Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Înapoi la studii
Recrutează acum în RomâniaFaza 2IntervenționalNCT05980806

Selinexor în mielofibroza netratată anterior cu inhibitori JAK, cu trombocite scăzute moderat — SENTRY-2

Studiul are centre în București, Craiova, Iași· 3 centre recrutează acum

Informațiile complete, pe ClinicalTrials.gov

Dintr-o privire

Pentru cine este studiulStudiul este destinat pacienților cu mielofibroză (primară sau apărută după trombocitemie esențială ori policitemia vera), cu risc intermediar sau mare, cu splina mărită și simptome, care nu au primit inhibitori JAK și au trombocite de cel puțin 50 × 10⁹/l.

Ce tratament primesc participanții

Tratamentul testat în studiu este încadrat cu magenta; tratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiu, cu albastru. În text, medicamentul de studiu este scris cu magenta, iar celelalte medicamente cualbastru.

  • Grupul 1Tratamentul testat în studiuSelinexor 60 mg, sub formă de tablete, o dată pe săptămână; în funcție de cât s-a micșorat splina la 12 sau 24 de săptămâni, se poate adăuga opțional ruxolitinib, pacritinib sau momelotinib.
  • Grupul 2Tratamentul testat în studiuSelinexor 40 mg, sub formă de tablete, o dată pe săptămână; în funcție de cât s-a micșorat splina la 12 sau 24 de săptămâni, se poate adăuga opțional ruxolitinib, pacritinib sau momelotinib.

Avantajele acestui studiu

  • Nu se folosește placebo (substanță fără efect activ): toți participanții primesc tratament activ.
  • Tratamentul constă din tablete luate pe gură o dată pe săptămână, acasă.
  • În funcție de cât s-a micșorat splina la 12 sau 24 de săptămâni, se poate adăuga un inhibitor JAK (ruxolitinib, pacritinib sau momelotinib).

Dezavantajele acestui studiu

  • Inhibitorii JAK nu se dau de la început; ei pot fi adăugați, opțional, abia după evaluarea de la 12 sau 24 de săptămâni.
  • Studiul este de fază 2 și nu are un grup de comparație, așa că datele despre eficacitate sunt limitate.
  • Se fac biopsii de măduvă osoasă la screening și în timpul studiului.
  • Înaintea fiecărei doze din primele două cicluri trebuie luate două medicamente împotriva greței.
  • Pe toată durata studiului trebuie completat zilnic un chestionar despre simptome.

Cum se desfășoară, pas cu pas

  1. La screening (etapa de verificare a eligibilității) se fac RMN sau CT pentru măsurarea splinei și biopsie de măduvă, iar chestionarul de simptome se completează în cel puțin 5 din cele 7 zile dinaintea tratamentului.
  2. Tratamentul cu selinexor se face în cicluri de 28 de zile, cu doze în zilele 1, 8, 15 și 22.
  3. Splina se evaluează la 12 și la 24 de săptămâni, iar atunci se poate adăuga un inhibitor JAK.
  4. Tratamentul continuă până la progresia bolii, până la efecte toxice care nu mai pot fi tolerate sau până la îndeplinirea criteriilor de oprire.

Condițiile principale pentru a participa

  • Volumul splinei este de cel puțin 450 cm³ la RMN sau CT.
  • Riscul DIPSS este intermediar-1 cu simptome, intermediar-2 sau mare.
  • Boala dă simptome active (chestionarul MFSAF v4.0).
  • Starea generală vă permite să vă îngrijiți singur (scor ECOG 0–2), trombocitele sunt de cel puțin 50 × 10⁹/l, iar neutrofilele de cel puțin 1,0 × 10⁹/l.
  • În prezent nu sunteți candidat la transplant.

Nu puteți participa dacă

  • Nu pot participa pacienții cu boala în fază accelerată sau blastică (peste 10% blaști).
  • Nu pot participa pacienții tratați anterior cu inhibitori JAK sau cu selinexor.
  • Nu pot participa pacienții care au avut intervenții pe splină în ultimele 6 luni.
  • Nu pot participa persoanele care au avut evenimente majore de inimă sau de vase în ultimele 6 luni.
  • Nu pot participa femeile însărcinate sau care alăptează.

Ce mai trebuie să știți

  • Este un studiu de fază 2, nerandomizat (fără tragere la sorți) și deschis (pacientul și medicul știu tratamentul).
  • Selinexorul se ia sub formă de tablete, pe gură, o dată pe săptămână; înaintea dozelor se iau medicamente împotriva greței, iar chestionarul de simptome se completează zilnic.
  • Tratamentul continuă până la progresia bolii sau până la efecte toxice care nu mai pot fi tolerate.
  • Obiectivul principal este scăderea volumului splinei cu cel puțin 35% la săptămâna 24 (măsurată la RMN sau CT).
Pentru medicul trimițător
Linia / contextul
MF primară sau post-TE/post-PV, fără JAKi anterior, DIPSS int-1 simptomatic/int-2/high, neeligibil pentru HCT
ECOG
0–2
Tratamente anterioare
Fără JAKi pentru MF, fără selinexor/alți inhibitori XPO1; fără splenectomie, RT splenică sau embolizare în ultimele 6 luni
De verificat
  • Volum splenic ≥ 450 cm³ (RMN/CT ≤ 28 de zile înainte de C1D1); TSS MFSAF v4.0: ≥ 2 simptome cu medie ≥ 5 sau total ≥ 12
  • Trombocite ≥ 50 × 10⁹/l fără transfuzie 7 zile; NAN ≥ 1,0 × 10⁹/l; ClCr > 15 ml/min; AST/ALT ≤ 2,5 × LSN; bilirubină ≤ 3 × LSN
  • Blaști > 10% (sânge sau măduvă) — exclus
  • Add-on JAKi opțional (ruxolitinib, pacritinib, momelotinib) în funcție de SVR la S12/S24; profilaxie antiemetică dublă obligatorie în primele 2 cicluri
  • Populație: trombocite normale sau trombocitopenie ușoară–moderată
Identificare
NCT05980806 · Karyopharm Therapeutics Inc

Prezentăm fiecare studiu obiectiv, cu avantajele și dezavantajele lui: un studiu clinic poate fi o opțiune bună, dar nu cu orice preț. Ce înseamnă un studiu clinic.

Această fișă și traducerea criteriilor au fost făcute cu ajutorul inteligenței artificiale, după registrul public, așa că pot conține greșeli. Dacă puteți intra în studiu decide numai echipa care îl desfășoară, după ce vă verifică. Informațiile complete și oficiale sunt în ClinicalTrials.gov ↗.

Unde în România

Studiul are 3 centre în România, dintre care 3 recrutează acum.

Datele de contact ale fiecărui centru sunt pe pagina studiului din ClinicalTrials.gov ↗.

Ce pași urmați

  1. Discutați cu medicul care vă tratează. Arătați-i această pagină sau numărul studiului: NCT05980806.
  2. Medicul sau dumneavoastră luați legătura cu un centru cu recrutare confirmată; datele de contact se găsesc în registru.
  3. Echipa studiului verifică dacă îndepliniți toate criteriile; uneori sunt necesare analize sau investigații.
  4. Participarea este voluntară: primiți toate explicațiile în scris și vă puteți retrage oricând.
  5. Înainte să semnați, puneți echipei întrebările care contează pentru dumneavoastră. Vă ajută lista noastră:ce să întrebați echipa studiului.

Criteriile principale, întrebare cu întrebare

Verificare orientativă: nu este o evaluare medicală.

Mai jos sunt câteva dintre criteriile principale publicate în registru pentru acest studiu, transformate în întrebări. Răspunsurile dumneavoastră rămân numai pe acest ecran: nu le trimitem nicăieri și nu le păstrăm. Rezultatul vă arată doar cum se raportează răspunsurile la textul publicat; el nu poate spune dacă puteți participa la studiu. Un studiu are de obicei zeci de condiții, multe dintre ele verificabile numai prin analize și investigații, iar decizia o ia numai medicul investigator, după o evaluare la centrul de studiu. Criteriile au fost traduse cu ajutorul inteligenței artificiale și pot conține greșeli; textul oficial din ClinicalTrials.gov primează.

  1. Aveți mielofibroză (primară sau apărută după trombocitemie esențială ori policitemia vera), confirmată prin biopsie de măduvă?
  2. Aveți splina mărită și simptome ale bolii (de exemplu oboseală, transpirații nocturne sau mâncărimi)?
  3. Ați primit deja un inhibitor JAK pentru mielofibroză (de exemplu ruxolitinib, fedratinib, pacritinib sau momelotinib)?
  4. V-a spus medicul că sunteți în prezent candidat la transplant de celule stem?
  5. Vi s-a scos splina sau ați făcut iradierea ori embolizarea splinei în ultimele 6 luni?

După ce răspundeți la toate întrebările, aici apare rezultatul: răspunsurile care nu se potrivesc cu un criteriu publicat (cu textul criteriului) și ce să întrebați medicul la răspunsurile „nu știu”.

Pe scurt

Studiul SENTRY-2 (faza 2) se adresează adulților cu mielofibroză (primară sau după trombocitemie esențială ori policitemia vera) cu risc DIPSS intermediar-1 cu simptome, intermediar-2 sau mare, cu splina mărită și simptome active, netratați anterior cu inhibitori JAK, care nu sunt candidați la transplant, cu trombocite de cel puțin 50 × 10⁹/l. Participanții primesc selinexor (KPT-330), tablete o dată pe săptămână, 60 mg sau 40 mg, în funcție de grup, fără tragere la sorți. După evaluarea splinei la 12 sau 24 de săptămâni se poate adăuga opțional ruxolitinib, pacritinib sau momelotinib. Pacientul și medicul știu tratamentul. Obiectivul principal este proporția pacienților la care volumul splinei scade cu cel puțin 35% la 24 de săptămâni.

Criteriile complete

Traducerea a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale și poate conține greșeli. Textul oficial, în engleză, este în ClinicalTrials.gov ↗.

Cine poate participa (12)
  1. Diagnostic de mielofibroză sau de mielofibroză după trombocitemie esențială ori după policitemia vera, conform clasificării OMS 2016 a neoplasmelor mieloproliferative, confirmat de cel mai recent raport local de anatomie patologică
  2. Splenomegalie măsurabilă în perioada de screening, demonstrată printr-un volum splenic ≥ 450 cm³ la RMN sau CT (sunt acceptate rezultatele RMN sau CT efectuate în cele 28 de zile dinaintea zilei 1 a ciclului 1)
  3. Categorie de risc DIPSS intermediar-1 cu simptome, intermediar-2 sau risc mare
  4. Status de performanță ECOG ≤ 2
  5. Trombocite ≥ 50 × 10⁹/l, fără transfuzie de trombocite în cele 7 zile dinaintea primei doze de selinexor
  6. Număr absolut de neutrofile ≥ 1,0 × 10⁹/l, fără nevoie de factori de creștere în cele 7 zile dinaintea primei doze de selinexor
  7. Funcție hepatică adecvată: AST și ALT ≤ 2,5 × limita superioară a normalului (LSN) și bilirubină totală serică ≤ 3 × LSN
  8. Clearance calculat al creatininei > 15 ml/min, după formula Cockcroft-Gault
  9. Simptome active de mielofibroză, definite prin prezența a cel puțin 2 simptome cu scor mediu ≥ 5 sau scor total ≥ 12 la screening (cel puțin 5 din cele 7 zile consecutive imediat dinaintea zilei 1 a ciclului 1), pe chestionarul MFSAF v4.0
  10. Furnizarea de probe de biopsie de măduvă osoasă la screening (sunt permise probele obținute cu până la 3 luni înainte de ziua 1 a ciclului 1) și în timpul studiului
  11. Neeligibil în prezent pentru transplant de celule stem
  12. Acceptă să completeze zilnic chestionarul MFSAF v4.0 în timpul studiului, pentru evaluarea răspunsului simptomatic (TSS50)
Cine nu poate participa (7)
  1. Peste 10% blaști în sângele periferic sau în măduva osoasă (fază accelerată sau blastică)
  2. Tratament anterior cu inhibitori JAK pentru mielofibroză
  3. Tratament anterior cu selinexor sau cu alți inhibitori XPO1
  4. Femei însărcinate sau care alăptează
  5. Splenectomie, iradiere splenică sau embolizare splenică în cele 6 luni dinaintea zilei 1 a ciclului 1
  6. Antecedente de infarct miocardic, angină instabilă, angioplastie coronariană transluminală percutană, bypass aortocoronarian, accident vascular cerebral (atac ischemic tranzitoriu), aritmii ventriculare, insuficiență cardiacă congestivă clasa NYHA > 2 în cele 6 luni dinaintea zilei 1 a ciclului 1
  7. Imposibilitatea de a tolera două tipuri de antiemetice înaintea fiecărei doze în primele două cicluri
Ce se măsoară în principal
  • Proporția participanților cu reducerea volumului splinei ≥ 35% (SVR35) la săptămâna 24, măsurată prin RMN sau CT, evaluată de investigator

Despre studiu

Boala
Neoplazii mieloproliferative
Faza
Faza 2Faza 2: se verifică dacă tratamentul are efect și se urmăresc efectele adverse.
Cine poate participa
18 ani și peste, femei și bărbați
Participanți
58 în total, în toate țările
Sponsor
Karyopharm Therapeutics Inc
Perioada
a început în 04.2024; rezultatul principal este așteptat în 06.2027
Ultima actualizare în registru
02.2026
Înapoi