Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Înapoi la studii
Recrutează acum în RomâniaFaza 3IntervenționalNCT07422480

Elritercept comparat cu epoetină alfa pentru anemia din sindroamele mielodisplazice cu risc scăzut, la pacienții care au nevoie de transfuzii — ELRiSE MDS

Studiul are centre în Cluj-Napoca, Craiova· 1 centru recrutează acum

Informațiile complete, pe ClinicalTrials.gov

Dintr-o privire

Pentru cine este studiulStudiul este pentru pacienții cu sindrom mielodisplazic cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar (IPSS-R), cu anemie care necesită transfuzii regulate și care nu au primit anterior medicamente care stimulează producția de globule roșii.

Ce tratament primesc participanții

Tratamentul testat în studiu este încadrat cu magenta; tratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiu, cu albastru. În text, medicamentul de studiu este scris cu magenta, iar celelalte medicamente cualbastru.

  • Grupul ATratamentul testat în studiuElritercept 3,75 mg/kg, injectat sub piele o dată la 4 săptămâni, cu posibilă creștere a dozei la 5,0 mg/kg
  • Grupul BTratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiuEpoetină alfa 450 UI/kg, injectată sub piele o dată pe săptămână, cu posibilă creștere a dozei până la 1050 UI/kg (tratament activ de comparație)

Avantajele acestui studiu

  • Nu există placebo: toți participanții primesc un tratament activ pentru anemie.
  • Grupul de comparație primește un tratament obișnuit al anemiei din SMD (epoetină alfa).
  • Elritercept se injectează o dată la 4 săptămâni, față de o dată pe săptămână în grupul de comparație.
  • Diagnosticul și riscul IPSS-R sunt confirmate central, în cadrul studiului.
  • Studiul este de fază 3, deci medicamentul a fost deja testat la oameni în studii anterioare.

Dezavantajele acestui studiu

  • Repartizarea în grupuri se face prin tragere la sorți, deci nu vă puteți alege grupul.
  • La screening se face o puncție de măduvă osoasă, cu confirmare centrală, înainte de randomizare.
  • Trebuie documentate transfuziile din cel puțin 8 săptămâni dinaintea randomizării; se numără doar cele făcute la pragurile de hemoglobină prevăzute în registru.
  • Pentru mai multe tratamente este necesară o pauză (washout) de 8 săptămâni, de exemplu pentru factorii de creștere granulocitari, chelatorii de fier începuți recent (medicamente care elimină fierul în exces) sau androgeni.

Cum se desfășoară, pas cu pas

  1. La screening (evaluarea inițială) se confirmă central diagnosticul și riscul IPSS-R, se face puncția de măduvă și se documentează transfuziile din ultimele 8 săptămâni.
  2. Prin tragere la sorți primiți fie elritercept, fie epoetină alfa.
  3. Tratamentul se face în cicluri de 28 de zile; în primele 24 de săptămâni se evaluează nevoia de transfuzii și hemoglobina.
  4. Urmărirea continuă pentru siguranță, oboseală și calitatea vieții.

Condițiile principale pentru a participa

  • Sindromul mielodisplazic are risc IPSS-R foarte scăzut, scăzut sau intermediar, confirmat central.
  • Blaștii din măduva osoasă sunt sub 5%, iar eritropoietina din sânge este sub 500 U/l.
  • Ați avut nevoie de 2–6 unități de masă eritrocitară la 8 săptămâni, documentat în ultimele 8 săptămâni.
  • Starea generală vă permite să vă îngrijiți singur (scor ECOG 0–2).

Nu puteți participa dacă

  • Nu pot participa pacienții cu SMD cu deleția 5q, SMD neclasificabil sau secundar, nici cei care au avut leucemie acută mieloidă.
  • Nu pot participa pacienții tratați anterior cu medicamente care stimulează producția de globule roșii, cu luspatercept sau cu alte tratamente pentru SMD, cu excepțiile limitate din registru.
  • Nu pot participa pacienții cu tromboze sau embolii recente ori cu o boală de inimă importantă.
  • Nu pot participa pacienții la care anemia are alte cauze; sunt excluși și cei cu feritină de cel mult 50 µg/l, folat de cel mult 2,0 ng/ml sau vitamina B12 de cel mult 200 pg/ml.
  • Nu pot participa pacienții care au avut aplazie eritrocitară pură (oprirea producției de globule roșii) sau anticorpi împotriva eritropoietinei, nici cei cu convulsii recente sau slab controlate.

Ce se cere în privința infecțiilor (hepatite, HIV și altele)

  • Hepatita B (VHB): nu pot participa pacienții cu hepatită B infecțioasă activă. Testarea nu este obligatorie la cei fără antecedente cunoscute, dacă ghidurile locale nu o cer.
  • Hepatita C (VHC): nu pot participa pacienții cu hepatită C infecțioasă activă. Testarea nu este obligatorie la cei fără antecedente cunoscute, dacă ghidurile locale nu o cer.
  • HIV: nu pot participa persoanele despre care se știe că sunt HIV pozitive. Testarea nu este obligatorie la cei fără antecedente cunoscute, dacă ghidurile locale nu o cer.
  • Infecții active: nu pot participa pacienții cu o infecție activă care a necesitat antibiotice intravenoase în ultimele 28 de zile sau antibiotice pe gură în ultimele 14 zile înainte de randomizare.

Testarea pentru hepatite și HIV se face la screening. Mulți pacienți află abia atunci că au hepatită B sau C. Dacă ați avut vreodată o hepatită, un test pozitiv sau un tratament antiviral, spuneți-i medicului dumneavoastră înainte de trimitere.

Ce mai trebuie să știți

  • Studiul este de fază 3, randomizat (prin tragere la sorți) și deschis (pacientul și medicul știu ce tratament se primește).
  • Ambele medicamente se injectează sub piele: elritercept o dată la 4 săptămâni, iar epoetină alfa o dată pe săptămână.
  • Este necesară o metodă de contracepție foarte eficientă până la cel puțin 60 de zile după ultima doză.
  • Obiectivul principal este independența de transfuzii timp de cel puțin 12 săptămâni consecutive în primele 24 de săptămâni, cu o creștere a hemoglobinei medii de cel puțin 1,5 g/dl.
Pentru medicul trimițător
Linia / contextul
SMD cu risc scăzut (IPSS-R foarte scăzut/scăzut/intermediar), anemie transfuzie-dependentă, fără ESA anterior; non-del(5q)
ECOG
0–2
Tratamente anterioare
Fără darbepoetină, luspatercept, sotatercept, imetelstat, imunosupresie, HCT; epoetină alfa ≤ 2 doze, IMiD ≤ 1 săptămână sau HMA ≤ 2 doze permise numai cu ≥ 8 săptămâni înainte (decizie cu monitorul medical); G-CSF/GM-CSF (în afara neutropeniei febrile), chelare de fier sau androgeni în ultimele 8 săptămâni — excluse (cu excepțiile pentru doze stabile)
Infecții
HBV: infecție activă exclusă; HCV: infecție activă exclusă; HIV: pozitiv cunoscut exclus; testare doar dacă o cer ghidurile locale; infecție activă cu antibiotic i.v. ≤ 28 de zile sau oral ≤ 14 zile — exclusă
De verificat
  • Blaști medulari < 5% și IPSS-R confirmate central; EPO seric < 500 U/l
  • Povară transfuzională 2–6 U/8 săptămâni la Hb ≤ 9,0 g/dl simptomatic (≤ 7 g/dl asimptomatic); transfuziile pentru chirurgie, infecții sau sângerări nu se numără
  • Excluse: del(5q), SMD secundar/neclasificabil, LAM în antecedente, FEVS < 35%, QTcF > 500 ms, TEV în 6 luni, IMC ≥ 40, PRCA/anticorpi anti-EPO
  • Laborator: NAN ≥ 500/µl, trombocite 50.000–< 450.000/µl, RFG ≥ 30, feritină > 50 µg/l, folat > 2,0 ng/ml, B12 > 200 pg/ml
Identificare
NCT07422480 · UE 2025-523544-12-00 · Takeda

Prezentăm fiecare studiu obiectiv, cu avantajele și dezavantajele lui: un studiu clinic poate fi o opțiune bună, dar nu cu orice preț. Ce înseamnă un studiu clinic.

Această fișă și traducerea criteriilor au fost făcute cu ajutorul inteligenței artificiale, după registrul public, așa că pot conține greșeli. Dacă puteți intra în studiu decide numai echipa care îl desfășoară, după ce vă verifică. Informațiile complete și oficiale sunt în ClinicalTrials.gov ↗.

Unde în România

Studiul are 2 centre în România, dintre care unul recrutează acum.

Datele de contact ale centrelor și ale investigatorilor din România sunt în fișa studiului din registrul UE (CTIS) ↗, în secțiunea „Locations and contact points”; o parte dintre ele se găsesc și pe ClinicalTrials.gov ↗.

Ce pași urmați

  1. Discutați cu medicul care vă tratează. Arătați-i această pagină sau numărul studiului: NCT07422480.
  2. Medicul sau dumneavoastră luați legătura cu un centru cu recrutare confirmată; datele de contact se găsesc în registru.
  3. Echipa studiului verifică dacă îndepliniți toate criteriile; uneori sunt necesare analize sau investigații.
  4. Participarea este voluntară: primiți toate explicațiile în scris și vă puteți retrage oricând.
  5. Înainte să semnați, puneți echipei întrebările care contează pentru dumneavoastră. Vă ajută lista noastră:ce să întrebați echipa studiului.

Criteriile principale, întrebare cu întrebare

Verificare orientativă: nu este o evaluare medicală.

Mai jos sunt câteva dintre criteriile principale publicate în registru pentru acest studiu, transformate în întrebări. Răspunsurile dumneavoastră rămân numai pe acest ecran: nu le trimitem nicăieri și nu le păstrăm. Rezultatul vă arată doar cum se raportează răspunsurile la textul publicat; el nu poate spune dacă puteți participa la studiu. Un studiu are de obicei zeci de condiții, multe dintre ele verificabile numai prin analize și investigații, iar decizia o ia numai medicul investigator, după o evaluare la centrul de studiu. Criteriile au fost traduse cu ajutorul inteligenței artificiale și pot conține greșeli; textul oficial din ClinicalTrials.gov primează.

  1. Aveți un sindrom mielodisplazic cu risc scăzut (foarte scăzut, scăzut sau intermediar după scorul IPSS-R)?
  2. Aveți nevoie de transfuzii regulate de sânge (masă eritrocitară) pentru anemie?
  3. Ați primit deja darbepoetină, luspatercept sau un alt medicament care stimulează producția de globule roșii?
  4. Aveți sindrom mielodisplazic cu deleția 5q (o anumită modificare a cromozomului 5)?
  5. Ați avut în ultimele 6 luni o tromboză, o embolie sau un accident vascular cerebral?

După ce răspundeți la toate întrebările, aici apare rezultatul: răspunsurile care nu se potrivesc cu un criteriu publicat (cu textul criteriului) și ce să întrebați medicul la răspunsurile „nu știu”.

Pe scurt

Studiul ELRiSE MDS, de fază 3, se adresează adulților cu sindrom mielodisplazic (SMD), o boală a măduvei osoase, cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar (IPSS-R). Pot participa pacienții care au anemie și au nevoie regulat de transfuzii de sânge (2–6 unități de masă eritrocitară la 8 săptămâni) și care nu au primit anterior medicamente care stimulează producția de globule roșii. Studiul compară elritercept (TAK-226), injectat sub piele o dată la 4 săptămâni, cu epoetină alfa, injectată sub piele o dată pe săptămână. Grupul se stabilește prin tragere la sorți, iar pacientul și medicul știu ce tratament se primește. Obiectivul principal este proporția pacienților care nu au nevoie de transfuzii timp de cel puțin 12 săptămâni consecutive în primele 24 de săptămâni, cu o creștere medie a hemoglobinei de cel puțin 1,5 g/dl.

Criteriile complete

Traducerea a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale și poate conține greșeli. Textul oficial, în engleză, este în ClinicalTrials.gov ↗.

Cine poate participa (8)
  1. Participanți de sex masculin sau feminin, cu vârsta ≥ 18 ani la semnarea consimțământului informat
  2. Capacitatea de a înțelege scopul și riscurile studiului și de a semna voluntar consimțământul informat înainte de orice procedură a studiului, precum și autorizarea folosirii informațiilor medicale protejate și a datelor personale, conform reglementărilor naționale și locale privind confidențialitatea
  3. Diagnostic documentat de sindrom mielodisplazic (SMD) conform clasificării OMS 2016, care îndeplinește încadrarea IPSS-R de risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar, confirmat de un evaluator independent al laboratorului central înainte de randomizare; valorile hemoglobinei, trombocitelor și numărului absolut de neutrofile trebuie recoltate la > 14 zile după o transfuzie de masă eritrocitară sau la > 7 zile după o transfuzie de trombocite, cu excepția cazului în care sunt considerate valori dinaintea transfuziei
  4. Măduvă osoasă cu < 5% blaști, într-o probă medulară evaluabilă recoltată la screening și confirmată de un evaluator independent de anatomie patologică central
  5. Nivel seric al eritropoietinei endogene < 500 U/l; rezultatele trebuie să provină din probe recoltate la > 14 zile după o transfuzie de masă eritrocitară, cu excepția cazului în care sunt considerate valori dinaintea transfuziei
  6. Participantul necesită transfuzii de masă eritrocitară, documentat astfel: necesar transfuzional de 2–6 unități de masă eritrocitară la 8 săptămâni, confirmat pe cel puțin 8 săptămâni imediat dinaintea randomizării; hemoglobina la momentul transfuziei sau în cele 3 zile dinainte trebuie să fi fost ≤ 9,0 g/dl (5,6 mmol/l) cu simptome de anemie (sau ≤ 7 g/dl [4,3 mmol/l] în absența simptomelor) pentru ca transfuzia să fie numărată; transfuziile făcute la hemoglobină > 9,0 g/dl (sau > 7 g/dl fără simptome) și/sau pentru chirurgie electivă, infecții sau sângerări nu se iau în calcul pentru eligibilitate sau stratificare
  7. Hemoglobină < 11,0 g/dl (6,8 mmol/l) după ultima transfuzie de masă eritrocitară dinaintea randomizării; laboratorul local este acceptat pentru a facilita randomizarea
  8. Scor ECOG 0, 1 sau 2
Cine nu poate participa (23)
  1. Tratament anterior cu oricare dintre următoarele: epoetină alfa (la decizia investigatorului, după consultarea monitorului medical, poate fi permisă dacă s-au primit cel mult 2 doze, numai de epoetină alfa, cu ≥ 8 săptămâni înainte de randomizare; niciun alt agent stimulator al eritropoiezei nu este permis); darbepoetină; factor de stimulare a coloniilor granulocitare sau granulocitar-macrofagice în cele 8 săptămâni (56 de zile) dinaintea randomizării, cu excepția tratamentului neutropeniei febrile; medicamente imunomodulatoare, inclusiv lenalidomidă (la decizia investigatorului, cu monitorul medical, pot fi permise dacă s-a primit ≤ 1 săptămână de tratament cu ≥ 8 săptămâni înainte de randomizare); agent hipometilant (la decizia investigatorului, cu monitorul medical, poate fi permis dacă s-au primit cel mult 2 doze cu ≥ 8 săptămâni înainte de randomizare); luspatercept, sotatercept, imetelstat sau elritercept; tratament imunosupresor; transplant de celule hematopoietice; chelare de fier administrată cu ≤ 8 săptămâni înainte de randomizare (sunt permiși participanții cu doze stabile de chelator de ≥ 8 săptămâni); tratament cu vitamina B12 sau folat inițiat în cele 4 săptămâni dinaintea randomizării (sunt permiși participanții cu doze stabile de substituție de ≥ 4 săptămâni și fără deficit concomitent de vitamina B12 sau folat); androgeni în cele 8 săptămâni dinaintea randomizării (sunt permiși participanții cu doze stabile pentru hipogonadism de ≥ 8 săptămâni); corticosteroizi în doze mari în cele 4 săptămâni dinaintea randomizării (sunt permiși participanții cu doze cronice stabile de prednison ≤ 10 mg/zi sau echivalent de ≥ 4 săptămâni; alte tratamente modificatoare ale bolii pentru boli autoimune pot fi permise după evaluarea monitorului medical); agent de investigație sau orice alt agent destinat tratamentului SMD
  2. Diagnostic de SMD asociat cu anomalia citogenetică del(5q), SMD neclasificabil conform clasificării OMS 2016 sau SMD secundar
  3. Antecedente cunoscute de diagnostic de leucemie acută mieloidă
  4. Anemie din orice altă cauză cunoscută, inclusiv, fără a se limita la: talasemie; hipotiroidie; deficit de fier, vitamina B12, vitamina B6, zinc sau folat; anemie hemolitică autoimună sau ereditară; orice tip de sângerare sau sechestrare semnificativă clinic cunoscută ori anemie indusă medicamentos, anemie hemolitică sau evenimente hemoragice
  5. Boală cardiovasculară semnificativă clinic, definită ca: boală cardiacă clasa NYHA III sau IV; interval QT corectat Fridericia (QTcF) > 500 ms la screening; aritmie necontrolată, infarct miocardic sau angină instabilă în cele 6 luni dinaintea screeningului
  6. Fracție de ejecție cunoscută < 35%, confirmată printr-o ecocardiografie locală efectuată la screening sau printr-o ecocardiografie anterioară, dacă a fost făcută în cele 6 luni dinaintea screeningului
  7. Antecedente de evenimente tromboembolice în cele 6 luni dinaintea screeningului, inclusiv accident vascular cerebral (ischemic, embolic sau hemoragic), atac ischemic tranzitoriu, tromboză venoasă profundă (proximală sau distală), embolie pulmonară sau arterială, tromboză arterială ori altă tromboză venoasă; sunt permiși participanții cu tromboflebită superficială în antecedente
  8. Hipertensiune necontrolată, definită ca valori repetate ale tensiunii sistolice ≥ 160 mmHg și/sau diastolice ≥ 100 mmHg în ciuda tratamentului adecvat
  9. Antecedente de alte cancere decât SMD; sunt permiși participanții fără altă boală malignă de ≥ 3 ani și cu tratamentul încheiat, inclusiv întreținerea; sunt permiși participanții cu antecedente sau diagnostic concomitent al următoarelor, dacă nu necesită tratament sistemic: carcinom bazocelular sau scuamos al pielii; carcinom in situ de col uterin; carcinom in situ mamar; descoperire histologică incidentală de cancer de prostată (T1a sau T1b după sistemul TNM clinic)
  10. Antecedente de transplant de organ solid sau de măduvă osoasă
  11. Infecție activă care a necesitat antibiotice intravenoase în ultimele 28 de zile sau antibiotice orale în ultimele 14 zile dinaintea randomizării
  12. Pozitivitate cunoscută pentru HIV, hepatită B infecțioasă activă sau hepatită C infecțioasă activă; participanții fără antecedente pozitive cunoscute de HIV, VHB și/sau VHC nu necesită testare suplimentară, cu excepția cazului în care ghidurile locale o impun
  13. Indice de masă corporală ≥ 40 kg/m²
  14. Intervenție chirurgicală majoră în cele 28 de zile dinaintea randomizării
  15. Convulsii nou apărute sau slab controlate în cele 12 săptămâni dinaintea randomizării
  16. Antecedente de alergie/anafilaxie la excipienții produsului de investigație (inclusiv epoetină alfa) (lista excipienților în broșura investigatorului pentru elritercept) sau la proteine recombinante
  17. Antecedente de aplazie eritrocitară pură și/sau anticorpi împotriva eritropoietinei (EPO)
  18. Oricare dintre următoarele anomalii de laborator: număr absolut de neutrofile < 500/μl (0,5 × 10⁹/l); trombocite < 50.000/μl (50 × 10⁹/l) sau ≥ 450.000/μl (450 × 10⁹/l); AST sau ALT ≥ 3 × limita superioară a normalului (LSN); bilirubină totală ≥ 2 × LSN (sunt permiși participanții cu sindrom Gilbert cunoscut și bilirubină neconjugată < 3 × LSN; valori mai mari atribuite distrugerii active a precursorilor eritrocitari în măduvă — eritropoieză ineficientă — pot fi permise după evaluarea monitorului medical); rată estimată de filtrare glomerulară < 30 ml/min/1,73 m² (ecuația CKD-EPI); feritină ≤ 50 μg/l; folat ≤ 2,0 ng/ml; vitamina B12 ≤ 200 pg/ml
  19. Participare în curs la alt studiu clinic intervențional
  20. Participantul nu dorește sau, în opinia investigatorului, nu poate respecta cerințele protocolului
  21. Persoană aflată la vârsta fertilă care nu acceptă să folosească cel puțin o metodă de contracepție foarte eficientă de la semnarea consimțământului până la cel puțin 60 de zile după ultima doză de tratament de studiu
  22. Participanți de sex masculin la naștere, fertili, cu partenere aflate la vârsta fertilă, care nu acceptă să folosească contracepție de barieră acceptabilă (prezervativ masculin) pe toată perioada tratamentului de studiu și până la cel puțin 60 de zile după ultima doză
  23. Dacă este cazul, participantă cu test de sarcină seric pozitiv la screening, cunoscută ca însărcinată, sau care alăptează și nu acceptă să renunțe la alăptare pe toată perioada tratamentului și până la cel puțin 60 de zile după ultima doză
Ce se măsoară în principal
  • Proporția participanților independenți de transfuziile de masă eritrocitară (nicio transfuzie) pe oricare perioadă consecutivă de ≥ 12 săptămâni din ziua 1 până în săptămâna 24, cu o creștere concomitentă a hemoglobinei medii ≥ 1,5 g/dl față de valoarea inițială; din ziua 1 a ciclului 1 până în săptămâna 24 (ciclu de 28 de zile)

Despre studiu

Boala
Sindrom mielodisplazic
Criterii privind biomarkerii
  • Sindromul mielodisplazic asociat deleției 5q este exclus.
Faza
Faza 3Faza 3: tratamentul nou se compară cu tratamentul standard, la un număr mare de pacienți.
Cine poate participa
18 ani și peste, femei și bărbați
Participanți
300 în total, în toate țările
Sponsor
Takeda
Perioada
a început în 05.2026; rezultatul principal este așteptat în 04.2029
Ultima actualizare în registru
09.2026
Înapoi