Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Studii clinice în RomâniaMedicament aflat în studii clinice · fișă științifică

elritercept

Cunoscut și ca: KER-050, TAK-226, HS-20106, RKER-050 (forma de cercetare folosită în modelele animale)

Clasa: proteină de fuziune receptor–Fc de tip „capcană de liganzi”Ținta: Liganzi din superfamilia TGF-β: activina A
Cuprins
  1. Pe scurt
  2. De reținut
  3. Cum acționează
  4. Siguranța
  5. Autorizări
  6. Etapele dezvoltării
  7. Studii publicate
  8. Administrare și farmacologie
  9. Ce nu am putut verifica
  10. Termeni explicați
  11. Surse

Este o fișă de informare științifică pentru medici, realizată cu ajutorul inteligenței artificiale după surse publicate (citate mai jos). Nu este material promoțional și nu a fost făcută la cererea sau cu sprijinul vreunui producător.

Pe scurt

Elritercept (KER-050, TAK-226) este o proteină de fuziune recombinantă 1,16. Conține modificat al receptorului , legat de porțiunea Fc a unei imunoglobuline G1 umane 1.
Elritercept acționează ca o „capcană” solubilă de liganzi 1. Leagă A, activina B, și GDF-11 1. Prin blocarea acestor liganzi, urmărește refacerea 1,4. Efectul privește linia eritroidă și producția de trombocite 1,4.
Elritercept este un medicament în investigație 12,26. Nu am găsit o autorizație de punere pe piață 12. La 18 octombrie 2026, nu apare în baza FDA Drugs@FDA și nici în lista EMA a medicamentelor 34,36.
Se studiază subcutanat, o dată la 4 săptămâni 16,18,19. În sindroamele mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar, se testează în anemie 16,18,19. În cu anemie, se testează singur sau adăugat la ruxolitinib 17,20. Două studii de fază 3 au centre în România 19,20. Detaliile sunt în „De reținut”.
Clasa terapeuticăproteină de fuziune receptor–Fc de tip „capcană de liganzi” (ligand trap), cu domeniul modificat al receptorului de activină de tip IIA (ActRIIA). Este dezvoltată pentru anemia și citopeniile din neoplasmele mieloide
ȚintaLiganzi din superfamilia TGF-β: activina A, activina B, GDF-8 (miostatina) și GDF-11. Prin legarea lor în afara celulei, elritercept reduce semnalizarea prin receptorii de activină de tip II și calea SMAD2/3, care frânează formarea globulelor roșii
Dezvoltat deKeros Therapeutics a dezvoltat inițial elritercept. Takeda a semnat acordul de licență în decembrie 2024 13,27. Licența exclusivă a intrat în vigoare la 16 ianuarie 2025, în afara Chinei continentale, Hong Kong și Macao 33. În aceste trei teritorii, licența aparține Hansoh (Shanghai) Healthtech din decembrie 2021 14. Acolo, produsul se numește HS-20106 15

De reținut pentru medicul care trimite un pacient

  • România participă la două studii de fază 3 cu elritercept, un medicament în investigație 12,19,20:
    • ELRiSE MDS (NCT07422480): elritercept față de epoetină alfa, la pacienți care au nevoie de transfuzii, netratați anterior cu . La 18 octombrie 2026, un centru din Cluj-Napoca recruta, iar cel din Craiova nu începuse 19;
    • ELRiSE MF (NCT07623161): elritercept față de , adăugat la ruxolitinib. Cele patru centre din România (Cluj-Napoca, Craiova, București, Timișoara) nu începuseră recrutarea 20.
  • Spre deosebire de luspatercept, elritercept inhibă puternic și A 1. La voluntare sănătoase, a crescut atât hemoglobina, cât și trombocitele 1.
  • Datele de eficacitate în sindroamele mielodisplazice și provin din studii de fază 2 fără grup de control 16,17. Ele există numai ca rezumate de congres și comunicate 5,7,8. În rezumatul ASH 2024, 41,3% din pacienții evaluabili cu sindrom mielodisplazic au avut ≥ 8 săptămâni 5. Comunicatul companiei, la o dată-limită ulterioară, dă 39,1% 8.
  • La voluntare sănătoase, creșterea rapidă a hemoglobinei s-a însoțit de hipertensiune 1. În studiul de fază 2 din sindroamele mielodisplazice, doza s-a amânat sau s-a redus când hemoglobina a ajuns la ≥ 12 g/dL 6. La fel, când a crescut cu peste 2 g/dL într-un ciclu 6.
  • În mielofibroză, trombocitopenia și diareea au fost cele mai frecvente evenimente adverse 7. Trombocitele s-au menținut sau au crescut, în general, și la pacienții cu trombocitopenie inițială 7.

Paginile acestor studii pe ionco.ro: ELRiSE MDS · ELRiSE MF

Cum acționează

Mecanismul pas cu pas și schema tratamentului întreg, cu animații.

Structura moleculei

tipul moleculei
Proteină de fuziune recombinantă. Conține domeniul modificat de legare a liganzilor al (ActRIIA). Domeniul este legat de porțiunea Fc a unei imunoglobuline G1 umane. Acționează ca o (ligand trap), nu ca un anticorp îndreptat împotriva unei celule. 1,14
liganzii legați
A, activina B, și GDF-11. O recenzie din 2026 enumeră pentru elritercept numai activinele A și B și GDF-8/GDF-11. Pentru sotatercept, aceeași recenzie enumeră și proteine morfogenetice osoase (BMP4/7, BMP9/10). Absența BMP din tabelul recenziei nu dovedește că elritercept nu le leagă. În sursele consultate nu am găsit constantele de ale moleculei. 1,26
diferența față de alte capcane de liganzi
Sotatercept conține ActRIIA nemodificat, fuzionat cu Fc de . Luspatercept conține un domeniu ActRIIB modificat, conceput să evite inhibarea activinei A. Dintre acestea, numai elritercept a crescut și trombocitele la voluntarii sănătoși. 1
forma de cercetare
RKER-050, analog folosit în studiile pe rozătoare și în culturile celulare. 3,4
formulare
Soluție pentru injecție subcutanată, cu concentrația nominală de 55 mg/mL în studiul de fază 1. 1

Mecanismul, pas cu pas

elriterceptdomeniul ActRIIA modificat + Fc deIgG1 umană, subcutanat la 4 săptămânisângenucleuelriterceptactivina A/B,GDF-8/11în spațiulextracelularreceptorii deactivină de tipIIprogenitorieritroizi șimegacarioci-tari dinmăduvă(preclinic,propus la om)Calea pe care acționeazăactivina A/B, GDF-8, GDF-11ținta legatăreceptorii de activină de tip IISMAD2/3 fosforilatfrânarea maturării eritroideanemie, citopeniiEfectul asupra celulei / țesutuluireticulocite crescute din ziua 2(voluntare)hemoglobină crescutătrombocite crescute (voluntare)feritină și hepcidină scăzute(pacienți)12345La pacient: Hemoglobină crescutăși mai puține transfuzii la o partedintre pacienții cu SMD cu riscscăzut sau cu mielofibroză. Datedin studii de fază 2, fără grup decontrol.67

elritercept (medicamentul studiat) ținta medicamentul asociat∞ leagă

Pașii din desen

  1. Elritercept se injectează subcutanat, o dată la 4 săptămâni, în studii 16. La voluntare sănătoase, concentrația maximă în ser a apărut după 4,5–6 zile 1. a fost de aproximativ 12 zile 1.
  2. În afara celulelor, elritercept leagă activina A, activina B, GDF-8 și GDF-11 1. Liganzii legați nu mai ajung la receptorii celulelor 1. Spre deosebire de luspatercept, blochează puternic și activina A 1,26.
  3. Prin captarea liganzilor, elritercept poate reduce activarea receptorilor de activină de tip II de pe progenitorii hematopoietici 1,23. Astfel scade semnalul transmis prin fosforilat 1,23.
  4. Un semnal SMAD2/3 mai slab reduce frânarea maturării eritroide 23. În modele experimentale și în culturi din măduva pacienților, reducerea acestui semnal a favorizat hematopoieza 23,24,25.
  5. , în măduva osoasă, forma de cercetare RKER-050 a acționat asupra progenitorilor eritroizi timpurii și tardivi 1. A acționat și asupra : maturarea lor și formarea 1,4.
  6. La voluntare sănătoase, elritercept a crescut reticulocitele din ziua 2 1. Globulele roșii, hemoglobina și trombocitele au putut crește tot din ziua 2 1.
  7. La o parte dintre pacienții cu sindrom mielodisplazic sau , hemoglobina a crescut, iar necesarul de transfuzii a scăzut 5,7. Datele provin din studii de fază 2 16,17. și au scăzut 6,7.

Tratamentul întreg: unde acționează fiecare medicament

Schema tratamentului: elritercept, ruxolitinib; numerele corespund listeivas de sângecelulă din măduvăADNJAK1/JAK2ruxolitinibactivina A/Belritercept21

Medicamentele din schemă

  1. Elritercept leagă în afara celulelor activinele A și B, GDF-8 și GDF-11: vezi „Mecanismul, pas cu pas”, mai sus 1.
  2. Ruxolitinib este un inhibitor al kinazelor și 35. pot produce citopenii care limitează doza 7. În brațul B din RESTORE, elritercept s-a adăugat la o doză stabilă de ruxolitinib 17. În ELRiSE MF, elritercept se compară cu la pacienții tratați cu ruxolitinib 20.

Ținta și dovezile preclinice

cuprinde peste 30 de liganzi 1. Printre altele, aceștia reglează hematopoieza 1. Semnalizarea prin frânează formarea globulelor roșii 1.
, TGF-β și unele , inclusiv GDF-8 și GDF-11, activează calea canonică 23. În sindroamele mielodisplazice, supraactivarea acestei căi contribuie la maturarea eritroidă deficitară și la anemie 23.
În celulele progenitoare din măduva pacienților cu sindrom mielodisplazic, SMAD7 este scăzut 25. SMAD7 este un regulator negativ al căii TGF-β 25. Scăderea lui duce la supraactivarea semnalizării și la suprimarea hematopoiezei 25. Inhibarea farmacologică a căii a stimulat hematopoieza în probele de măduvă ale pacienților 25.
Într-un model murin de , RAP-011, o altă bazată pe ActRIIA, a ameliorat 24. Autorii au atribuit efectul neutralizării GDF-11, pe care l-au descris ca frână a maturării terminale a eritroblaștilor 24. Date ulterioare arată că sunt implicați mai mulți liganzi, nu doar GDF-11 23.
, forma de cercetare RKER-050 a crescut producția de globule roșii și de trombocite la rozătoare sănătoase și bolnave 1. Detaliile 1,4:
  • in vitro, a favorizat diferențierea în etapele timpurii și terminale ale eritropoiezei și trombopoiezei 1;
  • la șoarece, o doză a crescut de peste două ori trombocitele circulante și proporția CD41+ din măduvă, la 12 ore 4;
  • ploidia megacariocitelor și proporția celor care formează au crescut 4;
  • în culturi, RKER-050 a contracarat parțial efectul inhibitor al activinei A asupra formării proplachetelor 4.
Într-un model murin de (șoareci Gata1Low), RKER-050 s-a administrat 12 săptămâni 3. Față de șoarecii cu mielofibroză care au primit vehicul, a crescut globulele roșii (+31%), hemoglobina (+24%) și hematocritul (+20%) 3. A mărit și precursorii eritroizi din măduvă 3. Numărul de trombocite nu s-a îmbunătățit în acest model 3.
La voluntare sănătoase, reticulocitele au avut vârful în ziua 15 1. Leucocitele totale nu au avut modificări clinic relevante 1. Autorii propun o stimulare a etapelor timpurii și tardive ale hematopoiezei, poate chiar de la progenitorul comun megacariocitar–eritroid 1. Această ipoteză nu a fost încă demonstrată 1.
Autorii leagă scăderea și a de posibile efecte asupra homeostaziei fierului sau asupra inflamației 6,7.

Profilul de siguranță cunoscut

creșterea hemoglobinei și hipertensiunea asociată, evenimente adverse frecvente în sindroamele mielodisplazice, trombocitopenie în mielofibroză și altele; frecvențe și conduită.

Cât de des apar efectele adverse principale

Procentul pacienților cu efectul respectiv, în contextul scris deasupra fiecărui grup. Frecvențele din contexte diferite nu se compară între ele.

Voluntare sănătoase, doze unice (fază 1)1

  • Creșterea hemoglobinei, 1,5 mg/kg50%
  • Creșterea hemoglobinei, 4,5 mg/kg66,7%
  • Hipertensiune, 4,5 mg/kg66,7% · grad 1, tranzitorie

Voluntare sănătoase, două doze de 0,75 mg/kg (8 participante)1

  • Cefalee87,5%
  • Eritem la locul injectării37,5%

Sindroame mielodisplazice cu risc scăzut, analiza intermediară EHA 2023 (36 de pacienți)2

  • Diaree22%
  • Fatigabilitate19%
  • Dispnee17%
  • Greață17%

Mielofibroză, RESTORE, rezumatul ASH 2024 (54 de pacienți)7

  • Trombocitopenie19%
  • Diaree17%

Apăsați pe o reacție adversă ca să vedeți frecvența, gradele și măsurile descrise în studii.

Creșterea hemoglobinei și hipertensiunea asociată
  • La voluntare sănătoase, creșterea hemoglobinei a fost evenimentul advers cel mai frecvent după doze unice de ≥ 1,5 mg/kg. Ea a apărut la 50% dintre participante la 1,5 mg/kg și la 66,7% la 4,5 mg/kg.
  • Hipertensiune de grad 1, tranzitorie, la 4 din 6 participante (66,7%) după 4,5 mg/kg.
  • Trei dintre ele aveau o creștere a hemoglobinei de cel puțin 3 g/dL. Tensiunea s-a normalizat odată cu scăderea hemoglobinei.
  • Autorii consideră că efectul ține de creșterea masei eritrocitare pornind de la o hemoglobină normală, situație diferită de cea a pacienților anemici.
  • În RESTORE, o creștere asimptomatică a hemoglobinei (de la 10,2 la 12,1 g/dL) a impus reducerea dozei. Ea a fost clasificată ca toxicitate limitantă de doză.1,7
Evenimente adverse frecvente în sindroamele mielodisplazice
  • Analiza intermediară EHA 2023 (36 de pacienți): diareea la 22%, fatigabilitatea la 19%, dispneea și greața la câte 17%.
  • Datele de siguranță ASH 2024 (95 de pacienți) și EHA 2026 provin numai din comunicatul companiei și dintr-un rezumat secundar. Ele sunt la „Ce nu am putut verifica”.2,8,10
Trombocitopenie în mielofibroză
  • Cel mai frecvent eveniment advers în RESTORE: 19% la data-limită din aprilie 2024.
  • La includere, 59% dintre pacienți aveau trombocitopenie (sub 150 × 10⁹/L).
  • Trombocitele s-au menținut sau au crescut, în general, inclusiv la pacienții cu trombocitopenie inițială.
  • Datele ulterioare despre trombocitopenia de grad ≥ 3 provin numai din comunicatul companiei (vezi „Ce nu am putut verifica”).7,8
Alte evenimente
  • Diaree la 17% în RESTORE.
  • La voluntare sănătoase, după două doze de 0,75 mg/kg, cefaleea a apărut la 7 din 8 participante (87,5%). Eritemul la locul injectării a apărut la 3 din 8 (37,5%). S-a raportat și greață.
  • După doze unice, două participante au avut scăderea sub 1,5 × 10⁹/L. La final, una s-a normalizat, iar cealaltă avea 1,4 × 10⁹/L.
  • În cohorta de pacienți netransfuzați cu sindrom mielodisplazic, o reducere de doză a fost determinată de .7,9,1,6
Conduită în studii
  • Pragurile de hemoglobină pentru amânarea sau reducerea dozei sunt la „Administrare și farmacologie”.
  • Studiile de fază 3 urmăresc și apariția anticorpilor antimedicament.6,19,20

Autorizări de punere pe piață

Fără autorizare de punere pe piață.

La data verificării (18.10.2026) nu am găsit nicio autorizare de punere pe piață pentru acest medicament. Accesul are loc de regulă prin studii clinice. În anumite situații pot exista programe de acces compasional sau alte mecanisme autorizate; disponibilitatea și condițiile se verifică individual cu medicul și autoritățile competente.

Cum a ajuns aici: etapele dezvoltării

14 etape, 2019–2026.
  1. 2019
    1. Studiul de fază 1 KER-050-01, pe voluntare sănătoase aflate la postmenopauză, este înregistrat în registrul australian (ACTRN12619000318189). Anul 2019 provine din identificator. Data exactă nu a fost verificată în registru.1
  2. 2020
    1. 08.2020Începe studiul de fază 2 deschis, cu escaladarea dozei, în anemia din sindroamele mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar (NCT04419649).16
  3. 2021
    1. 12.2021Keros acordă Hansoh licența exclusivă pentru KER-050 în China continentală, Hong Kong și Macao.14
    2. 12.2021Începe studiul de fază 2 RESTORE (NCT05037760) în cu anemie, în sau asociat cu ruxolitinib.17
  4. 2023
    1. 10.2023Hansoh anunță aprobarea de către agenția chineză (NMPA) a începerii studiilor clinice cu HS-20106, denumirea chineză a KER-050.15
  5. 2024
    1. Hansoh înregistrează un studiu de fază 2 cu HS-20106 în anemia din sindroamele mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar, în China (NCT06594965). Registrul a fost actualizat ultima dată la 19 septembrie 2024. El păstrează statutul „Not yet recruiting” și începerea estimată în octombrie 2024. Starea reală a studiului nu este confirmată.22
    2. 03.2024La 14 martie 2024, Keros anunță desemnarea FDA pentru anemia adulților cu sindroame mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar. Este o desemnare de procedură, nu o autorizație.28
    3. 12.2024Takeda semnează acordul pentru licența exclusivă globală, în afara Chinei continentale, Hong Kong și Macao. Acordul intră în vigoare la 16 ianuarie 2025.13,27,33
  6. 2025
    1. 01.2025Articolul studiului de fază 1 apare în numărul din 14 ianuarie 2025 al Blood Advances. Publicarea online a avut loc la 24 octombrie 2024.1
    2. 05.2025Începe studiul de fază 3 RENEW (NCT06499285), cu elritercept față de , în anemia dependentă de transfuzii din sindroamele mielodisplazice cu risc scăzut.18
    3. 12.2025La ASH 2025 sunt programate două prezentări orale, la 8 decembrie, cu date actualizate de fază 2. Rezumatul 787 privește sindroamele mielodisplazice, iar rezumatul 909, mielofibroza. Datele prezentate sunt cunoscute din relatări secundare.12,11,9
  7. 2026
    1. 04.2026Începe un studiu de fază 2 cu un singur braț, la pacienți japonezi cu sindroame mielodisplazice cu risc scăzut (NCT07319845).21
    2. 05.2026Începe studiul de fază 3 ELRiSE MDS (NCT07422480): elritercept față de epoetină alfa, la pacienți fără tratament anterior cu . România se numără printre țările participante.19
    3. 09.2026Începe studiul de fază 3 ELRiSE MF (NCT07623161): elritercept față de placebo, la pacienții cu mielofibroză și anemie tratați cu ruxolitinib. România se numără printre țările participante.20

Studii publicate

3 studii.

Fiecare card este un studiu publicat: faza, publicația și rezultatul principal. Apăsați pe card ca să vedeți ce au vrut să afle autorii, cum au lucrat, toate rezultatele și concluzia.

Rezultatele sunt redate exact cum au fost publicate. Ele descriu grupuri de pacienți și nu arată cum ar răspunde un anumit pacient.

KER-050-01, fază 1 la voluntare sănătoase

Faza 1Lachey J et al. Blood Adv 2025;9(1):193–201; PMID 39437803Creșterea hemoglobinei cu ≥ 1,5 g/dL după o doză unică12,5% (0,05 și 0,5 mg/kg); 50% (1,5 mg/kg); 66,7% (4,5 mg/kg)

ClinicalTrials.gov · ACTRN12619000318189 (registrul australian; studiul nu are număr NCT) ↗Lachey J et al. Blood Adv 2025;9(1):193–201; PMID 39437803 ↗

Ce au vrut să afle

Dacă elritercept administrat subcutanat, în doze unice sau repetate, este sigur și bine tolerat, cum se comportă în organism și ce efect are asupra markerilor hematopoiezei (reticulocite, globule roșii, hemoglobină, trombocite).

Cum au lucrat

48 de femei sănătoase aflate la postmenopauză, în două centre din Australia. Vârsta permisă la includere: 45–75 de ani.

Studiu randomizat, , controlat cu , în două părți. Partea 1: de 0,05 mg/kg, 0,5 mg/kg, 1,5 mg/kg și 4,5 mg/kg s.c. Partea 2: doze multiple, adică două doze de 0,75 mg/kg s.c. la 4 săptămâni.

Criteriul principal: Siguranța și tolerabilitatea. Farmacocinetica și markerii farmacodinamici ai hematopoiezei au fost obiective secundare.

Rezultatele principale

Toxicități limitante de doză / evenimente adverse graveniciuna / niciunultoate evenimentele adverse au fost ușoare sau moderate
Creșterea hemoglobinei cu ≥ 1,5 g/dL după o doză unică12,5% (0,05 și 0,5 mg/kg); 50% (1,5 mg/kg); 66,7% (4,5 mg/kg)față de 0 din 8 (placebo)creștere dependentă de doză
Creșterea trombocitelor cu ≥ 30 × 10⁹/L după o doză unică75% (1,5 mg/kg); 100% (4,5 mg/kg)față de 50% (placebo)vârf între zilele 7 și 15
Timpul de înjumătățireaproximativ 12 zilefără acumulare după a doua doză

Ce le-a ieșit

Autorii raportează că elritercept a fost în general bine tolerat la toate dozele. Profilul farmacocinetic este compatibil cu administrarea lunară. Globulele roșii, hemoglobina și trombocitele au crescut rapid, susținut și dependent de doză. Înrolarea în cohorta de 4,5 mg/kg s-a oprit după 6 participante, din cauza hipertensiunii asociate cu creșterea hemoglobinei.1

Siguranța

Fără evenimente adverse grave sau decese. Hipertensiune de grad 1, tranzitorie, la 4 din 6 participante la 4,5 mg/kg. Ea s-a rezolvat odată cu scăderea hemoglobinei.

Studiul de fază 2 KER-050-A201 în sindroamele mielodisplazice cu risc scăzut

Faza 2Giagounidis A et al. HemaSphere 2023;7(Suppl):S166 (rezumat EHA 2023)Independență de transfuzii ≥ 8 săptămâni în primele 24 de săptămâni (rezumatul 1825, ASH 2024)41,3% din pacienții evaluabili (populația mITT 24, 63 de pacienți)

ClinicalTrials.gov · NCT04419649 ↗Giagounidis A et al. HemaSphere 2023;7(Suppl):S166 (rezumat EHA 2023) ↗Giagounidis A et al. Rezumatul 1825, ASH 2024 (Blood 2024;144 Suppl 1, neindexat în PubMed) ↗Tan S et al. Rezumatul 4591, ASH 2024 (Blood 2024;144 Suppl 1, neindexat în PubMed) ↗

Ce au vrut să afle

Dacă elritercept este sigur la doze crescătoare, care este doza recomandată și dacă ameliorează anemia (creșterea hemoglobinei, ) la pacienții cu sindroame mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar, cu sau fără și indiferent de necesarul de transfuzii.

Cum au lucrat

Adulți cu sindroame mielodisplazice cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar () și anemie 16. Rezumatul ASH 2024 (data-limită 03.04.2024) analizează 87 de pacienți tratați cu doza recomandată 5. Comunicatul companiei de la ASH 2024 (data-limită 30.08.2024) descrie 95 de pacienți 8. Dintre aceștia, 60,0% aveau necesar mare de transfuzii, 24,2% necesar mic, iar 15,8% erau netransfuzați 8.

Studiu deschis, multicentric, fără grup de control. Partea 1: escaladarea dozei (0,75–5,0 mg/kg s.c. la 4 săptămâni). Partea 2: cohorte de confirmare la 3,75 mg/kg. Cohortele cuprind pacienți cu sau fără sideroblaști inelari, netransfuzați, cu leucemie mielomonocitară cronică, cu supraîncărcare cu fier și pacienți tratați anterior cu luspatercept. Urmează o extensie pe termen lung.

Criteriul principal: Siguranța (evenimentele adverse și evenimentele adverse grave). Răspunsul eritroid după criteriile IWG 2006 (HI-E) și independența de transfuzii au fost criterii secundare.

Rezultatele principale

Independență de transfuzii ≥ 8 săptămâni în primele 24 de săptămâni (rezumatul 1825, ASH 2024)41,3% din pacienții evaluabili (populația mITT 24, 63 de pacienți)data-limită 03.04.2024; independență ≥ 24 de săptămâni în primele 48: 25,4%; durata mediană a răspunsului neatinsă
Răspuns eritroid global (HI-E sau independență de transfuzii ≥ 8 săptămâni în primele 24 de săptămâni)55,2% (48/87)comunicatul companiei la ASH 2024, fără articol evaluat colegial; date de congres, data-limită 30.08.2024
Independență de transfuzii ≥ 8 săptămâni în primele 24 de săptămâni39,1% (27/69) din pacienții evaluabili; 31,4% (16/51) la cei cu necesar mare de transfuziidurata mediană a independenței: 134,1 săptămâni (date imature); comunicatul companiei la ASH 2024, fără articol evaluat colegial; data-limită 30.08.2024
HI-E la pacienții netransfuzați86,7% (13/15)rezumatul 4591, ASH 2024; data-limită 03.04.2024; 15 pacienți netransfuzați din 87
Actualizare EHA 2026 (96 de pacienți la doza recomandată)independență ≥ 8 săptămâni: 38,5% (30/78); ≥ 24 săptămâni în primele 48: 27%; HI-E: 49%; durata mediană a independenței: 111 săptămânicifre preluate dintr-un rezumat secundar al prezentării (MDS Foundation), fără articol evaluat colegial; textul rezumatului original nu a fost verificat

Ce le-a ieșit

Autorii consideră că elritercept poate produce independență de transfuzii durabilă 5. Aceasta a apărut și la pacienții fără sideroblaști inelari sau cu necesar mare de transfuzii 5. La pacienții cu răspuns de durată, oboseala s-a ameliorat 5. La pacienții netransfuzați, elritercept a fost în general bine tolerat 6. Studiul nu are grup de control 16. Rezultatele există numai ca rezumate de congres și comunicate. La 18 octombrie 2026 nu am găsit un articol integral al studiului în Europe PMC sau PubMed.8,5,6,2,10,16

Siguranța

În analiza intermediară EHA 2023 (36 de pacienți), cele mai frecvente evenimente adverse au fost diareea și fatigabilitatea 2. La pacienții netransfuzați, profilul de siguranță a fost similar cu cel al populației largi 6. Datele de siguranță ASH 2024 la 95 de pacienți provin numai din comunicatul companiei (vezi „Ce nu am putut verifica”) 8.

RESTORE

Faza 2Harrison C et al. Rezumatul 997, ASH 2024 (Blood 2024;144 Suppl 1, neindexat în PubMed)Reducere ≥ 50% a transfuziilor, brațul B, doze ≥ 3 mg/kg (ASH 2024, pacienți cu ≥ 3 unități de transfuzii în 12 săptămâni)8/11 pacienți, dintre care 5 independenți de transfuzii

ClinicalTrials.gov · NCT05037760 ↗Harrison C et al. Rezumatul 997, ASH 2024 (Blood 2024;144 Suppl 1, neindexat în PubMed) ↗Rinaldi CR et al. Rezumatul 909, ASH 2025 (relatare ASCO Post, martie 2026) ↗

Ce au vrut să afle

Dacă elritercept, singur sau adăugat la ruxolitinib, este sigur și dacă ameliorează anemia, necesarul de transfuzii, splenomegalia și simptomele la pacienții cu și anemie.

Cum au lucrat

Pacienți cu mielofibroză primară sau secundară și anemie: dependenți de transfuzii sau cu hemoglobină < 10 g/dL. Brațul A: , la pacienții care au întrerupt , nu i-au tolerat sau nu sunt eligibili pentru ei. Brațul B: elritercept adăugat la o doză stabilă de ruxolitinib.

Studiu deschis, fără grup de control. Partea 1: escaladarea dozei, subcutanat, la 4 săptămâni 17. Partea 2: expansiune la doza recomandată de 3,75 mg/kg, cu posibilă creștere la 5,0 mg/kg 7,17. Tratamentul durează 13 cicluri, urmate de o extensie pe termen lung 17.

Criteriul principal: Siguranța (evenimentele adverse, toxicitățile limitante de doză și evenimentele adverse grave). Anemia, volumul splinei și simptomele (MPN-SAF TSS) au fost criterii secundare.

Rezultatele principale

Reducere ≥ 50% a transfuziilor, brațul B, doze ≥ 3 mg/kg (ASH 2024, pacienți cu ≥ 3 unități de transfuzii în 12 săptămâni)8/11 pacienți, dintre care 5 independenți de transfuziirezumatul 997; independență de transfuzii ≥ 12 săptămâni; data-limită 03.04.2024; 54 de pacienți (23 în brațul A, 31 în brațul B)
Independență de transfuzii ≥ 12 săptămâni la săptămâna 36, brațul B la doza recomandată (ASH 2025)45%; ≥ 16 săptămâni: 39%38 de pacienți; reducere ≥ 50% a transfuziilor la 65%; cifre preluate dintr-o relatare a prezentării (ASCO Post), fără articol evaluat colegial
Simptome și splină, brațul B (ASH 2025)scăderea scorului total de simptome la 90% (≥ 50% la 48%); reducerea volumului splinei ≥ 25% la 21% și ≥ 35% la 8%la pacienții cu splină ≥ 450 cm³ la includere; relatare a prezentării (ASCO Post), fără articol evaluat colegial

Ce le-a ieșit

Autorii rezumatului ASH 2024 raportează că elritercept a fost în general bine tolerat 7. Hemoglobina a crescut, necesarul de transfuzii a scăzut, iar trombocitele s-au menținut sau au crescut 7. Efectele au apărut singur sau asociat cu ruxolitinib 7. O recenzie descrie aceleași semnale 32. Datele sunt de congres, dintr-un studiu fără grup de control 17. Ele susțin studiul de fază 3 ELRiSE MF, care compară asocierea cu 20.7,8,9,17

Siguranța

La data-limită 03.04.2024 (54 de pacienți), cele mai frecvente evenimente adverse au fost trombocitopenia (19%) și diareea (17%) 7. Datele de siguranță ulterioare, la 73 de pacienți, provin numai din comunicatul companiei (vezi „Ce nu am putut verifica”) 8.

Administrare și farmacologie

administrare, absorbție, expunere, eliminare, imunogenitate, doze evaluate, doza în studiile de fază 2 și 3, ajustarea dozei.
administrare
  • Injecție subcutanată, o dată la 4 săptămâni.
  • Doza se calculează în funcție de greutate (mg/kg).1,16
absorbție
  • La voluntare sănătoase, concentrația maximă în ser s-a atins în medie după 108,5–143,8 ore (4,5–6 zile).
  • Datele provin din doze unice de 0,5–4,5 mg/kg.1
expunere
  • La voluntare sănătoase, mediu a fost de 4,23–27,02 μg/mL după doze unice de 0,5–4,5 mg/kg.
  • Cmax și aria de sub curbă () au crescut proporțional cu doza în acest interval.1
eliminare
  • La voluntare sănătoase, eliminarea a fost monoexponențială, cu de aproximativ 12 zile.
  • După două doze de 0,75 mg/kg la 4 săptămâni, nu s-a observat acumulare.
  • Raportul Cmax ziua 29/ziua 1 a fost de 1,080.1
imunogenitate
  • Anticorpi antimedicament la 3 participante după o , cu titruri mici și tranzitorii.
  • Niciun caz după doze repetate.
  • Anticorpii nu s-au asociat cu reacții de hipersensibilitate.
  • Autorii consideră improbabil un efect asupra expunerii farmacocinetice.1
doze evaluate
  • Fază 1: doze unice de 0,05–4,5 mg/kg și două doze de 0,75 mg/kg la 4 săptămâni.
  • Fază 2 în sindroamele mielodisplazice: escaladare de la 0,75 la 5,0 mg/kg.
  • Fază 2 în (RESTORE): registrul descrie escaladarea 0,75, 1,5 și 4,5 mg/kg.
  • Rezumatul ASH 2024 al RESTORE analizează separat dozele ≥ 3 mg/kg.1,7,16,17
doza în studiile de fază 2 și 3
  • Doza recomandată pentru partea a doua a studiilor de fază 2: 3,75 mg/kg la 4 săptămâni, cu posibilă creștere la 5 mg/kg.
  • Ea se aplică în sindroamele mielodisplazice și în RESTORE.
  • Aceeași doză de start (3,75 mg/kg, cu posibilă creștere la 5,0 mg/kg) în studiile de fază 3 ELRiSE MDS și ELRiSE MF.5,7,19,20
ajustarea dozei
  • În cohorta de pacienți netransfuzați din studiul de fază 2 în sindroamele mielodisplazice, doza s-a amânat sau s-a redus la hemoglobină ≥ 12 g/dL.
  • Același lucru s-a făcut la o creștere de peste 2 g/dL într-un ciclu.
  • Cinci pacienți au redus doza de la 3,75 la 2,5 mg/kg, iar doi dintre ei, din nou, la 1,5 mg/kg.
  • Răspunsurile s-au menținut sau au revenit după amânări ori reduceri.6

Ce nu am putut verifica

10 elemente, căutate din nou o dată pe lună.

Pentru elementele de mai jos nu am găsit încă surse publicate. Le căutăm din nou o dată pe lună și completăm fișa când apar.

  • Un articol integral, cu evaluare editorială, al studiului de fază 2 în sindroamele mielodisplazice (NCT04419649). Rezultatele există numai ca rezumate și prezentări de congres (EHA 2023, ASH 2024, ASH 2025, EHA 2026). La 18 octombrie 2026 nu am găsit în Europe PMC sau PubMed un articol primar integral al studiului NCT04419649. Am găsit rezumate de congres și recenzii care le discută 2,30. Registrul nu are rezultate depuse 16. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Textul original al rezumatelor ASH 2025 (787 și 909) și EHA 2026 (EHA-2044). Cifrele din fișă pentru aceste prezentări provin din relatări secundare (ASCO Post, MDS Foundation) 9,10,11. Numitorii diferă ușor între surse. Volumele EHA 2026 sunt listate în PMC, dar textul EHA-2044 nu a putut fi citit. Originalele ASH 2025 (787 și 909) nu au fost găsite în Europe PMC. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Un articol integral al studiului RESTORE în mielofibroză. La 18 octombrie 2026 nu am găsit în Europe PMC sau PubMed un articol primar integral RESTORE. Există numai rezumate de congres, relatări ale prezentărilor și recenzii ale datelor de congres 31,32. Registrul nu are rezultate depuse 17. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Natura exactă a modificării domeniului ActRIIA și afinitățile de legare ale moleculei (inclusiv față de BMP9/BMP10). Publicațiile clinice spun numai că domeniul este „modificat”. Un studiu analitic de control antidoping publică peptide distinctive ale domeniului modificat, pe un material de referință 29. Caracterizarea completă a modificărilor și afinitățile față de BMP9/BMP10 rămân nepublicate în sursele găsite. Comparația cu sotatercept provine dintr-un tabel de recenzie, care nu dovedește absența legării BMP 26. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Farmacocinetica la pacienții cu sindrom mielodisplazic sau mielofibroză și eventualele interacțiuni cu ruxolitinib. Datele farmacocinetice publicate provin numai de la voluntare sănătoase. Pentru pacienți nu am găsit date. Registrele de fază 2 prevăd evaluări farmacocinetice, dar nu au rezultate depuse 16,17. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Eventualele desemnări de medicament orfan (FDA, EMA) și alte decizii de reglementare. Desemnarea Fast Track a FDA (martie 2024) este confirmată de comunicatul oficial Keros 28. Listele EMA ale medicamentelor și ale desemnărilor orfane nu conțin elritercept sau KER-050, la 18 octombrie 2026 36. Baza FDA a desemnărilor orfane a cerut o verificare anti-robot, pe care nu am ocolit-o. O desemnare orfană FDA nu este nici confirmată, nici exclusă. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Rezultatele studiilor de fază 3 RENEW, ELRiSE MDS și ELRiSE MF și ale programului chinez HS-20106. Registrele celor trei studii de fază 3 nu au rezultate depuse și indică recrutare 18,19,20. Registrul HS-20106 nu are rezultate și păstrează „Not yet recruiting”, fără actualizare din septembrie 2024 22. Starea reală a studiului chinez nu este confirmată. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Confirmarea, într-o sursă evaluată colegial, a datelor de siguranță prezentate la ASH 2024 (data-limită 30.08.2024). Datele provin numai din comunicatul companiei 8. Rezumatele ASH 2024 au o dată-limită anterioară (03.04.2024) și nu le conțin 5,6,7. În sindroamele mielodisplazice (95 de pacienți), comunicatul numește cele mai frecvente evenimente (≥ 15%): diaree, fatigabilitate, COVID-19, dispnee, amețeli, anemie, greață și epistaxis. Comunicatul nu dă procente. De exemplu, nu precizează cât de des a apărut anemia ca eveniment advers. Raportează 4 decese, considerate fără legătură cu tratamentul. Un pacient progresase la leucemie acută mieloidă. În RESTORE (73 de pacienți), comunicatul raportează 6 decese, considerate fără legătură cu tratamentul. Raportează și 12 pacienți cu trombocitopenie de grad ≥ 3 legată de tratament. Dintre cei 15 pacienți cu trombocitopenie de orice grad, 14 aveau trombocite sub 150 × 10⁹/L la includere. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Datele de siguranță din actualizările EHA 2026 (sindroame mielodisplazice) și ASH 2025 (RESTORE). Un rezumat secundar al actualizării EHA 2026 raportează evenimente adverse legate de tratament la 46% dintre pacienți, de grad ≥ 3 la 5% 10. Relatarea ASH 2025 descrie asocierea cu ruxolitinib ca bine tolerată, fără cifre detaliate 9. Textele rezumatelor originale nu au fost verificate. Ultima căutare: 18.10.2026.
  • Nivelurile exacte de doză din escaladarea RESTORE. Registrul descrie 0,75, 1,5 și 4,5 mg/kg 17. Rezumatul ASH 2024 analizează separat dozele ≥ 3 mg/kg 7. Comunicatul companiei descrie nivelurile 1–4 și doza recomandată, între 0,75 și 5,0 mg/kg 8. Nu am găsit lista completă a nivelurilor. Ultima căutare: 18.10.2026.

Informațiile au fost verificate la 18.10.2026. Fișa a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale, după sursele de mai jos, și poate conține greșeli.

Termeni explicați

43 de termeni, în ordine alfabetică.

Termenii subliniați punctat din fișă se explică la atingere. Aici sunt toți, în ordinea alfabetică. Definițiile sunt generale, nu despre acest medicament.

activine (activina A, activina B)
Liganzi din superfamilia TGF-β care acționează prin receptorii de activină de tip II și calea SMAD2/3; printre altele, frânează maturarea celulelor eritroide.
afinitate
Puterea cu care un anticorp se leagă de ținta lui. O afinitate mare înseamnă o legătură strânsă și stabilă.
agenți stimulatori ai eritropoiezei
Medicamente asemănătoare eritropoietinei (de exemplu epoetina, darbepoetina), date pentru a corecta anemia.
analiza mITT
Analiză care include participanții randomizați care au primit cel puțin o doză și au avut o evaluare după începerea tratamentului. Definiția exactă o stabilește fiecare studiu.
ASC
Aria de sub curba concentrației în timp: măsura expunerii totale la medicament (în engleză, AUC).
calea SMAD2/3
Proteine care transmit semnalul activinelor și al TGF-β de la receptori în nucleu; fosforilate, reglează transcrierea genelor.
capcană de liganzi (ligand trap)
Proteină solubilă, de obicei porțiunea extracelulară a unui receptor legată de un fragment Fc, care leagă liganzii în afara celulei și îi împiedică să activeze receptorii.
celule CD34+
Celule stem și progenitoare din măduvă sau din sânge, recunoscute după markerul de suprafață CD34.
Cmax
Concentrația maximă a medicamentului în sânge după o doză.
desemnarea Fast Track
Statut acordat de FDA unui medicament pentru o boală gravă cu nevoie nesatisfăcută; permite contacte mai dese cu agenția și depunerea dosarului pe părți.
domeniu extracelular (ECD)
Partea unui receptor de membrană aflată în afara celulei; la receptorii familiei HER e formată din patru domenii, numerotate de la 1 la 4.
doze unice crescătoare
Schemă de studiu de fază 1. Fiecare grup nou de participanți primește o singură doză, mai mare decât grupul anterior.
durata răspunsului
Timpul de la primul răspuns tumoral până la progresia bolii sau deces, la pacienții care au răspuns.
eveniment advers grav
Eveniment advers care duce la deces, pune viața în pericol, cere spitalizare sau o prelungește ori lasă o dizabilitate.
feritină
Proteină care depozitează fierul în celule. Valoarea ei în sânge arată indirect cât fier are organismul în rezerve.
GDF (factori de creștere și diferențiere)
Liganzi din superfamilia TGF-β; GDF-8 (miostatina) și GDF-11 semnalizează prin aceleași receptori ca activinele.
hematopoieză ineficientă
Situația în care măduva produce precursori, dar mulți nu ajung la maturare, astfel că în sânge ajung prea puține celule.
hepcidină
Hormon produs de ficat care reduce absorbția și eliberarea fierului; crește în inflamație și în supraîncărcarea cu fier.
HI-E (ameliorare hematologică eritroidă)
Criteriu de răspuns IWG în sindroamele mielodisplazice: creșterea hemoglobinei sau scăderea transfuziilor peste un prag, menținută cel puțin 8 săptămâni.
IgG1
Subclasă de imunoglobulină G care leagă bine receptorii Fcγ activatori și complementul; este izotipul multor anticorpi terapeutici.
independență de transfuzii
Perioadă definită în protocol (de exemplu cel puțin 8 săptămâni) în care un pacient dependent de transfuzii nu mai are nevoie de transfuzii de globule roșii.
inhibitor JAK
Medicament care blochează kinazele JAK, ale căror semnale sunt activate excesiv în neoplasmele mieloproliferative.
IPSS-R
Scor prognostic revizuit pentru sindroamele mielodisplazice, calculat din citogenetică, blaștii medulari și citopenii; împarte pacienții în cinci grupe de risc.
JAK1 și JAK3
Kinaze Janus care transmit semnalul mai multor interleukine, printre care IL-2, și susțin funcția limfocitelor.
JAK2
Kinază asociată receptorilor unor hormoni și citokine. După activarea receptorului, ea transmite semnalul în interiorul celulei.
marker farmacodinamic
Măsurătoare biologică care arată că medicamentul acționează asupra țintei lui în organism.
medicament orfan
Statut acordat unui medicament pentru o boală rară, care îi aduce sprijin de reglementare și o perioadă de exclusivitate pe piață.
megacariocit
Celulă mare din măduva osoasă din care se desprind trombocitele.
mielofibroză
Neoplasm mieloproliferativ cronic în care măduva osoasă devine fibroasă. Produce anemie, splină mărită și simptome generale.
monoterapie
Tratament cu un singur medicament, fără alt medicament asociat pentru aceeași boală.
neutrofil
Celulă albă din sânge, prima care ajunge la locul unei infecții sau al unei inflamații.
neutropenie
Scădere a numărului de neutrofile din sânge, cu risc crescut de infecții.
placebo
Preparat fără substanță activă, dat ca termen de comparație în studiile controlate.
preclinic
Din studii de laborator sau pe animale, înainte de studiile la om. Rezultatele preclinice nu arată încă efectul la pacienți.
proplachete
Prelungiri ale megacariocitului matur, din care se desprind trombocitele.
receptorii de activină de tip II (ActRIIA, ActRIIB)
Receptori de pe membrana celulei care leagă activinele și unii GDF; după legare activează receptorii de tip I și calea SMAD2/3.
sideroblaști inelari
Precursori eritroizi cu fier depus în mitocondriile din jurul nucleului, vizibili la colorația pentru fier a măduvei; definesc unele forme de sindrom mielodisplazic.
sindrom mielodisplazic / leucemie mieloidă acută (SMD/LAM)
Boli ale măduvei osoase: sindromul mielodisplazic produce celule sanguine puține sau anormale, iar leucemia mieloidă acută este un cancer al celulelor mieloide. Pot apărea tardiv, după tratamente care deteriorează ADN.
studiu dublu-orb
Studiu în care nici participanții, nici medicii nu știu ce tratament primește fiecare participant.
superfamilia TGF-β
Grup de peste 30 de proteine de semnalizare (TGF-β, activine, GDF, BMP) care reglează creșterea, diferențierea și formarea celulelor sângelui.
timp de înjumătățire
Timpul în care concentrația medicamentului din sânge scade la jumătate.
toxicitate limitantă de doză
Efect advers sever, definit dinainte în protocol, care oprește creșterea dozei într-un studiu de fază 1.
β-talasemie
Boală ereditară a sângelui, în care organismul produce prea puțină hemoglobină normală; duce la anemie.

Surse

36 de surse.
  1. Lachey J, Rovaldi C, Bobba S, Tur J, Natarajan H, Snyder B, Seehra J. Elritercept, a modified activin receptor IIA ligand trap, increased erythropoiesis and thrombopoiesis in a phase 1 trial. Blood Adv. 2025;9(1):193-201. PMID 39437803. PubMed ↗ · DOI 10.1182/bloodadvances.2024014172
  2. Giagounidis A, Cluzeau T, Díez Campelo M, et al., Salstrom J. S166: KER-050 treatment improved markers of erythropoietic activity and hematopoiesis over six months which resulted in hematological responses across a broad, lower-risk MDS population. HemaSphere. 2023;7(Suppl). Rezumat EHA 2023. PMC ↗
  3. Moses B, Wheeler A, Dills M, Cadena S, Lerner L, Seehra J, Lachey J. P992: A modified activin receptor type II ligand trap RKER-050 restored erythropoiesis in a mouse model of myelofibrosis. HemaSphere. 2023;7(Suppl). Rezumat EHA 2023. PMC ↗
  4. Moses B, LaMora J, Nathan R, Fisher F, Tseng C, Seehra J, Lachey J. P1410: RKER-050, a novel inhibitor of TGF-β superfamily signaling, induced platelet production in healthy mouse megakaryocytes. HemaSphere. 2022;6(Suppl). Rezumat EHA 2022. PMC ↗
  5. Giagounidis A, Arnan M, Chee LCY, et al., Salstrom JL. Improvements in hematological parameters and quality of life (QOL) with elritercept (KER-050): results from an ongoing phase 2 trial in participants with lower-risk (LR) myelodysplastic neoplasms (MDS). Rezumatul 1825, ASH 2024 (7.12.2024). ASH 2024 ↗
  6. Tan S, Arnan M, Chee LCY, et al., Salstrom JL. Hematologic improvement and fatigue reduction with elritercept (KER-050) in participants with lower-risk (LR) myelodysplastic neoplasms (MDS) with non-transfusion dependent anemia: new analyses from an ongoing phase 2 trial. Rezumatul 4591, ASH 2024 (9.12.2024). ASH 2024 ↗
  7. Harrison C, Chee LCY, Devos T, et al., Salstrom JL. Hematological improvement and other clinical benefits of elritercept as monotherapy and in combination with ruxolitinib in participants with myelofibrosis from the ongoing phase 2 RESTORE trial. Rezumatul 997, ASH 2024 (prezentare orală, 9.12.2024). ASH 2024 ↗
  8. Keros Therapeutics. Keros Therapeutics presents clinical data from its elritercept program at the 66th American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition. Comunicat de presă, 9.12.2024 (data-limită a datelor: 30.08.2024). comunicat Keros ↗
  9. The ASCO Post. ASH 2025 Myelofibrosis Roundup, 25.03.2026 (relatarea prezentării Rinaldi CR et al., rezumatul 909, ASH 2025, studiul RESTORE). ASCO Post ↗
  10. MDS Foundation. MDS Foundation EHA Summaries 2026 (rezumatul prezentării EHA-2044, Díez Campelo M et al.: Updated phase 2 results of elritercept in patients with transfusion-dependent lower-risk myelodysplastic neoplasms). MDS Foundation ↗
  11. MDS Foundation. MDS Foundation ASH Summaries 2025 (rezumatul prezentării 787, Chee L et al.: Elritercept shows durable responses in lower-risk myelodysplastic neoplasms with transfusion dependence). MDS Foundation ↗
  12. Takeda. Takeda unveils pioneering hematologic advances at ASH 2025. Comunicat de presă, 2025 (elritercept descris ca inhibitor de activină în investigație; rezumatele 787 și 909, prezentări orale, 8.12.2025). comunicat Takeda ↗
  13. Takeda. Takeda strengthens oncology pipeline with elritercept through licensing agreement with Keros Therapeutics. Comunicat de presă, Business Wire, decembrie 2024. comunicat Takeda ↗
  14. Hansoh Pharmaceutical Group. Voluntary announcement: licensing agreement with Keros. Bursa din Hong Kong (HKEX), 13.12.2021. HKEX (PDF) ↗
  15. Hansoh Pharmaceutical Group. Voluntary announcement: clinical trial notice of „HS-20106 Injections” (HS-20106, licențiat ca KER-050). Bursa din Hong Kong (HKEX), 19.10.2023. HKEX (PDF) ↗
  16. ClinicalTrials.gov, NCT04419649: A Phase 2, Open-Label, Ascending Dose Study of KER-050 for the Treatment of Anemia in Patients With Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS). Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  17. ClinicalTrials.gov, NCT05037760 (RESTORE): A Phase 2 Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of KER-050 as Monotherapy or in Combination With Ruxolitinib in Participants With Myelofibrosis. Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  18. ClinicalTrials.gov, NCT06499285 (RENEW): A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Elritercept (KER-050) for the Treatment of Transfusion-Dependent Anemia in Adult Participants With Very Low-, Low-, or Intermediate-Risk MDS. Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  19. ClinicalTrials.gov, NCT07422480 (ELRiSE MDS; CTIS 2025-523544-12-00): A Phase 3, Multicenter, Open-Label, Randomized Trial to Compare the Efficacy and Safety of Elritercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low, or Intermediate Risk MDS in ESA-naïve Adult Participants Who Require Red Blood Cell Transfusions. Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  20. ClinicalTrials.gov, NCT07623161 (ELRISE MF; CTIS 2026-525660-17-00): A Phase 3, Double-Blind, Randomized Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Elritercept (TAK-226) Compared to Placebo in Participants With Myelofibrosis and Anemia on Concurrent Ruxolitinib Therapy. Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  21. ClinicalTrials.gov, NCT07319845: A Phase 2, Multicenter, Open-Label, Single-arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of TAK-226 for Anemia in Japanese Patients With Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes. Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  22. ClinicalTrials.gov, NCT06594965: Phase II Study on the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of HS-20106 in Patients With IPSS-R Very Low-risk, Low-risk, or Moderate-risk Myelodysplastic Syndrome (MDS) Anemia (Hansoh). Înregistrare consultată la 14.10.2026. ClinicalTrials.gov ↗
  23. Verma A, Suragani RN, Aluri S, Shah N, Bhagat TD, Alexander MJ, Komrokji R, Kumar R. Biological basis for efficacy of activin receptor ligand traps in myelodysplastic syndromes. J Clin Invest. 2020;130(2):582-589. PMID 31961337. PubMed ↗ · DOI 10.1172/JCI133678
  24. Dussiot M, Maciel TT, Fricot A, et al., Moura IC. An activin receptor IIA ligand trap corrects ineffective erythropoiesis in β-thalassemia. Nat Med. 2014;20(4):398-407. PMID 24658077. PubMed ↗ · DOI 10.1038/nm.3468
  25. Zhou L, McMahon C, Bhagat T, et al., Verma A. Reduced SMAD7 leads to overactivation of TGF-beta signaling in MDS that can be reversed by a specific inhibitor of TGF-beta receptor I kinase. Cancer Res. 2011;71(3):955-963. PMID 21189329. PubMed ↗ · DOI 10.1158/0008-5472.CAN-10-2933
  26. Rajagopal S, Abueg J, Hart KM, Lau E, Martinez EC, Morrell NW, Preston IR, Sahay S, Sood N, Yu PB, Zayas-Hernández NG. Activin signaling inhibitors in pulmonary hypertension: a state-of-the-art review. Pulm Circ. 2026;16(3):e70353. PMID 42516684. PubMed ↗ · DOI 10.1002/pul2.70353
  27. Takeda. Takeda Strengthens Oncology Pipeline with Elritercept through Licensing Agreement with Keros Therapeutics. Comunicat oficial, 3 decembrie 2024 (semnarea acordului, teritoriile, condițiile de închidere). comunicat Takeda ↗
  28. Keros Therapeutics. Keros Therapeutics Announces U.S. FDA Fast Track Designation for KER-050 in Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. Comunicat oficial, 14 martie 2024. comunicat Keros ↗
  29. Sakellariou P, Walpurgis K, Thomas A, Marchand A, Miller G, Dellanna F, Thevis M. Combined detection of inhibitors of the activin receptor signaling pathways (IASPs) by means of LC-HRMS/MS for human doping control. Sci Rep. 2025;15:19887. PMID 40481031. PMC ↗ · DOI 10.1038/s41598-025-03562-y
  30. Carraway HE. Updates in low/intermediate-risk MDS. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2025;2025(1):699-708. PMID 41348013. PMC ↗ · DOI 10.1182/hematology.2025000768
  31. Arora S, Vachhani P, Bose P. Investigational drugs in early phase trials for myelofibrosis. Expert Opin Investig Drugs. 2024;33(12):1231-1244. PMID 39604120. PMC ↗ · DOI 10.1080/13543784.2024.2434696
  32. Wei CT, Than H, Huang FJ, Billa G, Lee LH. Managing Myelofibrosis: Matching Advances in Treatments With Clinical Unmet Needs. Hematol Oncol. 2025;43 Suppl 1:e70053. PMID 40192154. PMC ↗ · DOI 10.1002/hon.70053
  33. Keros Therapeutics. Keros Therapeutics Reports Recent Business Highlights and Fourth Quarter and Full Year 2024 Financial Results. Comunicat oficial, 26 februarie 2025 (secțiunea Recent Corporate Highlights: intrarea în vigoare a acordului cu Takeda la 16.01.2025). comunicat Keros ↗
  34. U.S. Food and Drug Administration. openFDA, Drugs@FDA: căutarea products.active_ingredients.name:"elritercept". Consultat la 18.10.2026; niciun rezultat (NOT_FOUND). openFDA ↗
  35. Griesshammer M, Al-Ali HK, Baerlocher GM, Döhner K, Koschmieder S, Kröger N, Petrides PE, Wolf D, Heidel FH. Primary Myelofibrosis (PMF)—The German ONKOPEDIA Guideline 2025. Int J Cancer. 2026;159(7):1642-1662. PMID 42324204. PubMed ↗ · DOI 10.1002/ijc.70596
  36. European Medicines Agency. Medicine data: rapoartele JSON ale medicamentelor (2754 de înregistrări) și ale desemnărilor de medicament orfan (3310 înregistrări), versiunile din 18.10.2026. Căutare „elritercept” și „KER-050”: niciun rezultat. EMA ↗
Înapoi