Elenestinib față de placebo în mastocitoza sistemică indolentă cu simptome necontrolate — HARBOR
Studiul are centre în București (2)· 2 centre recrutează acum
Dintr-o privire
Pentru cine este studiulStudiul este pentru adulții cu mastocitoză sistemică indolentă (și, într-un grup separat, cu forma mocnită a bolii), ale căror simptome nu sunt controlate de tratamentul pentru simptome.
Ce tratament primesc participanții
Tratamentul testat în studiu este încadrat cu magenta; tratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiu, cu albastru. În text, medicamentul de studiu este scris cu magenta, iar celelalte medicamente cualbastru.
- Partea 1 (trei grupuri)Tratamentul testat în studiuelenestinib în una din 3 doze, o dată pe zi, adăugat la tratamentul simptomatic obișnuit
- Partea 1, grup placeboTratamentul standard, plus placebo în locul medicamentului testatPlacebo o dată pe zi, adăugat la tratamentul simptomatic obișnuit
- Partea 2Tratamentul testat în studiuelenestinib (doza 1) o dată pe zi, aproximativ 48 de săptămâni, adăugat la tratamentul simptomatic obișnuit
- Partea 2, grup placeboTratamentul standard, plus placebo în locul medicamentului testatPlacebo o dată pe zi, aproximativ 48 de săptămâni, adăugat la tratamentul simptomatic obișnuit
- Partea 3 (după partea 2), partea K, partea S și grupurile PKTratamentul testat în studiuelenestinib deschis, o dată pe zi, până la aproximativ 5 ani, alături de tratamentul simptomatic
Avantajele acestui studiu
- Toți participanții își păstrează tratamentul obișnuit pentru simptome; elenestinib sau placebo se adaugă peste acesta.
- După partea 2, toți participanții pot primi elenestinib în mod deschis, știind ce primesc (partea 3), timp de până la aproximativ 5 ani.
- Tratamentul se ia pe gură, un comprimat pe zi, acasă.
- Confirmarea diagnosticului de către laboratorul central se face în cadrul studiului.
Dezavantajele acestui studiu
- În părțile 1 și 2, un grup de participanți primește placebo în locul elenestinib; în partea 2, această perioadă durează aproximativ 48 de săptămâni.
- În părțile 1 și 2 studiul este dublu-orb, deci nu veți ști ce primiți.
- Repartizarea în grupuri se face prin tragere la sorți, deci nu vă puteți alege grupul.
- Este obligatorie o pauză (washout) după tratamentele citoreductoare: cel puțin 14 zile sau 5 timpi de înjumătățire (timpul în care cantitatea de medicament din corp scade la jumătate) pentru masitinib și midostaurină, respectiv cel puțin 28 de zile pentru cladribină, interferon și anticorpi.
- Vi se cere să completați regulat chestionarul de simptome (ISM-SAF).
Cum se desfășoară, pas cu pas
- La screening (evaluarea inițială), diagnosticul este confirmat de laboratorul central și sunt evaluate simptomele.
- În părțile 1 și 2, prin tragere la sorți primiți fie elenestinib, fie placebo, alături de tratamentul pentru simptome.
- Partea 1 durează aproximativ 12 săptămâni, iar partea 2 aproximativ 48 de săptămâni.
- După partea 2 se trece în partea 3, în care toți participanții primesc elenestinib în mod deschis, timp de până la aproximativ 5 ani.
Condițiile principale pentru a participa
- Diagnosticul trebuie confirmat prin reevaluarea biopsiei de către laboratorul central al studiului.
- Starea generală vă permite să vă îngrijiți singur (scor ECOG 0–2).
- Simptomele nu sunt controlate, deși ați încercat cel puțin 2 tratamente pentru simptome.
- Tratamentul pentru simptome este neschimbat de cel puțin 14 zile; dacă luați corticoizi, doza nu depășește 20 mg pe zi de prednison sau echivalent.
Nu puteți participa dacă
- Nu pot participa pacienții cu mastocitoză agresivă, leucemie sau sarcom cu mastocite ori mastocitoză asociată cu o altă boală hematologică.
- Nu pot participa pacienții la care mastocitoza a afectat organele.
- Nu pot participa pacienții cu intervalul QTcF prelungit pe electrocardiogramă sau cu o boală cardiovasculară necontrolată.
- Nu pot participa pacienții care au avut un alt cancer în ultimii 3 ani, cu excepțiile prevăzute în protocol.
Ce mai trebuie să știți
- Studiul este de fază 2/3. Părțile 1 și 2 sunt randomizate și dublu-orb, cu placebo; părțile 3, K, S și grupurile PK sunt deschise (se știe ce tratament se primește), fără tragere la sorți.
- Medicamentul se ia sub formă de comprimate, pe gură, o dată pe zi; tratamentul pentru simptome continuă, stabilit individual.
- Studiul urmează să includă aproximativ 534 de participanți.
Pentru medicul trimițător
- Linia / contextul
- ISM simptomatică refractară la SDT (≥ 2 agenți); cohortă separată SSM; partea K după inhibitor KIT selectiv aprobat
- ECOG
- 0–2
- Tratamente anterioare
- SDT stabil ≥ 14 zile (prednison ≤ 20 mg/zi); washout citoreductor: masitinib/midostaurină ≥ 5 timpi de înjumătățire sau 14 zile; cladribină, IFN-α/peg-IFN, anticorpi ≥ 28 de zile sau 5 timpi de înjumătățire; RT/PUVA ≥ 14 zile
- De verificat
- Diagnostic ISM/SSM confirmat prin patologie centrală (SSM: criterii B/C revizuite central, criterii OMS)
- Excluse SM-AHN, ASM, MCL, sarcom mastocitar, mastocitoză doar cutanată, afectare de organ prin SM
- QTcF > 470 ms (F) / > 450 ms (B) — exclus
- Obiective principale: ISM-SAF TSS (S13 partea 1, S49 partea 2, până la 5 ani partea 3); TEAE în partea 1 și EA în partea 3
- Identificare
- NCT04910685 · Blueprint Medicines Corporation
Prezentăm fiecare studiu obiectiv, cu avantajele și dezavantajele lui: un studiu clinic poate fi o opțiune bună, dar nu cu orice preț. Ce înseamnă un studiu clinic.
Această fișă și traducerea criteriilor au fost făcute cu ajutorul inteligenței artificiale, după registrul public, așa că pot conține greșeli. Dacă puteți intra în studiu decide numai echipa care îl desfășoară, după ce vă verifică. Informațiile complete și oficiale sunt în ClinicalTrials.gov ↗.
Unde în România
Studiul are 2 centre în România, dintre care 2 recrutează acum.
- Spitalul Clinic ColentinaBucurești · Recrutează acum
- Spitalul Universitar de Urgență BucureștiBucurești · Recrutează acum
Datele de contact ale fiecărui centru sunt pe pagina studiului din ClinicalTrials.gov ↗.
Ce pași urmați
- Discutați cu medicul care vă tratează. Arătați-i această pagină sau numărul studiului: NCT04910685.
- Medicul sau dumneavoastră luați legătura cu un centru cu recrutare confirmată; datele de contact se găsesc în registru.
- Echipa studiului verifică dacă îndepliniți toate criteriile; uneori sunt necesare analize sau investigații.
- Participarea este voluntară: primiți toate explicațiile în scris și vă puteți retrage oricând.
- Înainte să semnați, puneți echipei întrebările care contează pentru dumneavoastră. Vă ajută lista noastră:ce să întrebați echipa studiului.
Criteriile principale, întrebare cu întrebare
Verificare orientativă: nu este o evaluare medicală.
Mai jos sunt câteva dintre criteriile principale publicate în registru pentru acest studiu, transformate în întrebări. Răspunsurile dumneavoastră rămân numai pe acest ecran: nu le trimitem nicăieri și nu le păstrăm. Rezultatul vă arată doar cum se raportează răspunsurile la textul publicat; el nu poate spune dacă puteți participa la studiu. Un studiu are de obicei zeci de condiții, multe dintre ele verificabile numai prin analize și investigații, iar decizia o ia numai medicul investigator, după o evaluare la centrul de studiu. Criteriile au fost traduse cu ajutorul inteligenței artificiale și pot conține greșeli; textul oficial din ClinicalTrials.gov primează.
După ce răspundeți la toate întrebările, aici apare rezultatul: răspunsurile care nu se potrivesc cu un criteriu publicat (cu textul criteriului) și ce să întrebați medicul la răspunsurile „nu știu”.
Pe scurt
Studiul HARBOR se adresează adulților cu mastocitoză sistemică indolentă (o boală în care mastocitele, anumite celule ale sistemului imunitar, se acumulează în organe), ale căror simptome nu sunt controlate suficient de tratamentele pentru simptome, cum sunt antihistaminicele, protectoarele gastrice sau corticoizii. Studiul compară elenestinib (BLU-263), un comprimat luat o dată pe zi, cu placebo (o substanță fără efect activ); ambele se adaugă tratamentului obișnuit pentru simptome. Studiul este de fază 2/3. În părțile 1 și 2, grupul se stabilește prin tragere la sorți (randomizare), iar studiul este dublu-orb: nici pacientul, nici medicul nu știu ce se administrează. În părțile următoare, toți participanții primesc elenestinib și știu acest lucru. Există și grupuri separate pentru forma „mocnită” a bolii și pentru pacienții tratați anterior cu un inhibitor KIT aprobat. Obiectivul principal este modificarea scorului total al simptomelor, măsurat cu chestionarul ISM-SAF, iar în părțile 1 și 3 și siguranța tratamentului.
Criteriile complete
Traducerea a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale și poate conține greșeli. Textul oficial, în engleză, este în ClinicalTrials.gov ↗.
Cine poate participa (8)
- Toți participanții: status de performanță ECOG 0–2
- Partea 1 și grupurile PK: diagnostic confirmat de mastocitoză sistemică indolentă (ISM), confirmat prin revizuire patologică centrală
- Partea 1 și grupurile PK: participantul nu a obținut un control adecvat al unuia sau mai multor simptome inițiale, conform aprecierii investigatorului, cu cel puțin 2 dintre următoarele terapii direcționate pe simptome: blocante H1, blocante H2, inhibitori de pompă de protoni, inhibitori de leucotriene, cromoglicat de sodiu, corticosteroizi sau omalizumab
- Partea 1 și grupurile PK: terapia direcționată pe simptome (SDT) pentru ISM trebuie să fie stabilizată de cel puțin 14 zile înaintea începerii procedurilor de screening
- Partea 1 și grupurile PK: la participanții care primesc corticosteroizi, doza trebuie să fie ≤ 20 mg/zi prednison sau echivalent și stabilă de ≥ 14 zile
- Partea K: diagnostic confirmat de ISM, confirmat prin revizuire patologică centrală
- Partea S: diagnostic confirmat de mastocitoză sistemică mocnită (SSM), confirmat prin revizuirea patologică centrală a biopsiei de măduvă osoasă și prin revizuirea centrală a criteriilor B și C, conform criteriilor de diagnostic OMS
- Partea 2: diagnostic confirmat de ISM, confirmat prin revizuire patologică centrală
Cine nu poate participa (9)
- Participantul a fost diagnosticat cu oricare dintre următoarele subclasificări OMS ale mastocitozei sistemice (SM): mastocitoză doar cutanată, SM cu o neoplazie hematologică asociată de altă linie decât cea mastocitară (SM-AHN), SM agresivă, leucemie cu mastocite sau sarcom cu mastocite
- Participantul a fost diagnosticat cu altă boală mieloproliferativă
- Participantul are afectare de organ atribuibilă SM
- Participantul are boală cardiovasculară semnificativă clinic, necontrolată
- Participantul are intervalul QT corectat prin formula Fridericia (QTcF) > 470 ms (femei) sau > 450 ms (bărbați)
- Participantul are antecedente de neoplazie primară diagnosticată sau care a necesitat tratament în ultimii 3 ani. Următoarele neoplazii anterioare nu sunt motiv de excludere: cancer de piele bazocelular și scuamocelular rezecat complet, cancer de prostată localizat tratat curativ și carcinom in situ rezecat complet, în orice localizare
- Timpul de la orice terapie citoreductoare, inclusiv masitinib și midostaurină, trebuie să fie de cel puțin 5 timpi de înjumătățire sau 14 zile (oricare este mai lung), iar pentru cladribină, interferon alfa, interferon pegilat sau terapia cu anticorpi nu mai puțin de 28 de zile sau 5 timpi de înjumătățire ai medicamentului (oricare este mai lung), înaintea începerii perioadei de screening
- Participantul a primit radioterapie sau terapie cu psoralen și ultraviolete A (PUVA) cu < 14 zile înaintea începerii perioadei de screening
- Se aplică și alte criterii definite în protocol
Ce se măsoară în principal
- Partea 1: numărul participanților cu evenimente adverse apărute în timpul tratamentului (TEAE) (până la 12 săptămâni)
- Partea 1: modificarea medie față de momentul inițial a scorului total al simptomelor (TSS) din formularul de evaluare a simptomelor ISM (ISM-SAF) (momentul inițial, săptămâna 13)
- Partea 2: modificarea medie față de momentul inițial a ISM-SAF TSS (momentul inițial, săptămâna 49)
- Partea 3: numărul participanților cu evenimente adverse (EA) (până la 5 ani)
- Partea 3: modificarea față de momentul inițial a ISM-SAF TSS (de la momentul inițial până la 5 ani)
Despre studiu
- Boala
- Neoplazii mieloproliferative
- Faza
- Faza 2/3Faza 2: se verifică dacă tratamentul are efect și se urmăresc efectele adverse. Faza 3: tratamentul nou se compară cu tratamentul standard, la un număr mare de pacienți.
- Cum se desfășoară
- Cine poate participa
- 18 ani și peste, femei și bărbați
- Participanți
- 534 în total, în toate țările
- Sponsor
- Blueprint Medicines Corporation
- Perioada
- a început în 11.2021; rezultatul principal este așteptat în 09.2032
- Ultima actualizare în registru
- 10.2026