Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Înapoi la studii
Va începe recrutarea în RomâniaFaza 3IntervenționalNCT07623161

Elritercept comparat cu placebo pentru anemia din mielofibroză la pacienții tratați cu ruxolitinib — ELRiSE MF

Studiul are centre în București, Cluj-Napoca, Craiova, Timișoara· vedeți centrele

Informațiile complete, pe ClinicalTrials.gov

Dintr-o privire

Pentru cine este studiulStudiul este pentru pacienții cu mielofibroză și anemie dependentă de transfuzii, tratați cu ruxolitinib în doză stabilă.

Ce tratament primesc participanții

Tratamentul testat în studiu este încadrat cu magenta; tratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiu, cu albastru. În text, medicamentul de studiu este scris cu magenta, iar celelalte medicamente cualbastru.

  • Grupul ATratamentul testat în studiuElritercept 3,75 mg/kg, injectat sub piele o dată la 4 săptămâni (doza poate crește la 5,0 mg/kg începând cu ciclul 3), adăugat la tratamentul standard cu ruxolitinib
  • Grupul BTratamentul standard, plus placebo în locul medicamentului testatPlacebo injectat sub piele o dată la 4 săptămâni, adăugat la tratamentul standard cu ruxolitinib; după 36 de săptămâni, pacienții eligibili pot primi elritercept în perioada deschisă

Avantajele acestui studiu

  • Toți participanții continuă tratamentul standard cu ruxolitinib; medicamentul de studiu se adaugă peste acesta.
  • După perioada dublu-orb de aproximativ 36 de săptămâni, pacienții care au primit placebo pot trece la elritercept.
  • Se face o singură injecție sub piele o dată la 4 săptămâni.
  • Studiul este de fază 3, deci medicamentul a fost deja testat la oameni în studii anterioare.

Dezavantajele acestui studiu

  • Un grup primește placebo (substanță fără efect activ) în locul medicamentului de studiu, timp de aproximativ 36 de săptămâni.
  • Studiul este dublu-orb, deci nu veți ști ce primiți.
  • Repartizarea în grupuri se face prin tragere la sorți, deci nu vă puteți alege grupul.
  • Înainte de randomizare este necesară o pauză (washout) de 28 de zile pentru mai multe tratamente (de exemplu hidroxiuree, medicamente care stimulează producția de globule roșii, interferon).

Cum se desfășoară, pas cu pas

  1. La screening (evaluarea inițială) se verifică transfuziile din ultimele 12 săptămâni și se fac analize (fier, folat, vitamina B12, blaști).
  2. Prin tragere la sorți primiți fie elritercept, fie placebo, pe lângă ruxolitinib.
  3. Urmează o perioadă dublu-orb de aproximativ 36 de săptămâni, cu injecții o dată la 4 săptămâni.
  4. Apoi urmează o perioadă extinsă, deschisă, în care se primește elritercept.

Condițiile principale pentru a participa

  • Sunteți dependent de transfuzii: 3–8 unități în 12 săptămâni.
  • Primiți ruxolitinib de cel puțin 12 săptămâni, iar doza este stabilă de cel puțin 8 săptămâni.
  • Starea generală vă permite să vă îngrijiți singur (scor ECOG 0–2).
  • Speranța de viață este de cel puțin 12 luni.

Nu puteți participa dacă

  • Nu pot participa pacienții tratați anterior cu luspatercept, sotatercept sau cu medicamente înrudite.
  • Nu pot participa pacienții la care anemia are alte cauze, inclusiv lipsa de fier, de folat sau de vitamina B12.
  • Nu pot participa pacienții cu peste 5% blaști în sânge sau cu cel puțin 10% blaști în măduvă.
  • Nu pot participa pacienții cu tromboembolism în ultimele 6 luni sau cu hipertensiune necontrolată.
  • Nu pot participa pacienții cu un alt cancer în ultimii 2 ani (cu excepțiile din registru) sau cu un transplant de organ ori de măduvă în antecedente.

Ce se cere în privința infecțiilor (hepatite, HIV și altele)

  • Hepatita B (VHB): nu pot participa pacienții cunoscuți cu hepatită B activă. Dacă nu există antecedente cunoscute, testarea nu este necesară, decât dacă o cer ghidurile locale.
  • Hepatita C (VHC): nu pot participa pacienții cunoscuți cu hepatită C activă. Dacă nu există antecedente cunoscute, testarea nu este necesară, decât dacă o cer ghidurile locale.
  • HIV: nu pot participa persoanele despre care se știe că sunt HIV pozitive. Dacă nu există antecedente cunoscute, testarea nu este necesară, decât dacă o cer ghidurile locale.
  • Infecții active: nu pot participa pacienții cu o infecție activă tratată cu antibiotice intravenoase în ultimele 28 de zile sau cu antibiotice pe gură în ultimele 7 zile. Tratamentul preventiv cu antibiotice sau antifungice pentru neutropenie (număr scăzut de neutrofile) este permis.

Testarea pentru hepatite și HIV se face la screening. Mulți pacienți află abia atunci că au hepatită B sau C. Dacă ați avut vreodată o hepatită, un test pozitiv sau un tratament antiviral, spuneți-i medicului dumneavoastră înainte de trimitere.

Ce mai trebuie să știți

  • Studiul este de fază 3, randomizat (prin tragere la sorți), dublu-orb (nici pacientul, nici medicul nu știu tratamentul) și controlat cu placebo.
  • Injecția se face sub piele o dată la 4 săptămâni (ciclu de 28 de zile), iar tratamentul cu ruxolitinib continuă.
  • Perioada dublu-orb durează aproximativ 36 de săptămâni (cel puțin 9 luni de tratament), după care urmează extensia deschisă.
  • Este necesară o metodă de contracepție foarte eficientă până la cel puțin 60 de zile după ultima doză.
  • Obiectivul principal este independența de transfuzii timp de cel puțin 12 săptămâni consecutive în cele 36 de săptămâni.
Pentru medicul trimițător
Linia / contextul
MF (PMF, post-ET, post-PV) transfuzie-dependentă, pe ruxolitinib stabil
ECOG
0–2
Tratamente anterioare
Fără luspatercept/sotatercept/alți inhibitori TGF-β sau capcane pentru liganzii receptorilor de activină; washout 28 zile pentru androgeni (inclusiv danazol), ESA, G-CSF/GM-CSF, corticoizi în doze mari, hidroxiuree, IMiD, interferon, TPO-RA, IMP; chelatori de fier stabili ≥ 8 săpt
Infecții
HBV activ cunoscut — exclus; HCV activ cunoscut — exclus; HIV+ cunoscut — exclus; testare neobligatorie fără antecedente (cu excepția cerinței locale); antibiotice i.v. ≤ 28 zile sau orale ≤ 7 zile — excluse; profilaxia pentru neutropenie permisă
De verificat
  • TD: 3–8 U CE / 12 săpt înaintea randomizării; transfuzii din alte cauze în 12 săpt — excluse
  • Ruxolitinib ≥ 12 săpt, doză stabilă ≥ 8 săpt
  • Blaști PB ≤ 5% și MO < 10%; Plt 50–1000 × 10⁹/L; ANC ≥ 0,5 × 10⁹/L; eGFR ≥ 30
  • Feritină > 50 µg/L, folat > 2,0 ng/mL, B12 > 200 pg/mL; IMC < 40; QTcF ≤ 500 ms
Identificare
NCT07623161 · UE 2026-525660-17-00 · Takeda

Prezentăm fiecare studiu obiectiv, cu avantajele și dezavantajele lui: un studiu clinic poate fi o opțiune bună, dar nu cu orice preț. Ce înseamnă un studiu clinic.

Această fișă și traducerea criteriilor au fost făcute cu ajutorul inteligenței artificiale, după registrul public, așa că pot conține greșeli. Dacă puteți intra în studiu decide numai echipa care îl desfășoară, după ce vă verifică. Informațiile complete și oficiale sunt în ClinicalTrials.gov ↗.

Unde în România

Studiul are 4 centre în România.

Datele de contact ale centrelor și ale investigatorilor din România sunt în fișa studiului din registrul UE (CTIS) ↗, în secțiunea „Locations and contact points”; o parte dintre ele se găsesc și pe ClinicalTrials.gov ↗.

Ce pași urmați

  1. Discutați cu medicul care vă tratează. Arătați-i această pagină sau numărul studiului: NCT07623161.
  2. Medicul sau dumneavoastră luați legătura cu un centru cu recrutare confirmată; datele de contact se găsesc în registru.
  3. Echipa studiului verifică dacă îndepliniți toate criteriile; uneori sunt necesare analize sau investigații.
  4. Participarea este voluntară: primiți toate explicațiile în scris și vă puteți retrage oricând.
  5. Înainte să semnați, puneți echipei întrebările care contează pentru dumneavoastră. Vă ajută lista noastră:ce să întrebați echipa studiului.

Criteriile principale, întrebare cu întrebare

Verificare orientativă: nu este o evaluare medicală.

Mai jos sunt câteva dintre criteriile principale publicate în registru pentru acest studiu, transformate în întrebări. Răspunsurile dumneavoastră rămân numai pe acest ecran: nu le trimitem nicăieri și nu le păstrăm. Rezultatul vă arată doar cum se raportează răspunsurile la textul publicat; el nu poate spune dacă puteți participa la studiu. Un studiu are de obicei zeci de condiții, multe dintre ele verificabile numai prin analize și investigații, iar decizia o ia numai medicul investigator, după o evaluare la centrul de studiu. Criteriile au fost traduse cu ajutorul inteligenței artificiale și pot conține greșeli; textul oficial din ClinicalTrials.gov primează.

  1. Aveți mielofibroză (primară sau apărută după trombocitemie esențială ori după policitemia vera)?
  2. Luați ruxolitinib (Jakavi) de cel puțin 12 săptămâni, cu aceeași doză în ultimele 8 săptămâni?
  3. Din cauza anemiei, aveți nevoie de transfuzii de sânge regulate (3–8 unități în ultimele 12 săptămâni)?
  4. Ați fost tratat vreodată cu luspatercept (Reblozyl) sau sotatercept?
  5. Ați avut un transplant de măduvă osoasă sau de organ?

După ce răspundeți la toate întrebările, aici apare rezultatul: răspunsurile care nu se potrivesc cu un criteriu publicat (cu textul criteriului) și ce să întrebați medicul la răspunsurile „nu știu”.

Pe scurt

Studiul ELRISE MF, de fază 3, se adresează adulților cu mielofibroză (o boală a măduvei osoase), fie primară, fie apărută după trombocitemie esențială sau după policitemia vera, care au anemie dependentă de transfuzii (3–8 unități de masă eritrocitară în 12 săptămâni) și primesc deja ruxolitinib în doză stabilă. Studiul compară elritercept (TAK-226), injectat sub piele o dată la 4 săptămâni, cu placebo (o substanță fără efect activ); ambele se adaugă la ruxolitinib. Grupul se stabilește prin tragere la sorți, iar timp de aproximativ 36 de săptămâni nici pacientul, nici medicul nu știu ce se primește. După această perioadă, pacienții care au primit placebo pot trece la elritercept. Obiectivul principal este proporția participanților care nu au nevoie de transfuzii timp de cel puțin 12 săptămâni consecutive în cele 36 de săptămâni.

Criteriile complete

Traducerea a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale și poate conține greșeli. Textul oficial, în engleză, este în ClinicalTrials.gov ↗.

Cine poate participa (6)
  1. Vârsta ≥ 18 ani la semnarea formularului de consimțământ informat
  2. Capacitatea de a înțelege scopul și riscurile studiului și de a semna voluntar consimțământul informat
  3. Diagnostic de mielofibroză primară (PMF), mielofibroză după trombocitemie esențială (post-ET MF) sau după policitemia vera (post-PV MF), conform criteriilor OMS 2022, confirmat prin buletin anatomopatologic local
  4. Statut transfuzional evaluat în cele 12 săptămâni imediat dinaintea randomizării, încadrat ca dependent de transfuzii: 3–8 unități de masă eritrocitară în 12 săptămâni
  5. Tratament cu ruxolitinib (aprobat în țara centrului) ca tratament standard al mielofibrozei, de cel puțin 12 săptămâni consecutive, în doză zilnică stabilă cel puțin în cele 8 săptămâni imediat dinaintea randomizării
  6. Scor ECOG ≤ 2
Cine nu poate participa (22)
  1. Tratament anterior cu luspatercept, sotatercept sau alți inhibitori ai factorului de creștere transformant beta ori capcane pentru liganzii receptorilor de activină
  2. Tratament sistemic în cele 28 de zile dinaintea randomizării cu oricare dintre următoarele: androgeni (inclusiv danazol; sunt permiși participanții cu doze stabile de androgeni pentru hipogonadism de ≥ 8 săptămâni); agenți stimulatori ai eritropoiezei; factor de stimulare a coloniilor granulocitare sau granulocitar-macrofagice; corticosteroizi în doze mari (sunt permiși participanții cu doze cronice stabile de prednison ≤ 10 mg/zi sau echivalent de ≥ 4 săptămâni; alte tratamente pentru boli autoimune pot fi permise după evaluarea monitorului medical); hidroxiuree; medicamente imunomodulatoare (de exemplu talidomidă, pomalidomidă sau lenalidomidă); interferon; agoniști ai receptorului de trombopoietină; orice medicament de investigație, inclusiv anticorpi anti-hemojuvelină (dacă timpul de înjumătățire al produsului este cunoscut, perioada de excludere este de 5 timpi de înjumătățire sau 28 de zile, care dintre ele este mai lungă)
  3. Inițierea unui nou tratament chelator de fier sau ajustarea dozei unui tratament chelator existent cu ≤ 8 săptămâni înainte de randomizare; sunt permiși participanții cu doze stabile de chelator de fier de ≥ 8 săptămâni
  4. Anemie semnificativă clinic din alte cauze decât mielofibroza sau tratamentul cu inhibitori JAK (de exemplu talasemie, deficit de fier, deficit de vitamina B12 și/sau folat, anemie autoimună sau hemolitică, infecții ori orice sângerare sau sechestrare activă semnificativă clinic)
  5. Transfuzii de masă eritrocitară din orice alt motiv decât mielofibroza în cele 12 săptămâni dinaintea randomizării
  6. Speranță de viață < 12 luni, după aprecierea investigatorului
  7. Boală cardiovasculară semnificativă clinic, definită ca: boală cardiacă clasa NYHA III sau IV; interval QT corectat Fridericia > 500 ms la screening; aritmie necontrolată, infarct miocardic sau angină instabilă în cele 6 luni dinaintea screeningului
  8. Hipertensiune necontrolată, definită ca valori repetate ale tensiunii sistolice ≥ 160 mmHg și/sau diastolice ≥ 100 mmHg în ciuda tratamentului adecvat
  9. Antecedente de evenimente tromboembolice în cele 6 luni dinaintea screeningului, inclusiv accident vascular cerebral (ischemic, embolic sau hemoragic), atac ischemic tranzitoriu, tromboză venoasă profundă (proximală sau distală), embolie pulmonară sau arterială, tromboză arterială sau altă tromboză venoasă; sunt permiși participanții cu tromboflebită superficială în antecedente
  10. Antecedente de alte cancere decât mielofibroza; sunt permiși participanții fără altă boală malignă de ≥ 2 ani și cu tratamentul încheiat, inclusiv întreținerea; sunt permiși participanții cu antecedente sau diagnostic concomitent al următoarelor, dacă nu necesită tratament sistemic: carcinom bazocelular sau scuamos al pielii; carcinom in situ de col uterin; carcinom in situ mamar; descoperire histologică incidentală de cancer de prostată (T1a sau T1b după sistemul TNM); cancer tiroidian papilar incipient (stadiul I, T1–T2, N0, M0)
  11. Antecedente de transplant de organ solid sau de măduvă osoasă
  12. Infecție activă care a necesitat antibiotice intravenoase în ultimele 28 de zile sau antibiotice orale în ultimele 7 zile dinaintea randomizării; antibioticele și/sau antifungicele profilactice pentru neutropenie sunt permise
  13. Pozitivitate cunoscută pentru HIV, hepatită B activă sau hepatită C activă; participanții fără antecedente cunoscute de HIV, VHB și/sau VHC nu necesită testare suplimentară, cu excepția cazului în care ghidurile locale o impun
  14. Indice de masă corporală ≥ 40 kg/m²
  15. Intervenție chirurgicală majoră în cele 28 de zile dinaintea randomizării
  16. Antecedente de alergie/anafilaxie la proteine recombinante, la produsul de investigație sau la excipienți (lista în broșura investigatorului pentru elritercept) ori la ruxolitinib
  17. Oricare dintre următoarele anomalii de laborator (laborator local): număr absolut de neutrofile < 500/μL (0,5 × 10⁹/L); trombocite < 50.000/μL (50 × 10⁹/L) sau > 1.000.000/μL (1000 × 10⁹/L); blaști > 5% în sângele periferic la screening sau ≥ 10% în oricare evaluare anterioară a măduvei osoase (participanții cu creșteri izolate și tranzitorii ale blaștilor periferici pot fi eligibili după discuția dintre investigator și monitorul medical, care confirmă că numărul de blaști nu indică progresia bolii); AST sau ALT ≥ 3 × limita superioară a normalului (LSN); bilirubină totală ≥ 2 × LSN (sunt permiși participanții cu sindrom Gilbert cunoscut și bilirubină neconjugată < 3 × LSN; valori mai mari atribuite distrugerii active a precursorilor eritrocitari în măduvă — eritropoieză ineficientă — pot fi permise după evaluarea monitorului medical); rată estimată de filtrare glomerulară < 30 mL/min/1,73 m² (ecuația CKD-EPI); feritină ≤ 50 μg/L; folat ≤ 2,0 ng/mL; vitamina B12 ≤ 200 pg/mL
  18. Participare în curs la alt studiu clinic intervențional
  19. Participantul nu dorește sau, în opinia investigatorului, nu poate respecta cerințele protocolului
  20. Persoană aflată la vârsta fertilă care nu acceptă să folosească cel puțin o metodă de contracepție foarte eficientă de la semnarea consimțământului până la cel puțin 60 de zile după ultima doză de elritercept sau placebo
  21. Participanți de sex masculin la naștere, fertili, cu partenere aflate la vârsta fertilă, care nu acceptă să folosească contracepție de barieră acceptabilă (prezervativ masculin) pe toată durata tratamentului și până la cel puțin 60 de zile după ultima doză de elritercept sau placebo
  22. Dacă este cazul, participantă cu test de sarcină seric pozitiv la screening, cunoscută ca însărcinată, sau care alăptează și nu acceptă să renunțe la alăptare pe toată durata tratamentului și până la cel puțin 60 de zile după ultima doză de elritercept sau placebo
Ce se măsoară în principal
  • Proporția participanților independenți de transfuziile de masă eritrocitară (nicio transfuzie) pe oricare perioadă consecutivă de ≥ 12 săptămâni în cele 36 de săptămâni ale perioadei de tratament dublu-orb, din ziua 1 a ciclului 1 până în săptămâna 36 (ciclu de 28 de zile)

Despre studiu

Boala
Neoplazii mieloproliferative
Faza
Faza 3Faza 3: tratamentul nou se compară cu tratamentul standard, la un număr mare de pacienți.
Cine poate participa
18 ani și peste, femei și bărbați
Participanți
324 în total, în toate țările
Sponsor
Takeda
Perioada
a început în 09.2026; rezultatul principal este așteptat în 12.2029
Ultima actualizare în registru
10.2026
Înapoi