OOPD ↗
  26. U.S. Food and Drug Administration. Drugs@FDA, interogări openFDA după substanța activă IDRX-42, velzatinib, M4205 și GSK6042981. Setul de date actualizat la 16.10.2026; toate cele patru interogări au întors „No matches found”. Consultat 18.10.2026. Căutare negativă, nu dovadă a lipsei unei autorizări în lume. Drugs@FDA ↗
  27. GSK plc. GSK showcases pipeline momentum across lung, gynaecological and gastrointestinal cancers at ESMO 2026. Comunicat de presă, 16.10.2026. Velzatinib apare în continuare ca medicament experimental. comunicat GSK ↗
Înapoi