Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Înapoi la studii
Recrutează acum în RomâniaFaza 3IntervenționalNCT07540221

Imunoglobulină subcutanată Xembify față de imunoglobulina intravenoasă Gamunex-C în polineuropatia demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP) — XPERT

Studiul are centre în Târgu Mureș· 1 centru recrutează acum

Informațiile complete, pe ClinicalTrials.gov

Dintr-o privire

Pentru cine este studiulStudiul este pentru adulții cu polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP), boala în care sistemul imunitar atacă învelișul nervilor, care sunt stabili sub tratament cu imunoglobulină intravenoasă la fiecare 3 săptămâni.

Ce tratament primesc participanții

Tratamentul testat în studiu este încadrat cu magenta; tratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiu, cu albastru. În text, medicamentul de studiu este scris cu magenta, iar celelalte medicamente cualbastru.

  • Etapa 1 (toți participanții)Tratamentul testat în studiuGamunex-C (imunoglobulină intravenoasă 10%) 1 g/kg, cel mult 90 g, la fiecare 3 săptămâni, 7 doze în 19 săptămâni
  • Etapa 2 (toți participanții)Tratamentul testat în studiuXembify (imunoglobulină subcutanată 20%) 0,456 g/kg, cel mult 41 g, o dată pe săptămână, 16 doze

Avantajele acestui studiu

  • Nu există placebo și nici tragere la sorți: toți participanții primesc imunoglobulină pe toată durata studiului.
  • În prima etapă primiți Gamunex-C, o imunoglobulină în venă, adică același tip de tratament pe care trebuie să îl primiți deja.
  • În a doua etapă puteți vedea cum vă potriviți cu imunoglobulina dată sub piele (Xembify), care nu mai cere perfuzii în venă.
  • Studiul este de fază 3, iar ambele imunoglobuline studiate sunt produse finite, nu substanțe aflate la început de testare.

Dezavantajele acestui studiu

  • În prima etapă toți primesc aceeași doză, 1 g/kg (cel mult 90 g) la 3 săptămâni, care poate fi mai mare decât doza pe care o primiți acum.
  • În a doua etapă se fac injecții sub piele în fiecare săptămână, timp de 16 săptămâni.
  • Pentru măsurarea nivelului de imunoglobulină se fac recoltări repetate de sânge în ambele etape.
  • Obiectivul principal este nivelul de imunoglobulină din sânge, nu efectul asupra bolii, iar studiul nu are grup de comparație separat.
  • Unele tratamente pentru CIDP sau pentru alte boli trebuie să fi fost oprite cu luni înainte (de exemplu rituximab cu 12 luni sau schimburile de plasmă cu 3 luni), iar screeningul poate dura până la 28 de zile.

Cum se desfășoară, pas cu pas

  1. La screening, care durează până la 28 de zile, se verifică dacă îndepliniți condițiile de participare.
  2. În etapa intravenoasă (19 săptămâni) primiți Gamunex-C la fiecare 3 săptămâni, 7 doze; doza poate fi dată într-o zi sau împărțită în două zile consecutive, cu excepția dozei a 6-a, care se dă într-o singură zi.
  3. La aproximativ 7–10 zile după ultima doză de Gamunex-C începe etapa subcutanată: Xembify o dată pe săptămână, 16 doze.
  4. În ambele etape se recoltează sânge pentru măsurarea imunoglobulinei G.

Condițiile principale pentru a participa

  • Trebuie să cântăriți cel mult 90 kg.
  • Trebuie să primiți deja imunoglobulină intravenoasă, în doză de 0,3–1,0 g/kg (20–90 g) la fiecare 3 săptămâni.
  • Boala trebuie să fi fost stabilă în ultimele 12 săptămâni, fără recădere și fără schimbarea tratamentului.
  • Dacă luați corticosteroizi, doza trebuie să fie mai mică de 20 mg pe zi echivalent prednison și să fi rămas neschimbată în ultimele 3 luni.

Nu puteți participa dacă

  • Nu pot participa pacienții care au avut un cheag de sânge (tromboză, embolie, infarct sau accident vascular cerebral prin cheag).
  • Nu pot participa pacienții cu reacții grave anterioare la imunoglobulină, de exemplu distrugerea globulelor roșii (hemoliză), meningită aseptică (inflamație a învelișurilor creierului fără microbi) sau dureri de cap severe repetate.
  • Nu pot participa pacienții care au primit alemtuzumab sau rituximab în ultimele 12 luni, ciclofosfamidă, interferon, inhibitori de TNF-alfa, fingolimod sau blocanți FcRn în ultimele 6 luni ori schimburi de plasmă sau inhibitori de complement în ultimele 3 luni.
  • Nu pot participa pacienții care iau anticoagulante (medicamente care subțiază sângele) care, după aprecierea medicului, fac nepotrivite injecțiile sub piele.
  • Nu pot participa pacienții cu afectare importantă a rinichilor sau a ficatului ori cu hemoglobina sub 10 g/dL.

Ce se cere în privința infecțiilor (hepatite, HIV și altele)

  • HIV: nu pot participa pacienții cu infecție HIV cunoscută.
  • Hepatita B (VHB): nu pot participa pacienții cu hepatită B cronică cunoscută.
  • Hepatita C (VHC): nu pot participa pacienții cu hepatită C cronică cunoscută.

Testarea pentru hepatite și HIV se face la screening. Mulți pacienți află abia atunci că au hepatită B sau C. Dacă ați avut vreodată o hepatită, un test pozitiv sau un tratament antiviral, spuneți-i medicului dumneavoastră înainte de trimitere.

Ce mai trebuie să știți

  • Studiul este de fază 3, deschis (toți știu ce primesc), fără tragere la sorți; tratamentele se dau unul după altul, la aceiași participanți.
  • Gamunex-C se dă în perfuzie în venă, iar Xembify se injectează sub piele.
  • Studiul urmează să includă aproximativ 40 de participanți.
Pentru medicul trimițător
Linia / contextul
CIDP (EAN/PNS 2021, tipică sau variantă; CIDP sau CIDP posibilă) stabilă pe IGIV întreținere; studiu neoncologic
ECOG
Nu se aplică
Tratamente anterioare
IGIV 0,3–1,0 g/kg Q3W (20–90 g); fără recădere/modificare de tratament în 12 săptămâni; washout: alemtuzumab/rituximab 12 luni; ciclofosfamidă/interferon/anti-TNF/fingolimod/blocanți FcRn 6 luni; PLEX/inhibitori de complement 3 luni; CS < 20 mg/zi echivalent prednison, stabil 3 luni
Infecții
HIV, VHB cronică și VHC cronică cunoscute — excluse
De verificat
  • Secvențial, non-randomizat: Gamunex-C IV 1 g/kg Q3W × 7 → Xembify SC 0,456 g/kg săptămânal × 16 (max. 41 g)
  • Greutate ≤ 90 kg
  • Excluse: tromboză în antecedente, deficit de IgA cu anticorpi anti-IgA, sindrom de hipervâscozitate, anticoagulare care contraindică SC, IRC stadiul IV–V, Hb < 10 g/dL, AST/ALT ≥ 2,5 × LSN
  • Endpoint primar: AUC IgG totală la starea de echilibru, IV (0–21 zile) și SC (0–7 zile)
Identificare
NCT07540221 · Grifols Therapeutics LLC

Prezentăm fiecare studiu obiectiv, cu avantajele și dezavantajele lui: un studiu clinic poate fi o opțiune bună, dar nu cu orice preț. Ce înseamnă un studiu clinic.

Această fișă și traducerea criteriilor au fost făcute cu ajutorul inteligenței artificiale, după registrul public, așa că pot conține greșeli. Dacă puteți intra în studiu decide numai echipa care îl desfășoară, după ce vă verifică. Informațiile complete și oficiale sunt în ClinicalTrials.gov ↗.

Unde în România

Studiul are un singur centru în România, care recrutează acum.

  • Centru nenumit de sponsorTârgu Mureș · Recrutează acumSarah Duggan (contact)

Datele de contact ale fiecărui centru sunt pe pagina studiului din ClinicalTrials.gov ↗.

Ce pași urmați

  1. Discutați cu medicul care vă tratează. Arătați-i această pagină sau numărul studiului: NCT07540221.
  2. Medicul sau dumneavoastră luați legătura cu un centru cu recrutare confirmată; datele de contact se găsesc în registru.
  3. Echipa studiului verifică dacă îndepliniți toate criteriile; uneori sunt necesare analize sau investigații.
  4. Participarea este voluntară: primiți toate explicațiile în scris și vă puteți retrage oricând.
  5. Înainte să semnați, puneți echipei întrebările care contează pentru dumneavoastră. Vă ajută lista noastră:ce să întrebați echipa studiului.

Criteriile principale, întrebare cu întrebare

Verificare orientativă: nu este o evaluare medicală.

Mai jos sunt câteva dintre criteriile principale publicate în registru pentru acest studiu, transformate în întrebări. Răspunsurile dumneavoastră rămân numai pe acest ecran: nu le trimitem nicăieri și nu le păstrăm. Rezultatul vă arată doar cum se raportează răspunsurile la textul publicat; el nu poate spune dacă puteți participa la studiu. Un studiu are de obicei zeci de condiții, multe dintre ele verificabile numai prin analize și investigații, iar decizia o ia numai medicul investigator, după o evaluare la centrul de studiu. Criteriile au fost traduse cu ajutorul inteligenței artificiale și pot conține greșeli; textul oficial din ClinicalTrials.gov primează.

  1. Aveți polineuropatie cronică inflamatorie demielinizantă (CIDP), diagnosticată de medicul neurolog?
  2. Primiți în prezent tratament cu imunoglobulină în venă (perfuzii cu anticorpi) pentru CIDP?
  3. S-a schimbat tratamentul sau ați avut o agravare care a cerut tratament în ultimele 3 luni?
  4. Cântăriți cel mult 90 kg?
  5. Ați avut vreodată un cheag de sânge (tromboză venoasă, embolie pulmonară, infarct sau accident vascular prin cheag)?

După ce răspundeți la toate întrebările, aici apare rezultatul: răspunsurile care nu se potrivesc cu un criteriu publicat (cu textul criteriului) și ce să întrebați medicul la răspunsurile „nu știu”.

Pe scurt

Studiul XPERT se adresează adulților cu polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP), o boală în care sistemul imunitar atacă învelișul nervilor periferici și produce slăbiciune și tulburări de sensibilitate. Participanții trebuie să fie stabili sub tratament cu imunoglobulină intravenoasă (anticorpi purificați din plasmă, dați în venă). Toți participanții trec prin două etape. Mai întâi primesc Gamunex-C (imunoglobulină în venă) la fiecare 3 săptămâni, 7 doze în 19 săptămâni. Apoi primesc Xembify (imunoglobulină sub piele) o dată pe săptămână, 16 doze. Studiul este de fază 3, deschis (toți știu ce primesc) și fără tragere la sorți. Obiectivul principal este să compare cantitatea de imunoglobulină G din sânge în cele două etape, pe baza unor recoltări repetate de sânge.

Criteriile complete

Traducerea a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale și poate conține greșeli. Textul oficial, în engleză, este în ClinicalTrials.gov ↗.

Cine poate participa (3)
  1. Au CIDP tipică sau o variantă de CIDP conform criteriilor din 2021 stabilite de Academia Europeană de Neurologie/Societatea pentru Nervii Periferici (EAN/PNS). Nivelul de certitudine diagnostică poate fi CIDP sau CIDP posibilă.
  2. Participanți cu greutatea corporală ≤ 90 kg, care necesită o doză de IGIV echivalentă cu 0,3–1,0 g/kg la fiecare trei săptămâni (Q3W), inclusiv, și între 20 și 90 g de IGIV Q3W, inclusiv.
  3. Stabili clinic sub IGIV, definit ca absența unei modificări recente a tratamentului CIDP sau a unei recăderi CIDP care a necesitat tratament în cele 12 săptămâni dinaintea screeningului și până la vizita inițială.
Cine nu poate participa (15)
  1. Diagnostic de polineuropatie de orice altă cauză (inclusiv neuropatie motorie multifocală; gamapatie monoclonală de semnificație nedeterminată cu anticorpi IgM anti-glicoproteină asociată mielinei; neuropatie demielinizantă ereditară; sindromul polineuropatie, organomegalie, endocrinopatie, proteină monoclonală și modificări cutanate; neuropatie de radiculoplex lombosacrat; polineuropatie asociată diabetului zaharat; polineuropatie asociată bolilor sistemice; sau polineuropatie indusă de medicamente sau toxine).
  2. Boli și afecțiuni severe care pot interfera cu evaluarea produsului de studiu sau cu desfășurarea satisfăcătoare a studiului, cum ar fi: neoplazie actuală sau antecedente de transplant alogen de măduvă osoasă/celule stem; insuficiență cardiacă (clasele III/IV New York Heart Association), cardiomiopatie, aritmie cardiacă semnificativă care necesită tratament, boală cardiacă ischemică instabilă sau avansată, insuficiență cardiacă congestivă sau hipertensiune severă; boală cronică de rinichi stadiul IV sau V; o afecțiune dobândită cunoscută drept cauză de imunodeficiență secundară, cum ar fi leucemia limfocitară cronică, limfomul, mielomul multiplu, neutropenia cronică sau recurentă (număr absolut de neutrofile sub 1000/µL [1,0 × 10^9/L]) sau infecția cu virusul imunodeficienței umane (HIV)/sindromul imunodeficienței dobândite; tulburări de sângerare cunoscute; boală severă a pielii la locurile de injectare planificate; abuz de alcool, droguri sau medicamente; sau alte afecțiuni în care terapia IGSC ar fi contraindicată în timpul studiului.
  3. Antecedente de episod trombotic (inclusiv tromboză venoasă profundă, stare de hipercoagulabilitate cunoscută, infarct miocardic, embolie pulmonară sau accident vascular cerebral tromboembolic).
  4. Reacții alergice cunoscute sau alte reacții adverse severe la produse din sânge, inclusiv intoleranță la IVIG anterioară până la 1 g/kg Q3W, antecedente de hemoliză după perfuzia de IVIG, meningită aseptică, cefalee severă recurentă, hipersensibilitate sau reacție cutanată generalizată severă.
  5. A avut o recădere CIDP care a necesitat modificarea tratamentului în cele 12 săptămâni dinaintea screeningului sau între screening și vizita inițială.
  6. Tratament cu oricare dintre următoarele: alemtuzumab sau rituximab în cele 12 luni dinaintea screeningului; ciclofosfamidă, interferon, inhibitori ai factorului de necroză tumorală alfa, fingolimod sau blocanți ai receptorului Fc neonatal (FcRn) în cele șase luni dinaintea screeningului; schimb de plasmă sau inhibitori de complement în cele trei luni dinaintea screeningului; modificări ale următoarelor tratamente în cele trei luni dinaintea screeningului: metotrexat, azatioprină sau micofenolat, ori orice alt imunosupresor în cele șase luni dinaintea screeningului; participanți tratați cu corticosteroizi ≥ 20 mg/zi echivalent prednison (participanții cu corticosteroizi în doză mică, < 20 mg/zi echivalent prednison, pot fi incluși dacă doza a fost stabilă în ultimele trei luni dinaintea screeningului și nu este probabil să fie ajustată pe durata studiului; corticosteroizii inhalatori sau topici sunt permiși).
  7. Participanți care necesită o doză de IGIV echivalentă cu: peste 1,0 g/kg la fiecare trei săptămâni (Q3W); sau sub 0,3 g/kg Q3W; sau peste 90 g de IGIV Q3W; sau sub 20 g de IGIV Q3W.
  8. Pacienți cu deficit cunoscut de IgA care au anticorpi cunoscuți împotriva IgA.
  9. Proteinurie semnificativă cunoscută (≥ 3+ sau pierdere urinară de proteine cunoscută > 1 g/24 de ore sau sindrom nefrotic), insuficiență renală acută, dializă și/sau insuficiență renală severă la analizele de laborator de screening (uree [BUN] > 3 ori limita superioară a normalului [LSN] sau creatinină de peste 1,5 ori LSN).
  10. Valori la screening ale aspartat aminotransferazei (AST) sau alanin aminotransferazei (ALT) ≥ 2,5 ori LSN pentru intervalul normal al laboratorului care face testarea.
  11. Hemoglobină < 10 g/dL la screening.
  12. Tratament anticoagulant actual care, după aprecierea investigatorului, ar face nepotrivită administrarea IGSC (de exemplu antagoniști ai vitaminei K, anticoagulante orale non-antagoniști ai vitaminei K [de exemplu dabigatran etexilat, care țintește factorul IIa, și rivaroxaban, edoxaban și apixaban, care țintesc factorul Xa] și anticoagulante parenterale [de exemplu fondaparinux]).
  13. Sindrom de hipervâscozitate cunoscut.
  14. Infecție cunoscută cu HIV, cu virusul hepatitei B (VHB) cronică sau cu virusul hepatitei C (VHC) cronică.
  15. Participare la alt studiu clinic în cele 30 de zile sau, dacă se cunoaște, în cele 5 timpi de înjumătățire ai produsului de investigație dinaintea screeningului (studiile observaționale fără tratamente de investigație [non-intervenționale] sunt permise).
Ce se măsoară în principal
  • ASC în faza IV: aria sub curba concentrație-timp (ASC) la starea de echilibru a IgG totale pe un interval de administrare intravenoasă de 3 săptămâni (τ), adică ASC(0–21 zile), la participanții cu CIDP (săptămânile 1–19 ale fazei IV).
  • ASC în faza SC: ASC la starea de echilibru a IgG totale pe un interval de administrare subcutanată săptămânal (τ), adică ASC(0–7 zile), la participanții cu CIDP (săptămânile 1–16 ale fazei SC).

Despre studiu

Boala
Polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP)
Biomarkeri
Criteriile privind biomarkerii nu au fost încă verificate integral pentru filtrare. Lipsa unei etichete nu înseamnă că studiul nu are criterii moleculare; consultați criteriile complete din registru.
Faza
Faza 3Faza 3: tratamentul nou se compară cu tratamentul standard, la un număr mare de pacienți.
Cine poate participa
18 ani și peste, femei și bărbați
Participanți
40 în total, în toate țările
Sponsor
Grifols Therapeutics LLC
Perioada
a început în 04.2026; rezultatul principal este așteptat în 12.2027
Ultima actualizare în registru
10.2026
Înapoi