Sari la conținut
Cerere de programareProgramare
← Înapoi la studii
Recrutare de confirmat în RomâniaFaza 2IntervenționalNCT07850453

Vortosiran pentru prevenirea trombozelor venoase, inclusiv la pacienții cu cancer care încep chimioterapia

Studiul are centre în Târgu Mureș (2), Pitești, Satu Mare, Sibiu, Suceava, Timișoara· vedeți centrele

Informațiile complete, pe ClinicalTrials.gov

Recrutare de confirmat. Pentru unele centre, recrutarea locală nu este confirmată în sursa publică. Verificați disponibilitatea direct cu echipa centrului.

Dintr-o privire

Pentru cine este studiulCohorta relevantă pentru oncologie (B) este pentru pacienții care nu sunt internați, au cancer activ, încep chimioterapia, au scor Khorana ≥ 2 și nu au avut tromboze; cohorta A este pentru pacienții care au avut o tromboză venoasă tratată.

Ce tratament primesc participanții

Tratamentul testat în studiu este încadrat cu magenta; tratamentul standard, pe care l-ați primi și dacă nu ați intra în studiu, cu albastru. În text, medicamentul de studiu este scris cu magenta, iar celelalte medicamente cualbastru.

  • Doză micăTratamentul testat în studiuvortosiran doză mică, injectat sub piele
  • Doză mareTratamentul testat în studiuvortosiran doză mare, injectat sub piele
  • PlaceboPlacebo (substanță fără efect activ)placebo cu aspect identic, injectat sub piele

Avantajele acestui studiu

  • Administrările sunt puține: două injecții sub piele, fără tablete zilnice.
  • 4 din 5 participanți primesc vortosiran (repartizare 2:2:1).
  • În cohorta B nu este nevoie să opriți sau să amânați chimioterapia planificată.
  • Se fac analize de coagulare (factorul XI), iar urmărirea continuă până în săptămâna 56.

Dezavantajele acestui studiu

  • Un participant din 5 primește placebo (substanță fără efect activ).
  • Studiul este dublu-orb: nici pacientul, nici medicul nu știu ce se administrează.
  • Fiind un studiu de fază 2, doza se caută încă, iar datele despre eficacitatea clinică sunt puține (obiectivul principal este un test de sânge).
  • În cohorta B, grupul placebo nu primește în cadrul studiului tratament anticoagulant de prevenție.
  • Urmărirea este lungă, până în săptămâna 56, iar studiul nu a început încă recrutarea.

Cum se desfășoară, pas cu pas

  1. La screening (evaluarea de dinainte de includere) se verifică riscul de sângerare și funcția ficatului și a rinichilor și se fac testele pentru hepatite și HIV.
  2. Urmează randomizarea în proporție 2:2:1, separat în fiecare cohortă: vortosiran în doză mică, în doză mare sau placebo.
  3. Se fac două injecții sub piele, la momentele stabilite în protocol.
  4. Se fac analize de coagulare (activitatea factorului XI), iar urmărirea durează până în săptămâna 56.

Condițiile principale pentru a participa

  • Cohorta B: aveți un cancer activ (tumoră solidă sau limfom) care necesită o nouă cură de chimioterapie.
  • Cohorta B: nu ați făcut chimioterapie sau radioterapie în ultimele 3 luni și nici o operație în ultimele 2 săptămâni.
  • Cohorta B: starea generală are scorul ECOG 0–2, iar scorul Khorana este ≥ 2 (conform descrierii studiului).
  • Cohorta A: ați avut o tromboză venoasă proximală (în venele mari ale piciorului) și/sau o embolie pulmonară, tratată 3–12 luni, fără să revină.

Nu puteți participa dacă

  • Nu puteți participa dacă aveți risc crescut de sângerare (inclusiv tumori sau metastaze cerebrale cu risc de sângerare).
  • Nu puteți participa dacă aveți o boală de ficat cu tulburări de coagulare.
  • Nu puteți participa dacă eGFR este < 30 mL/min.
  • În cohorta B nu puteți participa dacă aveți leucemie acută, neoplazie mieloproliferativă sau numai cancer de piele bazocelular/scuamos.
  • Nu puteți participa dacă sunteți însărcinată sau alăptați.

Ce se cere în privința infecțiilor (hepatite, HIV și altele)

  • Hepatita B (VHB): nu pot participa pacienții cu AgHBs pozitiv sau cu anti-HBc total pozitiv și ADN-VHB detectabil; cei cu anti-HBc pozitiv fac testul ADN-VHB și pot participa dacă ADN-VHB este nedetectabil și nu au semne de boală hepatică activă.
  • Hepatita C (VHC): nu pot participa pacienții cu anticorpi anti-VHC pozitivi și ARN-VHC detectabil; pot participa cei cu ARN-VHC nedetectabil, fără semne de boală hepatică activă.
  • HIV: nu pot participa pacienții la care testul HIV-1/2 antigen/anticorp este reactiv și confirmat.

Testarea pentru hepatite și HIV se face la screening. Mulți pacienți află abia atunci că au hepatită B sau C. Dacă ați avut vreodată o hepatită, un test pozitiv sau un tratament antiviral, spuneți-i medicului dumneavoastră înainte de trimitere.

Ce mai trebuie să știți

  • Studiul este de fază 2, randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo, cu aproximativ 150 de participanți.
  • Se fac injecții sub piele cu vortosiran sau placebo (două administrări).
  • Urmărirea durează până în săptămâna 56; studiul nu a început încă recrutarea.
  • Obiectivul principal este modificarea procentuală a activității factorului XI de la început până în săptămâna 8, comparativ cu placebo.
Pentru medicul trimițător
Linia / contextul
Cohorta B: pacienți ambulatori cu cancer activ (tumori solide sau limfom), la inițierea unei noi linii de chimioterapie citotoxică, Khorana ≥ 2, fără TEV anterior; cohorta A: post-TEV după 3–12 luni de anticoagulare, cu echipoise pentru anticoagularea prelungită
ECOG
0–2 (cohorta B); nu este criteriu în cohorta A
Tratamente anterioare
Cohorta B: fără CT/RT ≤ 3 luni și fără chirurgie ≤ 2 săptămâni; cohorta A: anticoagulare terapeutică 3–12 luni (AVK, DOAC, HGMM sau fondaparinux), încheiată cu ≥ 2 săptămâni înainte de randomizare
Infecții
VHB: exclus AgHBs+ sau anti-HBc+ cu ADN-VHB detectabil (anti-HBc+ cu ADN nedetectabil, fără boală hepatică activă — eligibil); VHC: exclus anti-VHC+ cu ARN-VHC detectabil (ARN nedetectabil — eligibil); HIV: exclus test Ag/Ac HIV-1/2 reactiv confirmat
De verificat
  • siRNA anti-FXI subcutanat; obiectiv primar farmacodinamic: % modificare a activității FXI în S8 vs placebo
  • Cohorta B exclude risc hemoragic crescut: tumoră cerebrală primară, metastaze cerebrale hemoragice, sângerare evidentă < 4 săptămâni, scădere Hb ≥ 2 g/dL < 2 săptămâni, transfuzie < 2 săptămâni fără stabilizare
  • Hepatopatie cu coagulopatie (albumină < 3,5 g/dL, bilirubină > 1,5 × LSN, transaminaze > 2 × LSN) și eGFR < 30 — excluse
  • Excluse ca diagnostic unic: leucemie acută, neoplazie mieloproliferativă, cancer cutanat bazocelular/scuamos
  • Cohorta B: braț placebo fără tromboprofilaxie la Khorana ≥ 2
Identificare
NCT07850453 · Ribocure Pharmaceuticals AB

Prezentăm fiecare studiu obiectiv, cu avantajele și dezavantajele lui: un studiu clinic poate fi o opțiune bună, dar nu cu orice preț. Ce înseamnă un studiu clinic.

Această fișă și traducerea criteriilor au fost făcute cu ajutorul inteligenței artificiale, după registrul public, așa că pot conține greșeli. Dacă puteți intra în studiu decide numai echipa care îl desfășoară, după ce vă verifică. Informațiile complete și oficiale sunt în ClinicalTrials.gov ↗.

Unde în România

Studiul are 7 centre în România.

Datele de contact ale fiecărui centru sunt pe pagina studiului din ClinicalTrials.gov ↗.

Ce pași urmați

  1. Discutați cu medicul care vă tratează. Arătați-i această pagină sau numărul studiului: NCT07850453.
  2. Medicul sau dumneavoastră luați legătura cu un centru cu recrutare confirmată; datele de contact se găsesc în registru.
  3. Echipa studiului verifică dacă îndepliniți toate criteriile; uneori sunt necesare analize sau investigații.
  4. Participarea este voluntară: primiți toate explicațiile în scris și vă puteți retrage oricând.
  5. Înainte să semnați, puneți echipei întrebările care contează pentru dumneavoastră. Vă ajută lista noastră:ce să întrebați echipa studiului.

Criteriile principale, întrebare cu întrebare

Verificare orientativă: nu este o evaluare medicală.

Mai jos sunt câteva dintre criteriile principale publicate în registru pentru acest studiu, transformate în întrebări. Răspunsurile dumneavoastră rămân numai pe acest ecran: nu le trimitem nicăieri și nu le păstrăm. Rezultatul vă arată doar cum se raportează răspunsurile la textul publicat; el nu poate spune dacă puteți participa la studiu. Un studiu are de obicei zeci de condiții, multe dintre ele verificabile numai prin analize și investigații, iar decizia o ia numai medicul investigator, după o evaluare la centrul de studiu. Criteriile au fost traduse cu ajutorul inteligenței artificiale și pot conține greșeli; textul oficial din ClinicalTrials.gov primează.

  1. Ați avut o tromboză venoasă la picior sau o embolie pulmonară tratată deja ori aveți un cancer activ și urmează să începeți chimioterapia?
  2. Aveți programată o operație în lunile următoare?
  3. Sunteți însărcinată, alăptați sau plănuiți o sarcină?

După ce răspundeți la toate întrebările, aici apare rezultatul: răspunsurile care nu se potrivesc cu un criteriu publicat (cu textul criteriului) și ce să întrebați medicul la răspunsurile „nu știu”.

Pe scurt

Studiul are două cohorte independente: (A) adulți care au avut o tromboză venoasă profundă a piciorului (cheag de sânge într-o venă profundă) sau o embolie pulmonară și au încheiat 3–12 luni de tratament anticoagulant și (B) adulți cu cancer activ (tumoră solidă sau limfom) care încep o nouă cură de chimioterapie și, conform descrierii studiului, au risc intermediar sau crescut de tromboză (scor Khorana ≥ 2, un scor care estimează acest risc), fără tromboze în antecedente. Se testează vortosiran, injectat sub piele, care scade producția în ficat a factorului XI al coagulării. Studiul este de fază 2, randomizat (grupul se stabilește prin tragere la sorți) și dublu-orb; participanții primesc doză mică, doză mare sau placebo (substanță fără efect activ), în proporție 2:2:1. Obiectivul principal este scăderea activității factorului XI în sânge la 8 săptămâni, față de placebo. Studiul nu a început încă recrutarea.

Criteriile complete

Traducerea a fost făcută cu ajutorul inteligenței artificiale și poate conține greșeli. Textul oficial, în engleză, este în ClinicalTrials.gov ↗.

Cine poate participa (12)
  1. Cohorta A: participanți adulți de ambele sexe (≥ 18 ani) care îndeplinesc criteriile de mai jos pentru cohorta A.
  2. Cohorta A: femeile în postmenopauză sunt eligibile fără măsuri contraceptive suplimentare. Postmenopauza se definește ca: vârsta ≥ 55 de ani cu ≥ 12 luni de amenoree spontană; sau vârsta < 55 de ani cu ≥ 12 luni de amenoree spontană și hormon foliculostimulant în intervalul de postmenopauză, ori menopauză chirurgicală (ovarectomie bilaterală, cu sau fără histerectomie) documentată în antecedente.
  3. Cohorta A: femeile aflate la vârsta fertilă trebuie să accepte folosirea unei contracepții foarte eficiente pe durata tratamentului din studiu și în perioada specificată după tratament.
  4. Cohorta A: capacitatea și disponibilitatea de a semna consimțământul informat și de a respecta procedurile și urmărirea din studiu.
  5. Cohorta A: episod index simptomatic la membrele inferioare (tromboză venoasă profundă), la nivelul venei poplitee sau mai proximal, și/sau embolie pulmonară simptomatică, confirmate obiectiv prin metode imagistice (de ex. pentru tromboza venoasă profundă: ecografie de compresie/duplex, venografie CT/RM sau venografie cu substanță de contrast; pentru embolia pulmonară: angiografie pulmonară CT, scintigrafie de ventilație/perfuzie cu probabilitate înaltă sau angiografie pulmonară).
  6. Cohorta A: a încheiat 3–12 luni de tratament anticoagulant standard în doză terapeutică pentru episodul index de tromboembolism venos (antagoniști de vitamina K, anticoagulante orale directe, heparină cu greutate moleculară mică sau fondaparinux în doză terapeutică) cu cel puțin 2 săptămâni înainte de randomizare.
  7. Cohorta B: participanți adulți de ambele sexe (≥ 18 ani) care îndeplinesc criteriile de mai jos pentru cohorta B.
  8. Cohorta B: femeile în postmenopauză sunt eligibile fără măsuri contraceptive suplimentare. Postmenopauza se definește ca: vârsta ≥ 55 de ani cu ≥ 12 luni de amenoree spontană; sau vârsta < 55 de ani cu ≥ 12 luni de amenoree spontană și hormon foliculostimulant în intervalul de postmenopauză, ori menopauză chirurgicală (ovarectomie bilaterală, cu sau fără histerectomie) documentată în antecedente.
  9. Cohorta B: femeile aflate la vârsta fertilă trebuie să accepte folosirea unei contracepții foarte eficiente pe durata tratamentului din studiu și în perioada specificată după tratament.
  10. Cohorta B: capacitatea și disponibilitatea de a semna consimțământul informat și de a respecta procedurile și urmărirea din studiu.
  11. Cohorta B: status de performanță ECOG 0–2 la screening.
  12. Cohorta B: cancer nou diagnosticat sau progresia bolii maligne, cu: fără chimioterapie sau radioterapie recentă (≤ 3 luni); fără intervenție chirurgicală recentă (≤ 2 săptămâni); boală malignă activă confirmată histologic sau citologic (tumoră solidă sau limfom), care necesită începerea unei noi cure de chimioterapie citotoxică sistemică; se califică boala nou diagnosticată sau progresia/recidiva documentată.
Cine nu poate participa (14)
  1. Cohorta A: nu sunt eligibile femeile însărcinate, care alăptează sau care plănuiesc o sarcină în timpul studiului ori în perioada definită după tratament.
  2. Cohorta A: dovezi de infecție activă cu virusul hepatitei B (VHB), virusul hepatitei C (VHC) sau virusul imunodeficienței umane (HIV) la screening, definită prin oricare dintre următoarele: antigen HBs (AgHBs) pozitiv sau anticorpi anti-HBc totali pozitivi cu ADN-VHB detectabil; anticorpi anti-VHC pozitivi cu ARN-VHC detectabil; test antigen/anticorp HIV-1/2 reactiv, confirmat printr-un test de confirmare pozitiv. Participanții cu anti-HBc total pozitiv trebuie să facă testul ADN-VHB, iar cei cu anti-VHC pozitiv trebuie să facă testul ARN-VHC. Participanții cu ADN-VHB sau ARN-VHC nedetectabil pot fi eligibili dacă nu există dovezi clinice sau de laborator de boală hepatică activă.
  3. Cohorta A: intervenție chirurgicală planificată care poate modifica riscul de tromboembolism venos sau de sângerare în perioada studiului; fără intervenție chirurgicală recentă (≤ 2 săptămâni înainte de screening).
  4. Cohorta A: orice afecțiune medicală, psihiatrică sau socială gravă care, în opinia investigatorului, ar interfera cu participarea la studiu, cu respectarea procedurilor sau cu interpretarea rezultatelor.
  5. Cohorta A: eGFR < 30 mL/min (calculat după CKD-EPI 2021, raportat în mL/min/1,73 m²).
  6. Cohorta A: indicație clară de anticoagulare nedefinită/prelungită din orice motiv, inclusiv, fără a se limita la: fibrilație sau flutter atrial care necesită anticoagulare; proteză valvulară mecanică sau stenoză mitrală reumatismală moderată/severă; tromboembolism venos recent sau în curs care necesită anticoagulare terapeutică (simptomatic sau descoperit întâmplător); sindrom antifosfolipidic cunoscut cu profil de risc înalt, definit prin prezența anticoagulantului lupic; cancer activ care necesită profilaxie sau tratament anticoagulant; trombofilie severă (de ex. factor V Leiden homozigot, mutație homozigotă a protrombinei, trombofilii combinate, deficit de antitrombină) în care ghidurile recomandă anticoagularea prelungită.
  7. Cohorta B: nu sunt eligibile femeile însărcinate, care alăptează sau care plănuiesc o sarcină în timpul studiului ori în perioada definită după tratament.
  8. Cohorta B: dovezi de infecție activă cu virusul hepatitei B (VHB), virusul hepatitei C (VHC) sau virusul imunodeficienței umane (HIV) la screening, definită prin oricare dintre următoarele: antigen HBs (AgHBs) pozitiv sau anticorpi anti-HBc totali pozitivi cu ADN-VHB detectabil; anticorpi anti-VHC pozitivi cu ARN-VHC detectabil; test antigen/anticorp HIV-1/2 reactiv, confirmat printr-un test de confirmare pozitiv. Participanții cu anti-HBc total pozitiv trebuie să facă testul ADN-VHB, iar cei cu anti-VHC pozitiv trebuie să facă testul ARN-VHC. Participanții cu ADN-VHB sau ARN-VHC nedetectabil pot fi eligibili dacă nu există dovezi clinice sau de laborator de boală hepatică activă.
  9. Cohorta B: intervenție chirurgicală planificată care poate modifica riscul de tromboembolism venos sau de sângerare în perioada studiului; fără intervenție chirurgicală recentă (≤ 2 săptămâni înainte de screening).
  10. Cohorta B: orice afecțiune medicală, psihiatrică sau socială gravă care, în opinia investigatorului, ar interfera cu participarea la studiu, cu respectarea procedurilor sau cu interpretarea rezultatelor.
  11. Cohorta B: eGFR < 30 mL/min (calculat după CKD-EPI 2021, raportat în mL/min/1,73 m²).
  12. Cohorta B: risc hemoragic crescut, definit prin oricare dintre următoarele: orice afecțiune care, după aprecierea investigatorului, conferă un risc crescut de sângerare semnificativă clinic; boală malignă intracraniană cunoscută cu risc hemoragic înalt, definită ca tumoră cerebrală primară cunoscută sau metastaze intracraniene cunoscute cu hemoragie intracraniană anterioară, metastaze hemoragice cunoscute sau altă leziune intracraniană considerată cu risc înalt de investigator (fără imagistică de screening impusă de protocol); leziuni gastrointestinale sau genito-urinare cu risc înalt, active sau netratate, inclusiv, fără a se limita la: ulcer peptic activ, varice esofagiene sau gastrice netratate/cu risc înalt ori leziuni/tumori genito-urinare asociate cu sângerare activă (de ex. hematurie macroscopică din tumoră vezicală/de tract urinar), cu excepția celor tratate adecvat și stabilizate clinic; sângerare evidentă clinic (de ex. sângerare gastrointestinală, hematurie macroscopică, epistaxis care necesită îngrijire medicală sau orice sângerare care necesită o vizită de urgență) în cele 4 săptămâni dinaintea screeningului; scădere inexplicabilă a hemoglobinei ≥ 2 g/dL în cele 2 săptămâni dinaintea screeningului, cu excepția cazului în care a fost evaluată și sursa de sângerare a fost exclusă sau tratată și stabilizată clinic; transfuzie de masă eritrocitară în cele 2 săptămâni dinaintea screeningului, cu excepția cazului în care hemoglobina este stabilă clinic după corectare și nu există semne de sângerare în curs (un pacient este considerat stabilizat clinic dacă nu are sângerare evidentă clinic de ≥ 7 zile și nu are planificată o intervenție endoscopică/urologică urgentă pentru sângerare în perioada imediată de începere a tratamentului; stabilitatea hemoglobinei se definește ca absența unei scăderi suplimentare > 1 g/dL în ≥ 72 de ore [fără transfuzie suplimentară], cu pacientul stabil clinic).
  13. Cohorta B: boală hepatică cu coagulopatie, inclusiv, fără a se limita la: ascită, ciroză, encefalopatie sau icter; hipoalbuminemie < 3,5 g/dL; bilirubină totală > 1,5 × LSN; transaminaze > 2 × LSN; dovezi biochimice de obstrucție biliară.
  14. Cohorta B: tipuri de cancer neeligibile ca diagnostic unic: numai carcinom bazocelular sau scuamos al pielii; leucemie acută; neoplazie mieloproliferativă.
Ce se măsoară în principal
  • Efectul celor două niveluri de doză de vortosiran asupra activității factorului XI (FXI) al coagulării — în săptămâna 8
  • Modificarea procentuală a activității FXI față de valoarea inițială, comparativ cu placebo — de la început până în săptămâna 8

Despre studiu

Boala
Îngrijire de suport
Faza
Faza 2Faza 2: se verifică dacă tratamentul are efect și se urmăresc efectele adverse.
Cine poate participa
18 ani și peste, femei și bărbați
Participanți
150 în total, în toate țările
Sponsor
Ribocure Pharmaceuticals AB
Perioada
a început în 10.2026; rezultatul principal este așteptat în 07.2027
Ultima actualizare în registru
09.2026
Înapoi